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药物临床试验：CTR20241839 | VGN-R09b

...N-R09b 进行中-尚未招募 重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症 评价壳核内注射VGN-R09b在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者中的安全性和有效性的临床研究 评价壳核内注射VGN-R09b在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）...

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药物临床试验：CTR20232469 | 聚乙二醇重组人生长激素注射液

...二醇重组人生长激素注射液 进行中-招募中 成人生长激素缺乏症 聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗成人生长激素缺乏症的III期临床试验 评价聚乙二醇重组人生长激素注射液在成人生长激素缺乏症中的有效性和安全性的随机...

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药物临床试验：CTR20242574 | 卡谷氨酸分散片

...4 | 卡谷氨酸分散片 进行中-尚未招募 N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症（NAGSD）或有机酸血症（OA；甲基丙二酸血症[MMA]、丙酸血症[PA]或异戊酸血症[IVA]）引起的高氨血症 评价卡谷氨酸分散片治疗N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症及有机酸血...

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药物临床试验：CTR20242208 | 人凝血因子Ⅷ

...的手术出血治疗。 评价人凝血因子Ⅷ在血友病A（因子Ⅷ缺乏症）患者出血事件中按需治疗的有效性、安全性和药代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验方案 评价人凝血因子Ⅷ在血友病A（因子Ⅷ缺乏症）患者出血事件中...

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药物临床试验：CTR20241838 | 人纤溶酶原

CTR20241838 | 人纤溶酶原 进行中-尚未招募 I型纤溶酶原缺乏症 人纤溶酶原I期临床试验 评价人纤溶酶原在I型纤溶酶原缺乏症患者中的安全性、剂量递增的耐受性以及药代动力学研究 LXC2213WGPLG

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药物临床试验：CTR20140119 | 人纤维蛋白原

CTR20140119 | 人纤维蛋白原 已完成 原发性纤维蛋白原减少或缺乏症 评价人纤维蛋白原疗效和安全性的研究 人纤维蛋白原（FCH）治疗原发性纤维蛋白原减少或缺乏症的疗效及安全性的多中心临床研究 TG1304FCH

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药物临床试验：CTR20130074 | 人纤维蛋白原

CTR20130074 | 人纤维蛋白原 已完成 先天性纤维蛋白原减少或缺乏症 评价人纤维蛋白原疗效和安全性的研究 人纤维蛋白原（FCH）治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者的疗效和安全性的多中心临床研究 TG1222FCH

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药物临床试验：CTR20130074 | 人纤维蛋白原

CTR20130074 | 人纤维蛋白原 进行中-招募中 先天性纤维蛋白原减少或缺乏症 评价人纤维蛋白原疗效和安全性的研究 人纤维蛋白原（FCH）治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者的疗效和安全性的多中心临床研究 TG1222FCH

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药物临床试验：CTR20171054 | 聚乙二醇重组人生长激素注射液

...所引起的儿童生长缓慢 长效生长激素治疗儿童生长激素缺乏症Ⅳ期临床试验 聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗儿童生长激素缺乏症Ⅳ期临床试验 GENSCI201404501；V6.0；2017.10.17

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药物临床试验：CTR20232591 | 人抗凝血酶III

...栓栓塞事件。 评价人抗凝血酶Ⅲ预防先天性抗凝血酶Ⅲ缺乏症患者在高危情况下静脉血栓形成的单臂、开放、多中心临床试验 评价人抗凝血酶Ⅲ预防先天性抗凝血酶Ⅲ缺乏症患者在高危情况下静脉血栓形成的单臂、开放、多...

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