登记号
CTR20241839
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症
试验通俗题目
评价壳核内注射VGN-R09b在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者中的安全性和有效性的临床研究
试验专业题目
评价壳核内注射VGN-R09b在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者中的安全性和有效性的临床研究（当前仅开展I期研究）
试验方案编号
VGN-R09b-102
方案最近版本号
V1.3
版本日期
2024-04-20
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
吕华
联系人座机
021-60630501
联系人手机号
联系人Email
h.lv@vitalgen.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区伽利略路11号2幢
联系人邮编
200120
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
第一部分
主要目的：评估VGN-R09b治疗AADC缺乏症儿童的安全性、初步有效性。
次要目的：评估VGN-R09b治疗AADC缺乏症儿童的有效性、药代动力学、药效学、免疫原性等特征。
第二部分
主要目的：评估VGN-R09b治疗AADC缺乏症儿童的有效性。
次要目的：评估VGN-R09b治疗AADC缺乏症儿童的安全性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18月(最小年龄)至
8岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意时年龄≥18个月~＜8周岁，经研究者判断头围大小合适进行手术的；
- 有病史记录确诊为AADC缺乏症的，临床症状符合，且基因检测确认AADC双等位基因为IVS6+4A>T纯合或复合杂合的致病突变；
- 病史记录或筛选检测血浆AADC活性≤12pmol/min/ml；
- 基线时运动发育情况＜3个月月龄的重度患者（基线时头部控制评分为0），且研究者判断标准治疗方案（多巴胺受体激动剂、单胺氧化酶抑制剂或维生素B6类药物）疗效不佳的；
- 受试者父母/监护人能够理解知情同意书中描述的试验信息及试验目的和风险，同意受试者入组试验，并能授权使用受试者的健康信息，提供具有署名和签字日期的知情同意书；
- 受试者父母/监护人愿意作为信息提供者参与研究，协助受试者遵从试验的随访要求，并提供受试者的健康状态、认知和机体能力（包括为评估量表提供信息）等信息。
排除标准
- 存在颅内肿瘤或脑结构异常或病变（如严重脑萎缩、白质退行性变化、出血），经研究者判断会明显增加试验风险或降低试验获益的；
- 存在其他严重疾病或神经系统疾病（如先天性心脏病、呼吸系统疾病需要在家吸氧、既往手术麻醉时发现有严重麻醉并发症的、既往发生过心肺停止的、肝脏或肾脏衰竭、恶性肿瘤或HIV阳性），经研究者判断会造成不可接受的手术或麻醉风险的；
- 存在严重凝血功能障碍，或需要持续进行抗凝治疗无法暂停的；
- 存在活动性感染或筛查前12周内有严重感染（如腺病毒或疱疹病毒感染、肺炎、败血症、中枢神经系统感染[如脑膜炎、脑炎]）；
- 既往进行过脑部神经外科手术的，或任何类型的基因或细胞治疗的；
- 筛查前4周内进行过活疫苗接种的；
- 存在其他异常有临床意义的实验室检查结果，经研究者判断不适合立即进行试验的；
- 禁忌或不耐受影像学检查（MRI、PET）引起的幽闭恐惧症，和/或不耐受PET中使用的18F多巴；
- 禁忌全身麻醉或深度镇静的；
- 其他经临床评估，无法耐受或不宜进行本试验中的给药操作和脑脊液采集的（纹状体壳核注射及腰椎穿刺术）；
- 3个月内参加过其他试验药物或器械临床研究的，除非能证明该受试者接受的是安慰剂；
- 12. 受试者身体虚弱、研究者认为参与试验不符合受试者的最佳获益的其他健康状况，或存在可能妨碍受试者参与试验和依从性的其他情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:VGN-R09b
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第一部分：用药后52周内的耐受性和安全性，包括不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度（CTCAE v5.0）及生命体征、体格检查、实验室检查结果的变化； | 52周内 | 安全性指标 |
| 第一部分：用药后52周或24个月时四个运动发育里程碑（头部控制、独立坐、支持下站立、支持下行走）的达成（指评分达到2分）情况。 | 24个月内 | 有效性指标 |
| 第二部分：用药后52周或24个月时四个运动发育里程碑（头部控制、独立坐、支持下站立、支持下行走）的达成（指评分达到2分）情况。 | 24个月内 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 长期安全性 | 整个研究期间 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王秀敏 | 医学博士 | 主任医师 | 18017395221 | GCPwxm666@163.com | 上海市-上海市-上海市浦东新区东方路1678号 | 200127 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 王秀敏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心临床试验伦理专委会 | 同意 | 2024-05-07 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 16 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
