登记号
CTR20241838
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
I型纤溶酶原缺乏症
试验通俗题目
人纤溶酶原I期临床试验
试验专业题目
评价人纤溶酶原在I型纤溶酶原缺乏症患者中的安全性、剂量递增的耐受性以及药代动力学研究
试验方案编号
LXC2213WGPLG
方案最近版本号
第1.2版
版本日期
2024-02-01
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
刘依润
联系人座机
0755-27401074
联系人手机号
13424248363
联系人Email
lyrxingyu@163.com
联系人邮政地址
广东省-深圳市-光明区光明街道光侨大道3402号
联系人邮编
518107
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
I期
试验目的
评价人纤溶酶原在I型纤溶酶原缺乏症患者中单次给药剂量递增的安全性和耐受性以及评价人纤溶酶原在I型纤溶酶原缺乏症患者中单次给药剂量递增的药代动力学（PK）特征。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
80岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 12岁≤年龄≤80岁，男女不限；
- 临床确诊为I型纤溶酶原缺乏症，临床诊断需符合以下2项标准：a）纤溶酶原活性水平≤45%；b）经基因检测确认为纤溶酶原基因突变；
- 所有具备生育能力的受试者都必须在签署知情同意书后直至整个研究完成后3个月内采取有效的避孕措施；
- 成年受试者自愿知情同意，并签署知情同意书，青少年受试者（12岁≤年龄<18岁）需本人和其监护人同意并自愿签署知情同意书；（受试者和监护人均无法阅读和理解知情同意内容时，需与公正见证人共同签署）。
排除标准
- 对人纤溶酶原、本品所含辅料和其他人血浆蛋白过敏且不能耐受的患者；
- 既往有其他异常纤溶酶原缺乏症病史的患者，如II型纤溶酶原缺乏症患者或获得性纤溶酶原缺乏症患者；
- 既往有出血倾向病史的患者；
- 既往有纤溶酶原抑制物的病史或筛选期检测发现纤溶酶原抑制物阳性的患者；
- 严重的心血管伴随疾病：包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全3级以上、1种或1种以上抗高血压药物治疗仍控制不住的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160 mmHg或舒张压≥100 mmHg），以及其他研究者确定可能会干扰本研究药代动力学特征或安全性评估的现病史。
- 既往为器官移植接受者；
- 目前或既往有恶性肿瘤的患者（不包括已充分治疗的皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌），生存预期小于3个月的患者；
- 患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力者；
- 孕妇或处于哺乳期、或在试验期间计划哺乳的妇女；
- 嗜酒（签署知情同意书前的3个月内每周饮酒≥2次，平均每次饮用量≥不同酒类折算后相当于100mL纯酒精）、吸毒者、药物滥用及成瘾者；
- 签署知情同意书前1个月内使用过其他临床试验药物患者；
- 首次给药前2周内接受过外源性人纤溶酶原或含有纤溶酶原成分的药物者，如已上市的人纤溶酶原、冷沉淀、血浆、全血（若受试者经过了洗脱期，则由研究者判断是否入组）；
- 筛选期感染性标志物乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒血清学检测阳性的患者；
- 有肝肾功能障碍，并在筛选期实验室检查达到以下指标之一者： a)谷氨酸氨基转移酶（ALT）和/或门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞正常值上限的3倍； b)碱性磷酸酶＞正常值上限3倍； c)血清肌酐＞正常值上限的2倍。
- 其他研究者判定不适宜参加本试验的受试者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人纤溶酶原
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 评价人纤溶酶原在I型纤溶酶原缺乏症患者中单次给药剂量递增的安全性和耐受性； | 97天内 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 评价人纤溶酶原在I型纤溶酶原缺乏症患者中单次给药剂量递增的药代动力学（PK）特征。 | 首次给药结束后218h内 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 接英 | 博士学位 | 主任医师 | 13693572296 | jie_yingcn@aliyun.com | 北京市-北京市-东城区东交民巷1号 | 100730 | 首都医科大学附属北京同仁医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京同仁医院 | 接英 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 河南省人民医院(河南省立眼科医院) | 任胜卫 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 | 龚岚 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海市同仁医院 | 邱庆华 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 温州眼视光医院 | 陈蔚 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
| 四川大学华西医院 | 马可 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 安徽医科大学第二附属医院 | 陶黎明 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会 | 同意 | 2024-04-25 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 15 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
