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药物临床试验：CTR20221608 | 基因治疗药物

...因治疗药物 进行中-招募完成 RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（ IRD） 在遗传性视网膜变性患者中评价基因治疗药物安全性和有效性的研究 在RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（ IRD）患者中评价 rAAV2-RPE6...

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药物临床试验：CTR20220888 | 艾地苯醌片

...艾地苯醌片 进行中-招募中 用于治疗青少年及成年Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者的视觉障碍。 艾地苯醌片用于治疗Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者的视觉障碍的有效性和安全性临床研究 一项多中心、随机、双盲、...

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药物临床试验：CTR20211179 | NR082眼用注射液

...11179 | NR082眼用注射液 进行中-招募完成 ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变 治疗ND4突变相关Leber遗传性视神经病变(LHON)的基因治疗临床试验(G.O.L.D.) 一项评估基因治疗ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）的安全性和有效...

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药物临床试验：CTR20211179 | NR082眼用注射液

...20211179 | NR082眼用注射液 进行中-招募中 ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变 治疗ND4突变相关Leber遗传性视神经病变(LHON)的基因治疗临床试验(G.O.L.D.) 一项评估基因治疗ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变(LHON)的安全性和有效性的...

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药物临床试验：CTR20232771 | 尼替西农口服混悬液

CTR20232771 | 尼替西农口服混悬液 主动终止 遗传性酪氨酸血症Ⅰ型（HT-1） 一项描述中国遗传性酪氨酸血症Ⅰ型（HT-1）患者在常规临床诊疗中接受Nitisinone治疗后结局的前瞻性、非干预性、上市后研究 一项描述中国遗传性酪氨酸...

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药物临床试验：CTR20232771 | 尼替西农口服混悬液

CTR20232771 | 尼替西农口服混悬液 进行中-尚未招募 遗传性酪氨酸血症Ⅰ型（HT-1） 一项描述中国遗传性酪氨酸血症Ⅰ型（HT-1）患者在常规临床诊疗中接受Nitisinone治疗后结局的前瞻性、非干预性、上市后研究 一项描述中国遗传性...

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药物临床试验：CTR20232203 | NFS-02眼用注射液

CTR20232203 | NFS-02眼用注射液 主动终止 ND1突变相关Leber遗传性视神经病变的基因治疗临床试验 治疗ND1突变相关Leber遗传性视神经病变（LHON）的基因治疗临床试验 一项评估基因治疗ND1突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）的安...

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药物临床试验：CTR20232203 | NFS-02眼用注射液

...TR20232203 | NFS-02眼用注射液 进行中-招募中 ND1突变相关Leber遗传性视神经病变的基因治疗临床试验 治疗ND1突变相关Leber遗传性视神经病变（LHON）的基因治疗临床试验 一项评估基因治疗ND1突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）...

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药物临床试验：CTR20241595 | 醋酸艾替班特注射液

...醋酸艾替班特注射液 已完成 成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作 拉那利尤单抗（达泽优）和艾替班特（飞泽优®）在遗传性血管性水肿患者中的真实世界疗效和安全性：一项中国观察性研究 拉那利尤...

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药物临床试验：CTR20241595 | 醋酸艾替班特注射液

...特注射液 进行中-尚未招募 成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作 拉那利尤单抗（达泽优）和艾替班特（飞泽优®）在遗传性血管性水肿患者中的真实世界疗效和安全性：一项中国观察性研究 拉那利尤...

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