登记号
CTR20232771
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
遗传性酪氨酸血症Ⅰ型（HT-1）
试验通俗题目
一项描述中国遗传性酪氨酸血症Ⅰ型（HT-1）患者在常规临床诊疗中接受Nitisinone治疗后结局的前瞻性、非干预性、上市后研究
试验专业题目
一项描述中国遗传性酪氨酸血症Ⅰ型（HT-1）患者在常规临床诊疗中接受Nitisinone治疗后结局的前瞻性、非干预性、上市后研究
试验方案编号
Sobi.NTBC-008
方案最近版本号
2.0
版本日期
2023-05-17
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王洁蕊
联系人座机
021-22502438
联系人手机号
联系人Email
Jierui.Wang@sobi.com
联系人邮政地址
广东省-广州市-黄埔区科汇三街8号1101房
联系人邮编
510700
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
描述中国HT-1患者在常规临床诊疗中接受Nitisinone治疗的安全性、有效性和依从性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
0周(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 确诊为HT-1且将在常规临床诊疗环境中接受或在入组研究时接受Nitisinone治疗（Sobi生产的产品）的患者。由主治医生决定是否开始治疗，其不影响是否将患者纳入研究。
- 在进行任何研究相关活动之前，应获取经患者或患者的法定代理人（对于未达到法定年龄的患者）签署并注明日期的知情同意书。应按照当地法规的要求获得儿童患者的赞同意见
排除标准
- 在入组本研究前3个月内参与了另一项同期进行的临床干预性研究，或使用了试验用药品（IMP）
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:尼替西农
|
剂型:口服混悬液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 肝脏、肾脏或血液学不良事件（AE）或死亡的发生率。 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 死亡的发生率 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
| 肝移植的发生率 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
| 其他（非肝脏）恶性肿瘤的发生率 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
| 眼科事件的发生率 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
| 神经系统事件的发生率 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
| 认知、发育功能AE的发生率 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
| 需报告AE的发生率 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
| 治疗依从性 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
| 饮食依从性 | 到EOS为止 | 安全性指标 |
| 暴露程度，通过如下指标测量 Nitisinone每日处方剂量， 尼替西农谷浓度 | 到EOS为止 | 安全性指标 |
| 实验室检查：酪氨酸、苯丙氨酸、甲胎蛋白、琥珀酰丙酮、丙氨酸氨基转移酶、天门冬氨酸氨基转移酶、碱性磷酸酶、γ-谷氨酰转移酶、血清胆红素、凝血酶原时间、部分凝血活酶时间和白蛋白。 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
| 研究者评估的总体临床状况 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
| 研究者评估的眼科状态 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
| 研究者评估的神经认知/发育状态 | 到EOS为止 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平 | 医学博士 | 主任医师 | 027-63639978 | xpluo@tjh.tjmu.edu.cn | 湖北省-武汉市-航空路13号 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 重庆医科大学儿童医院 | 朱岷 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 北京大学第一医院 | 杨艳玲 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 刘丽 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 南京市儿童医院 | 刘志峰 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2023-07-26 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2023-08-14 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 15 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
