登记号
CTR20200041
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
高尿酸血症
试验通俗题目
评估拉布立海对防治NHL和AL患儿高尿酸血的有效性和安全性
试验专业题目
评估在患有NHL和AL的儿童患者中，应用拉布立海（法舒克）预防和治疗高尿酸血症的有效性和安全性
试验方案编号
RASBUL09107；修订版方案02
方案最近版本号
修订版方案03
版本日期
2020-05-08
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
021-22266666
联系人手机号
联系人Email
Contact-US.CN@sanofi.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
主要目的：在非霍奇金淋巴瘤（NHL）和急性白血病（AL）儿童患者中评价拉布立海的安全性。
次要目的：评估拉布立海预防和治疗高尿酸血症的有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
2岁(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 患者或其父母/法定监护人自愿并且能够签署知情同意书，如有需要，患者需知情同意
- 年龄为2岁至18岁（含18岁）的儿童或青少年患者（签署知情同意书之日）
- 筛选时，患者预期寿命≥45天，并且美国东部肿瘤协作组（Eastern Cooperative Oncology Group, ECOG）体能状态（Performance Status, PS）评分≤3 或Lansky评分PS≥30（由研究者选择评分方式）
- 首次化疗前或在第一个疗程的诱导化疗期间新诊断为NHL或AL的患者，筛选期基线血尿酸>8mg/dL（473μmol/L）
- 若新诊断的NHL患者的筛选期血尿酸≤8mg/dL，则患者必须患有III或IV期非霍奇金淋巴瘤肿瘤，且有高肿瘤负荷（高风险的肿瘤溶解综合征（TLS））
- 若新诊断的AL患者的筛选期血尿酸≤8mg/dL，但有较高的TLS风险
- 首次给予拉布立海后患者将接受化疗且留院至少14天
排除标准
- 急性早幼粒细胞白血病
- 拉布立海给药前72小时内已接受或计划接受别嘌呤醇治疗的患者
- 肝肾功能异常患者
- 有遗传性过敏史或哮喘史
- 已知缺乏葡萄糖-6-磷酸脱氢酶（G6PD），或有溶血性疾病或高铁血红蛋白血症史的患者
- 严重感染或活动性出血的患者
- 既往使用过尿酸氧化酶治疗的患者
- 对拉布立海或研究用药中任何其他成分有过敏反应
- 经研究者综合医疗和临床条件判断，不适合参与研究的患者，或患者存在不依从临床试验的风险
- 怀孕或哺乳期妇女
- 高效避孕和/或不愿或不能接受妊娠检查的有生育能力的女性（WOCBP）
- 男性患者和/或有生育能力的伴侣未进行高效避孕
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用拉布立海Rasburicase for injection 法舒克 Fastyrtec
|
用法用量:剂型：注射剂
规格：每盒3瓶，每瓶1.5mg，粉末装在3ml的 有橡皮塞的无色玻璃瓶中; 溶剂装在2ml的透明玻璃安瓿中
给药途径：静脉输液
用药频次：每天一次
剂量：推荐剂量为0.20 mg/kg/天，通过静脉注射30分钟以上
用药时程：根据血尿酸水平或研究者的临床判断，治疗持续1到5天
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无对照药
|
用法用量:单臂试验无对照药
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件（AE）和严重不良事件(SAE)的发生率 | 第一天至第七天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 化疗期间，拉布立海治疗结束后应答受试者的数量。 | 第一天至第七天 | 有效性指标 |
| 整个研究期间能维持正常尿酸水平的受试者比例 | 第一天至第七天 | 有效性指标 |
| 拉布立海治疗后血尿酸水平的最大下降程度（相对基线的%变化）（按百分比计） | 第一天至第七天 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王天有 | 医学博士 | 主任医师 | 13051288655 | wangtianyou@163.com | 北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号 | 100045 | 首都医科大学附属北京儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 王天有 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 中国医学科学院血液病医院 | 竺晓凡 | 中国 | 天津 | 天津 |
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 沈树红 | 中国 | 上海 | 上海 |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 张辉 | 中国 | 广东省 | 广州 |
| 四川大学华西第二医院 | 高举 | 中国 | 四川省 | 成都 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 汤永民 | 中国 | 浙江省 | 杭州 |
| 郑州大学附属第一医院 | 刘玉峰 | 中国 | 河南省 | 郑州 |
| 首都儿科研究所附属儿童医院 | 刘嵘 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 中山大学孙逸仙纪念医院 | 方建培 | 中国 | 广东省 | 广州 |
| 华中科技大学同济医学院武汉协和医院 | 吴小燕 | 中国 | 湖北省 | 武汉 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2019-09-24 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院伦理委员会 | 同意 | 2019-11-01 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院伦理委员会 | 同意 | 2020-09-22 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 50 ；
已入组例数
国内: 50 ；
实际入组总例数
国内: 50 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2020-05-14；
第一例受试者入组日期
国内：2020-05-14；
试验终止日期
国内：2021-03-12；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
