登记号
CTR20250682
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
肺高血压
试验通俗题目
一项在肺高血压母研究中接受研究药物给药的受试者中进行长期随访的前瞻性、开放标签、平台研究。干预特定附录A副标题：一项在肺高血压母研究中使用口服马昔腾坦的受试者中进行长期随访的前瞻性、开放标签、平台研究。
试验专业题目
一项在肺高血压母研究中接受研究药物给药的受试者中进行长期随访的前瞻性、开放标签、平台研究。干预特定附录A副标题：一项在肺高血压母研究中使用口服马昔腾坦的受试者中进行长期随访的前瞻性、开放标签、平台研究。
试验方案编号
NOPRODPAPUH3001
方案最近版本号
修正案2
版本日期
2024-03-12
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
胡翠丽
联系人座机
010-58218888
联系人手机号
联系人Email
chu9@its.jnj.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路77号19层
联系人邮编
100025
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
III期
试验目的
评价接受治疗的受试者接受相应研究药物治疗的长期安全性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者（或其法定代理人）必须签署知情同意书（ICF），表明其理解本研究的目的和所需程序且愿意参加研究。如果入组受试者的年龄低于18岁，其父母（如有可能或根据当地要求，最好为父母双方）必须签署ICF。如主研究方案章节10.2“监管、伦理和研究监督考虑事项”中的“知情同意过程”所述，对于能够理解研究性质的儿童（通常为7岁及以上），还需获得本人同意。
- 在申办方母研究结束时仍在接受口服马昔腾坦治疗的受试者，且： a. 本ISA中包含了母研究的适应症（成人为PAH或CTEPH，儿科受试者为PAH） b. 受试者已完成母研究 c. 未发现获得研究药物（或等效获批治疗）的替代方法 d. 受试者可能继续从研究药物治疗中获益 e. 儿科受试者≥12岁
- 有生育能力的女性受试者必须： a. 在首次接受研究药物前尿液或血清妊娠试验呈阴性 b. 同意在安全性随访阶段结束之前每月进行一次尿妊娠试验 c. 同意采用本ISA（附录A.3“避孕药和屏障避孕指南”）中规定的避孕方法，直至研究药物末次给药后30天。
排除标准
- 受试者在母研究中提前终止研究药物给药（无论是受试者还是研究者的决定）。
- 女性受试者处于妊娠期或哺乳期，或计划在入组本研究期间怀孕。
- 计划或当前正在接受另一种研究药物治疗。
- 已知对马昔腾坦或其辅料过敏、有超敏反应或者不能耐受（参见马昔腾坦IB）。
- 血红蛋白＜80 g/L。 筛选时血红蛋白＜80 g/L的受试者，如果符合所有入选标准，则允许根据研究者的决定进入研究。如果血红蛋白在研究允许的治疗暂停期内高至≥80 g/L，将立即对受试者开始研究治疗。
- 血清天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞3×ULN。 筛选时AST和/或ALT＞3×ULN的受试者，如果符合所有入选标准且肝脏生化检查异常不符合本ISA列出的永久终止治疗标准中任何一条，则允许根据研究者的决定进入研究。如果血清AST和/或ALT在研究允许的治疗暂停期内降低至≤3×ULN，将立即对受试者开始研究治疗。
- 已知有明确记录的重度肝损害，即Child-Pugh C级。对于肝损害受试者，应在筛选时全面评估Child-Pugh分级（Child-Pugh评分，章节10.6）并记录在源文件中。
- 使用强效细胞色素P450（CYP）3A4抑制剂（例如，酮康唑、伊曲康唑、伏立康唑、克拉霉素、泰利霉素、奈法唑酮、利托那韦和沙奎那韦）进行全身性治疗。
- 使用中效CYP3A4/CYP2C9双重抑制剂（例如，氟康唑、胺碘酮）进行全身性治疗或使用中效CYP3A4抑制剂（例如，环丙沙星、环孢霉素、地尔硫卓、红霉素、维拉帕米）＋中效CYP2C9抑制剂（例如咪康唑、胡椒碱）联合治疗。如果来自母研究的受试者目前正在接受此类合并治疗，则可根据研究者的临床判断和风险-获益评估，决定是否入组受试者。
- 在基线前1个月内使用强效CYP3A4诱导剂（例如，利福布汀、利福平、利福喷丁、卡马西平、苯巴比妥、苯妥英、圣约翰草）进行全身性治疗。
- 在母研究中研究药物前一次给药后中断研究药物给药4周以上。
- 接受ERA治疗（除研究药物以外）。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:马昔腾坦分散片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 从基线至研究结束（EOS）的治疗期间的不良事件（AE）、导致停药的治疗期间AE、严重不良事件（SAE）和/或死亡的发生频率 | 从基线至研究结束（EOS） | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 顾虹 | 医学博士 | 教授 | 13910966586 | koko_gu@hotmail.com | 北京市-北京市-朝阳区安贞路2号 | 100029 | 首都医科大学附属北京安贞医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京安贞医院 | 顾虹 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 上海市儿童医院 | 肖婷婷 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 青岛市妇女儿童医院（青岛市妇幼保健院、青岛市残疾儿童医疗康复中心、青岛市新生儿疾病筛查中心） | 泮思林 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiovaszkularis Intezet | Laszlo Ablonczy | Hungary | Budapest | Kerulet |
| Wojewodzki Szpital Specjalist., Osrodek Badawczo-Rozwojowy | Malgorzata Ras | Poland | Dolnoslaskie | Wroclaw |
| E.Meshalkin National medical research center of the Ministry of Health of the Russian Federation | Ivanov Sergey | Russian Federation | Novosibirskaya oblast | Novosibirsk |
| Regional Clinical Hospital №1 | Kirill Gorbatikov | Russian Federation | Tyumenskaya oblast | Tyumen |
| Seoul National University Hospital | Gi Beom Kim | South Korea | Seoul Teugbyeolsi | Seoul |
| Chiang Mai University (CMU) - Faculty of Medicine - Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital | Rekwan Sittiwangkul | Thailand | Chiang Mai | Chiang Mai |
| Children's Hospital 1 | Giang Do | Viet Nam | Ho Chi Minh, thanh pho | Ho Chi Minh |
| Medical University Hospital of Hanoi | Hieu Nguyen | Viet Nam | Ha Noi, thu do | Hanoi |
| Hanoi Heart Hospital | Quynh Nga Vu | Viet Nam | Hanoi | Hanoi |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京安贞医院临床研究伦理委员会 | 同意 | 2024-11-25 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 9 ；
国际: 32 ；
已入组例数
国内: 2 ；
国际: 4 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2025-04-24；
国际：2024-11-20；
第一例受试者入组日期
国内：2025-04-24；
国际：2024-11-20；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
