登记号
CTR20242703
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH)
试验通俗题目
在中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人受试者中评价ravulizumab的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性
试验专业题目
一项在中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）补体抑制剂初治成人受试者中评价ravulizumab的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的III期、单臂、开放标签、多中心研究
试验方案编号
ALXN1210-PNH-323
方案最近版本号
原始方案
版本日期
2024-03-12
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
周洁
联系人座机
021-61308402
联系人手机号
联系人Email
Clinical-Trial-Disclosure-Mailbox@astrazeneca.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-静安区西藏北路88号16楼
联系人邮编
200071
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评价ravulizumab在PNH成人受试者中的有效性
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者在签署知情同意时年龄必须≥18岁（含）
- 有PNH诊断记录，经红细胞（RBC）和白细胞（WBC）高灵敏度流式细胞术评价确诊PNH，筛选时粒细胞或单核细胞PNH克隆大小≥5%
- 筛选前3个月内存在1种或多种以下PNH相关体征或症状：疲劳、血红蛋白尿、腹痛、呼吸短促（呼吸困难）、贫血（血红蛋白<10 g/dL）、主要不良血管事件史（包括血栓形成）、吞咽困难或勃起功能障碍；或存在因PNH导致的pRBC输注史。
- 筛选时LDH水平≥1.5×ULN（通过中心实验室评价）
- 筛选时体重≥40 kg
- 男性和/或女性
- 在治疗期间和研究干预药物末次给药后8个月内，有生育能力的女性受试者和有生育能力的男性受试者的女性伴侣必须按照方案规定的指南采取避孕措施。受试者所采用的避孕措施应符合当地有关临床研究受试者避孕方法的相关法规。
- 签署知情同意，其中包括遵守ICF和本方案中所列出的要求和限制条件。
- 为降低脑膜炎球菌感染（脑膜炎奈瑟菌）风险，所有受试者必须在研究第1天给予研究干预药物前至少2周（但不超过3年）接种预防血清群A、C、W、Y型（和B型，如可用）脑膜炎球菌感染的疫苗。如果疫苗接种距离研究第1天的时间<2周，则受试者将在接种脑膜炎球菌疫苗后接受至少2周的预防性抗生素治疗。
排除标准
- 筛选前5年内有恶性肿瘤病史，但已接受治疗且无复发证据的非黑色素瘤皮肤癌或宫颈原位癌除外。
- 有研究者或申办者认为妨碍受试者参加研究性临床研究的重大心脏、肺脏、肾脏、内分泌或肝病（例如，活动性肝炎）病史或现病史。
- 存在使得患者无法遵循方案要求（例如，输血指南）的不稳定疾病（例如，心肌缺血、活动性胃肠出血、重度充血性心脏衰竭、雨季需要在首次给药前6个月内接受大手术、并发与PNH无关的慢性贫血）。
- 有脑膜炎球菌感染或未痊愈的脑膜炎球菌病病史。
- 有不明原因的反复感染史。
- 在第1天接受研究干预药物给药前14天内曾发生过活动性全身性细菌、病毒或真菌感染。
- 在第1天接受研究干预药物给药前7天内出现发热，体温≥38°C（100.4°F）。
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染（经HIV-1或HIV-2抗体滴度证实）。
- 当前接受或既往接受过补体抑制剂治疗。
- 有骨髓移植史。
- 在第1天接受研究干预药物给药前1个月内接种过减毒活疫苗。
- 如果患者在第1天前至少2周内未接受稳定给药方案治疗，则禁止合并使用抗凝剂。
- 在本研究第1天开始研究干预药物给药前30天内或在另一种试验用药品的5个半衰期内（以时间较长者为准），参加另一项干预性治疗研究或接受任何实验性治疗。
- 筛选时或第1天妊娠试验呈阳性的受试者。
- 筛选时血小板计数<30000/mm3（30×109/L）。
- 筛选时中性粒细胞绝对计数<500/μL（0.5×109/L）。
- 筛选时或第1天妊娠试验呈阳性的女性受试者。
- 对研究干预中的任何成分有超敏反应史，包括对鼠源蛋白有超敏反应。
- 备孕中或目前处于妊娠期或哺乳期的女性受试者。
- 已知或疑似在筛选开始前1年内有干预或酒精滥用或依赖史。
- 存在研究者认为可能干扰受试者全面参与研究、对受试者造成任何额外风险或混淆患者评估或研究结局的已知医学或心理状况或风险因素。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NA
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第183天（第26周）LDH较基线的变化百分比 | 第183天（第26周） | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第183天（第26周）达到LDH<1.5×ULN | 第183天（第26周） | 有效性指标 |
| 截至第26周避免输血（TA） | 第183天（第26周） | 有效性指标 |
| 截至第183天（第26周）发生突破性溶血 | 第183天（第26周） | 有效性指标+安全性指标 |
| 第183天（第26周）FACIT-疲劳量表评分较基线的变化 | 第183天（第26周） | 有效性指标 |
| 第183天（第26周）Hgb较基线的变化 | 第183天（第26周） | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 韩冰 | 医学博士 | 主任医师 | 13601059938 | hanbing_li@sina.com.cn | 北京市-北京市-东城区王府井帅府园1号 | 100005 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 韩冰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 复旦大学附属华山医院 | 王小钦 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 佟红艳 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 夏凌辉 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 天津医科大学总医院 | 付蓉 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中国医学科学院血液病医院 | 张莉 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 南通大学附属医院 | 林赠华 | 中国 | 江苏省 | 南通市 |
| 广东省人民医院 | 翁建宇 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-06-05 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-07-01 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 18 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
