CTR20222224|NA - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20222224

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

安慧景

联系人座机

010-85161096

联系人手机号

18600820031

联系人Email

huijing.an@pfizer.com

联系人邮政地址

北京市-北京市-东城区朝阳门北大街五矿广场B座9层

联系人邮编

100010

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

III期

试验目的

主要目的：通过测量给药后 2 小时的疼痛消除情况，评价 Rimegepant 相比安慰剂在青少年人群（≥ 12 岁至 < 18 岁）偏头痛急性期治疗中的疗效。次要目的：通过测量给药后 2 小时的疼痛消除情况，评价 Rimegepant 相比安慰剂在儿童和青少年（≥ 6 岁至 < 18 岁）合并人群偏头痛急性期治疗中的疗效。

随机化

盲法

双盲

试验范围

国际多中心试验

设计类型

平行分组

年龄

6岁(最小年龄)至 18岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

1.签署书面知情同意书 a. 受试者必须能够与研究中心工作人员沟通。 b. 受试者能够理解知情告知书 (IAF)，且受试者的父母/法定监护人（根据当地法规）能够阅读并理解知情同意书 (ICF)。 c. 在进行任何研究特定程序之前，受试者已签署 IAF，且受试者的父母/法定监护人（根据当地法规）已签署 ICF。 d. 受试者和受试者的父母/法定监护人（根据当地法规要求）愿意并能够在规定的时间窗内参加预定的研究。 e. 受试者必须能够阅读并理解书面说明，且愿意在法定监护人的监督下按照方案要求完成所有调查问卷。
2. 目标人群 a. 根据儿童偏头痛的 IHS 分类 ICHD-319 标准，受试者在筛选前的偏头痛史（有或无先兆）应 ≥ 6 个月。受试者和/或受试者的父母/法定监护人可使用病历和通过回忆的方式核实病史。 b. 入组前 2 个月内，每月有 1～8 次中度或重度发作史。在未经治疗的情况下，曾有发作持续时间约 > 3 小时的病史。受试者和/或受试者的父母/法定监护人可使用病历和通过回忆的方式核实病史。 c. 如果在基线访视前偏头痛预防性药物剂量已保持稳定至少 12 周且预计在研究过程中剂量不会改变，则允许服用此类药物的受试者继续接受治疗。 i. 在单盲安慰剂和双盲治疗阶段，除 CGRP 拮抗剂 [生物制剂或小分子] 外，受试者可以继续服用一种可能具有偏头痛预防作用的药物。 ii. 禁止合并使用 CGRP 拮抗剂，如 Erenumab 或Fremanezumab。 iii. 既往停用偏头痛预防性药物的受试者必须在筛选访视前停药至少 90 天。 d. 要求受试者能够口述区分偏头痛和其他类型的头痛。 e. 受试者在筛选访视时的体重必须 ≥ 40 kg（儿童队列体重要求 ≥ 15 kg）。 f. 受试者的静脉通路必须可供采血。 g. 为了仍有资格进入双盲治疗阶段，受试者必须在单盲安慰剂阶段的给药后评估期使用 eCOA 手持设备完成 30 分钟时间点的评估。
3. 年龄和生殖状况 A. ≥ 6 岁至 < 18 岁的男性和女性受试者（受试者在研究期间不得年满 18 周岁） b. 如果受试者为性生活活跃且有生育能力的女性（定义为经历过月经初潮的女性）或性生活活跃的男性，则必须愿意在整个研究期间和研究药物给药后 60 天内使用以下可接受的避孕方法之一，以将妊娠风险降至最低。有生育能力的定义见第5.6 节。 i. 禁欲（定义为在涉及临床研究持续期间的整个风险期内避免与异性性交，且该方式符合受试者的首选和日常生活方式） ii. 研究药物给药前至少 4 周内使用男用避孕套，同时女性伴侣使用抑制排卵的激素避孕药（含雌激素和孕激素或仅含孕激素）或宫内节育器（有或无激素释放系统）； iii. 使用男用避孕套，同时女性伴侣使用避孕隔膜或宫颈帽（含阴道内作用的杀精剂）。 c. 如果受试者为经历过月经初潮的女性，必须在筛选访视和第 1 天（分别）确认血清和尿妊娠试验（灵敏度最低为 25 IU/L 或当量单位的人绒毛膜促性腺激素（[HCG]）结果为阴性。 d. 女性不得处于哺乳期。 e. 在医学或实验室评价中未发现具有临床意义的异常。对于有临床异常或实验室参数超出实验室正常参考范围的受试者，仅在研究者认为该结果无临床意义、不会引入其他风险因素且不会干扰研究程序的情况下方可入组。

排除标准

1. 目标疾病排除标准 a. 受试者有丛集性头痛或偏瘫型偏头痛病史。 b. 受试者在筛选访视前 1 个月内连续发生偏头痛（定义为持续性头痛）。 c. 受试者有以下病史或诊断患有以下疾病：持续性先兆不伴梗死、偏头痛性梗死、偏头痛先兆触发的癫痫、慢性紧张型头痛、睡眠性头痛、丛集性头痛、持续性单侧头痛、新发每天持续性头痛或偏头痛罕见亚型（例如偏瘫型偏头痛 [散发性和家族性]、眼肌麻痹性偏头痛或伴有非典型偏头痛先兆 [复视、意识改变或症状长时间持续] 的神经系统伴随症状的偏头痛）。 d. 受试者患有混杂且具有临床意义的疼痛综合征，可能干扰受试者参加本研究的能力。
2. 病史和并发疾病 a. 受试者在筛选访视前至少 6 个月内患有任何未得到控制和/或未经治疗的现存精神疾病。应排除有精神病和/或躁狂终生病史的受试者。 b. 有自杀行为史或者受试者有自残或伤害他人的风险。 c. 有严重精神疾病史。对于患有焦虑障碍和/或重度抑郁症程度为轻度的受试者，如果研究者认为其病情稳定且针对每种疾病使用的药物不超过 1 种，则允许其参加研究，但受试者必须在基线访视前 3 个月内接受稳定剂量的药物。 d. 经法定监护人确认且经研究者判断，受试者在筛选访视前 < 2 年内有物质滥用（不包括尼古丁和咖啡因）或酒精滥用（DSM-5. 标准）史，或目前诊断为有这两种情况。 e. 受试者已报告目前有药物滥用情况，或在筛选访视时药物滥用（安非他明、巴比妥类、苯二氮卓类、大麻素类、可卡因、美沙酮、阿片类、MDMA、甲基苯丙胺、羟考酮、苯环己哌啶）检测呈阳性。 i. 药物筛查中可检测到可卡因、安非他明和苯环己哌啶 (PCP) 水平的受试者应排除，但安非他明呈阳性且正在接受处方药安非他明用于治疗获批适应症（例如 ADHD）的受试者，研究者可自行决定是否允许其入组研究。研究者的决定必须详细记录在受试者的原始病历中。从基线前 3 个月至治疗结束访视期间，兴奋剂的剂量必须保持稳定。 f. 受试者有癌症史。
g. 受试者患有任何治疗需优先于偏头痛治疗或者可能干扰研究治疗或安全性评估的其他疾病。 h. 受试者有中度或重度头部外伤、其他神经障碍（包括癫痫发作）或全身性疾病史，研究者认为此类疾病可能影响中枢神经系统功能。 i. 受试者在筛选访视前 8 周内曾接受或近期计划接受需要全身麻醉的手术。 j. 受试者患有或曾经患有以下一种或多种在研究背景下被认为具有临床相关性的疾病： i. 未受控制的高血压 ii. 心血管疾病 iii. 心肌病 iv. 严重心律失常 v. 脑血管疾病（例如 CNS 血管缺血） vi. 血栓栓塞事件 vii. 糖尿病 viii. Raynaud 病 ix. 危及生命的过敏（例如速发严重过敏反应） k. 受试者接受过干扰生理吸收和动力的胃肠外科手术（即胃旁路术、十二指肠切除术或胃束带术）。 l. 受试者在筛选或基线访视时有一个或多个生命体征参数超出正常范围且具有临床意义。 m. 受试者目前诊断患有病毒性肝炎或有肝病史。 n. 受试者有乙型肝炎表面抗原 (HBsAg)、丙型肝炎病毒抗体（抗 HCV）或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性史。
3. 过敏和药物不良反应 a. 受试者有重度药物过敏史或超敏反应史，或者已知对 Rimegepant 中的辅料过敏或不耐受。 b. 受试者有速发严重过敏反应史、有超敏反应记录或对任何药物出现过具有临床意义的反应。
4. ECG 和实验室检查结果 a. 在医学或实验室评价中发现具有临床意义的异常。对于有临床异常或实验室参数超出参考范围的受试者，仅在研究者认为该结果无临床意义、不会引入其他风险因素且不会干扰研究程序的情况下方可入组。实验室检查值出现以下情况的受试者应排除： i. 血清肌酐值 > 参考范围上限的 1.5 倍 ii. 血清总胆红素 > 1 ？~ ULN（在筛选期间，仅对 1～1.5 ？~ ULN 之间的异常值重复检查一次以评估入组资格。） iii. AST 或 ALT > 1 ？~ ULN（在筛选期间，仅对 1～1.5 ？~ ULN 之间的异常值重复检查一次以评估入组资格。） b. 有证据表明受试者存在器官功能障碍，或者受试者的体格检查、生命体征、12导联心电图 (ECG) 或临床实验室测定结果较正常值出现具有临床意义的偏离（超出与目标人群一致的范围）。 c. 受试者在筛选访视时出现以下情况： i. 经中心阅片员评价，ECG 异常具有临床意义 ii. PR 间期 > 200 ms iii. QRS 间期 > 130 ms iv. QTcF 间期 > 450 ms（基于 Fridericia 公式校正，式中 QTcF = QT/RR0.33）
5. 其他排除标准 a. 受试者的兄弟姐妹或同一家庭的成员已参加或即将参加 BHV3000-311 研究。 b. 筛选前 30 天内对哥伦比亚自杀严重程度等级量表中任何问题 (C-SSRS) 的回答为“是”。 c. 受试者已入组一项临床研究，并涉及以下内容：在首次给药前 30 天内使用试验性/已上市的药物/器械；在首次给药前 90 天内于临床研究背景下接受生物制品给药；或同时参加不涉及使用药物或器械的试验性研究。 d. 受试者在筛选访视前 < 6 个月内暴露于任何降钙素基因相关肽 (CGRP) 受体拮抗剂治疗或 CGRP 抗体（包括在 CGRP 拮抗剂或抗体相关研究中的暴露）。 e. 囚犯或被监禁（即儿童管教所）的受试者。 f. 因精神疾病或身体疾病（例如，传染病）而被强制扣留接受治疗的受试者。 g. 在参加本临床试验的同时参加任何其他研究性临床试验。允许参加 COVID-19 mRNA 疫苗研究（疫苗必须在相应国家/地区获得紧急使用授权或批准）的受试者在疫苗末次接种后至少 30 天参加本研究的筛选。 h. 经法定监护人确认且经研究者判断，受试者在筛选前 6 个月内有抑郁或自杀意念史且具有临床意义。 i. 受试者的体格检查结果显示，其口腔或舌可能会干扰给药程序的顺利完成（允许使用正畸牙套）。 j. 受试者有静脉穿刺不耐受和/或静脉穿刺困难史。 k. 研究者认为受试者不太可能依从方案或受试者因任何原因不适合参加研究（包括受试者或其父母/法定监护人发生任何已知、疑似或确诊的感染，可能使受试者或研究工作人员面临风险 [根据研究中心指导原则]）。 l. 参加 BHV3000-121 研究。
6. 禁用药物 a. 研究者认为，受试者患有的疾病或使用的药物可能干扰安全性或耐受性评估，或者干扰研究开展或解读。 b. 禁用药物请参见第 5.4 节，允许使用的预防性和标准治疗药物请参见第 5.5 节

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:NA	剂型:口腔崩解片
中文通用名:NA	剂型:口腔崩解片

对照药

名称	用法
中文通用名:BHV-3000 75mg ODT 安慰剂	剂型:口腔崩解片
中文通用名:BHV-3000 25mg ODT 安慰剂	剂型:口腔崩解片

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
采用4分数字评定量表测量疼痛程度 [0=无，1=轻度，2=中度，3=重度]，使用青少年人群（≥ 12岁至<18岁）中在双盲治疗给药后2小时报告无疼痛的受试者例数，评估疼痛消除作用。	给药后2小时	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
将使用儿童和青少年合并人群（≥ 6 岁至 < 18 岁）中在双盲治疗给药后 2 小时报告无疼痛的受试者例数，评估疼痛消除作用。	给药后2小时	有效性指标

数据安全监察委员会（DMC）

有

为受试者购买试验伤害保险

有

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
高峰	医学博士	主任医师	13989892559	peakgf@126.com	浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号	310005	浙江大学医学院附属儿童医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
浙江大学医学院附属儿童医院	高峰	中国	浙江省	杭州市
University Clinical Research – Deland, LLC dba Accel Research Sites	Bruce Rankin	美国	FL	Deland
AMR - Baber Research Inc.	Riaz Baber	美国	IL	Naperville
Boston Clinical Trials	Antonio Mendes	美国	MA	Boston
Pediatric Research of Charlottesville, LLC	Paul Wisman	美国	VA	Charlottesville
FutureSearch Trials of Neurology	John Hudson	美国	TX	Austin
College Park Care Physicians Group	Jeffrey Kaplan	美国	KS	Overland Park
University of Kentucky	Sharoon Qaiser	美国	KY	Lexington
UnityPoint Clinic	Lynn Rankin	美国	IA	Des Moines
Medical Research Center of Miami II	Nayvis Iglesias	美国	FL	Miami
Bioresearch Institute LLC	Doris Diaz	美国	FL	Pembroke Pines
Alivation Research	Walter Duffy	美国	NE	Lincoln
Beautiful Minds Clinical Research Center	Julio Casas	美国	FL	Cutler Bay
Achieve Clinical Research (dba Accel Research Sites (Neurology and Neurodiagnostics of Alabama)	Diane Counce	美国	AL	Birmingham
Rare Disease Research, LLC	Han Phan	美国	GA	Atlanta
Diex Research Sherbrooke Inc	Ginette Girard	加拿大	Quebec	Sherbrooke
中国人民解放军总医院	于生元	中国	北京市	北京市
重庆医科大学附属第一医院	谭戈	中国	重庆市	重庆市
延安大学咸阳医院	郭爱红	中国	陕西省	咸阳市
华中科技大学同济医学院附属协和医院	胡波	中国	湖北省	武汉市
宁夏医科大学总医院	张庆	中国	宁夏回族自治区	银川市
武汉大学人民医院	董红娟	中国	湖北省	武汉市
无锡市儿童医院	华颖	中国	江苏省	无锡市
湖南省儿童医院	吴丽文	中国	湖南省	长沙市
陕西省人民医院	杨谦	中国	陕西省	西安市
中南大学湘雅三医院	张如旭	中国	湖南省	长沙市
西安高新医院	徐德民	中国	陕西省	西安市
江苏大学附属医院	于明	中国	江苏省	镇江市
徐州市儿童医院	刘晓鸣	中国	江苏省	徐州市
武汉市儿童医院	孙丹	中国	湖北省	武汉市
石河子医学院附属第一医院	唐娟	中国	新疆维吾尔自治区	石河子市
兰州大学第二医院	蔡宏斌	中国	甘肃省	兰州市
重庆大学附属三峡医院	陈胜利	中国	重庆市	重庆市
聊城市人民医院	郭存举	中国	山东省	聊城市
赤峰学院附属医院	赵伟丽	中国	内蒙古自治区	赤峰市
安徽省省立医院	程昭昭	中国	安徽省	合肥市
深圳市儿童医院	赵霞	中国	广东省	深圳市
温州医科大学附属第二医院	林忠东	中国	浙江省	温州市
河北医科大学第二医院	王秀霞	中国	河北省	石家庄市
山东省千佛山医院	王爱华	中国	山东省	济南市
蚌埠医学院第一附属医院	谢静	中国	安徽省	蚌埠市
六安市人民医院	翟宏江	中国	安徽省	六安市
郑州人民医院	袁学谦	中国	河南省	郑州市
河北医科大学第一医院	马芹颖	中国	河北省	石家庄市
海南省人民医院	黄仕雄	中国	海南省	海口市
宁波市妇女儿童医院	黄明海	中国	浙江省	宁波市
中南大学湘雅二医院	张洁	中国	湖南省	长沙市
四川大学华西医院	何俐	中国	四川省	成都市
吉林大学第一医院	郝云鹏	中国	吉林省	长春市
荆州市第一人民医院	杨涛	中国	湖北省	荆州市
中国医科大学附属盛京医院	冯娟	中国	辽宁省	沈阳市
上海市儿童医院	陈育才	中国	上海市	上海市
连云港市第二人民医院	庄爱霞	中国	江苏省	连云港市
江南大学附属医院	胡玲玲	中国	江苏省	无锡市
苏州大学附属第一医院	赵红如	中国	江苏省	苏州市
嘉兴市第一医院	胡进	中国	浙江省	嘉兴市
武汉市第三医院	刘建光	中国	湖北省	武汉市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
浙江大学医学院附属儿童医院	修改后同意	2022-06-30
浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会	同意	2023-11-03

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 200 ；国际: 1440 ；

已入组例数

国内: 31 ；国际: 307 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2022-11-10；国际：2021-01-15；

第一例受试者入组日期

国内：2023-03-06；国际：2021-03-12；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；国际：2024-03-01；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

NA｜进行中-招募中