CTR20244445|皮下注射人免疫球蛋白

基本信息

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登记号

CTR20244445

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

陈金龙

联系人座机

028-81733762

联系人手机号

13982154115

联系人Email

chenjinlong@cgeinc.com

联系人邮政地址

四川省-成都市-郫都区安泰五路888号

联系人邮编

610000

临床试验信息

试验分类

其他

试验分期

III期

试验目的

临床疗效期研究主要目的：评价远大蜀阳生命科学（成都）有限公司生产的皮下注射人免疫球蛋白（SCIG）治疗原发性免疫缺陷病（PID）的有效性。次要目的： 1) 采用临床次要疗效指标，进一步观察和评价 SCIG 的临床疗效； 2) 观察和评价试验期间 SCIG 的安全性。药代动力学研究主要目的：通过药代动力学研究，建立 IVIG 和 SCIG 的群体药代动力学（popPK）模型，分析获得药物的动力学特征，以及 IVIG 和 SCIG 剂量调整因子（DAF）。次要目的：分析试验期间 IVIG 和 SCIG 总 IgG 谷浓度水平。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

2岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

签署知情同意书时，年龄≥2 周岁且≤65 周岁，性别不限
属于抗体免疫缺陷类型的 PID 患者，包括但不限于经基因检测证实 BTK 基因突变的 XLA （X 连锁无丙种球蛋白血症），或临床确诊的 CVID （常见变异性免疫缺陷病），能提供相应的诊疗记录，且研究者认为受试者需要使用人免疫球蛋白进行长期替代治疗
试验期间育龄期女性受试者没有妊娠计划（或男性受试者的配偶无怀孕计划），且受试者同意在试验期间和末次给药结束后 90 天内采取有效的避孕措施
受试者或监护人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测
能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，受试者自愿参加并由受试者本人或监护人签署知情同意书（＜8 岁的儿童应由监护人进行知情同意并签署知情同意书； ≥8 岁且＜18 岁的青少年及儿童由本人及其监护人共同进行知情同意并签署知情同意书）

排除标准

体重＜10kg 或 BMI≥30kg/m2
已知对人类免疫球蛋白或其他血浆蛋白和/或血液制品过敏，特别是有抗 IgA 抗体的选择性 IgA 缺乏者，包括对本试验药物的辅料成份过敏、有激素过敏史者；
反复发作的严重慢性支气管扩张或慢性阻塞性肺病；签署知情同意书前 3 个月内或在筛选期出现活动性严重细菌感染（SBI）（定义为菌血症/败血症、细菌性脑膜炎、骨髓炎/化脓性关节炎、细菌性肺炎和内脏脓肿）；
受试者有癫痫或偏头痛的病史，且药物控制不佳；使用药物无法控制的高血压者（SBP≥160mmHg 和/或 DBP≥100mmHg）；
血红蛋白＜80g/L；血小板计数≤75×109/L；中性粒细胞减少症（定义为绝对中性粒细胞计数＜1.0×109/L）；
患有可导致血小板减少或出血的相关疾病；例如自身免疫性血小板减少症、溶血性贫血、血液出血性疾病等；
患有严重威胁生命的其它系统疾病，例如恶性肿瘤、心力衰竭等；
低白蛋白血症，或患有肥厚性胃炎、局限性肠炎以及小肠原发性或继发性淋巴管扩展等导致蛋白质丢失的疾病；
患有基础疾病需要接受长期抗凝药物治疗且试验期间不能停药；
皮肤存在广泛湿疹或其它影响给药和安全性的局部皮肤异常或皮肤病；
受试者正在接受以下任何药物治疗：（a）免疫抑制剂，包括化疗药物；（b）免疫调节剂；（c）长期全身皮质类固醇，定义为每日剂量>1mg 泼尼松当量/kg/天，且持续使用者（若 1 个月内间歇性使用皮质类固醇≤10 天的不排除；允许吸入或局部使用皮质类固醇）；
在筛选前 1 个月内，接受抗凝治疗（维生素 K 拮抗剂、非维生素 K 拮抗剂口服抗凝剂[例如，靶向 IIa 因子的达比加群酯、利伐沙班、艾多沙班和靶向 Xa 因子的阿哌沙班]、肠胃外抗凝剂[例如，磺达肝素]）；
包括肘、肩、臀、膝、脚踝、脊椎部位的骨关节手术）或手术期间需要使用免疫球蛋白或血液制品；
HBsAg（或核酸检测）阳性或 HCV 抗体（或核酸检测）阳性或 HIV 抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者；
患有糖尿病或高脂血症且同时合并有相关严重并发症；既往有血栓栓塞或深静脉血栓形成的病史或体征；
合并肝功能异常者，定义为 ALT 和/或 AST≥正常值上限的 3 倍，和/或总胆红素 ≥正常值上限的 1.5 倍；合并有肾功能损害相关疾病，或肾功能指标异常者，定义为血清肌酐≥正常值上限的 2 倍，和/或肌酐清除率＜30mL/min；
签署知情同意书前不满 3 个月的流产或妊娠终止；孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满 1 年）；
有吸毒史或药物滥用、酗酒者；
患有精神疾病且有明显的精神障碍；其它疾病原因导致的无行为能力或无认知能力者，包括研究者认为依从性差，将无法评价疗效或不大可能完成预期的疗程和随访者；
签署知情同意书前 1 个月内参加过其它科研药物或医疗器械临床试验者。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:皮下注射人免疫球蛋白	剂型:注射剂

对照药

名称	用法
中文通用名:静注人免疫球蛋白（pH4）	剂型:注射剂

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
SCIG 治疗期间，严重细菌感染（SBI）的年化发生率	皮下给药治疗期间	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
血清总 IgG 谷浓度	皮下给药治疗期间	有效性指标
SCIG 治疗期间，每年每名受试者的所有感染事件发生率	皮下给药治疗期间	有效性指标
SCIG 治疗期间，每年每名受试者因感染和治疗而缺勤（包括缺课/误工/日常活动）的天数；	皮下给药治疗期间	有效性指标
SCIG 治疗期间，每年每名受试者因感染住院的天数	皮下给药治疗期间	有效性指标
SCIG 治疗期间，每年每名受试者使用抗生素预防和治疗感染的天数	皮下给药治疗期间	有效性指标
SCIG 治疗期间，每年每名受试者因感染看病就诊的次数	皮下给药治疗期间	有效性指标
SCIG 治疗期间，稳态总 IgG 谷浓度≥5g/L 的受试者比例	皮下给药治疗期间	有效性指标
生活质量评分（HRQL）	皮下给药治疗期间	有效性指标
不良事件的类型、严重程度、发生率、持续时间及与试验药物的相关性；生命体征；体格检查；直接抗人球蛋白检查（Coombs 试验）；实验室检查或其他检查。	首次接受试验用药品治疗开始收集，直至受试者完成试验出组访视或提前退出试验。	安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
赵晓东	医学博士	主任医师	18623070626	zhaoxd530@aliyun.com	重庆市-重庆市-渝中区中山二路136号	400015	重庆医科大学附属儿童医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
重庆医科大学附属儿童医院	赵晓东	中国	重庆市	重庆市
成都市妇女儿童中心医院	张伟	中国	四川省	成都市
重庆医科大学附属第二医院	唐琳	中国	重庆市	重庆市
广州医科大学附属第三医院	张建瑜	中国	广东省	广州市
杭州市第一人民医院	黄佼、蒋春明	中国	浙江省	杭州市
山东大学第二医院	王迎雪、郭庆辉	中国	山东省	济南市
首都医科大学附属北京儿童医院	毛华伟	中国	北京市	北京市
郑州人民医院	陈运转、刘平	中国	河南省	郑州市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
重庆医科大学附属儿童医院医学研究伦理委员会	修改后同意	2024-11-07
重庆医科大学附属儿童医院医学研究伦理委员会	同意	2024-11-20

试验状态信息

试验状态

进行中-尚未招募

目标入组人数

国内: 48 ；

已入组例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：登记人暂未填写该信息；

第一例受试者入组日期

国内：登记人暂未填写该信息；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

皮下注射人免疫球蛋白 ｜进行中-尚未招募

基本信息

申请人信息

临床试验信息

试验分组

终点指标

研究者信息

各参加机构信息

伦理委员会信息

试验状态信息

临床试验结果摘要

皮下注射人免疫球蛋白｜进行中-尚未招募