登记号
CTR20243472
相关登记号
CTR20220588,CTR20223296,CTR20240356
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
非活动性/轻度活动性克罗恩病肛瘘
试验通俗题目
评价人源TH-SC01细胞注射液治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病肛瘘的有效性和安全性
试验专业题目
评价人源TH-SC01细胞注射液治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病肛瘘的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心Ⅲ期临床试验
试验方案编号
TH-SC01-CD-Ⅲ-01
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2023-12-28
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
夏珏妤
联系人座机
025-52700103
联系人手机号
15805195658
联系人Email
xiajueyu@topcelbio.com
联系人邮政地址
江苏省-南京市-江宁区 东山街道永胜路66号
联系人邮编
211103
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评价人源TH-SC01细胞注射液治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病肛瘘的有效性和安全性
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 充分理解并签署知情同意书
- 年龄≥18周岁、≤70周岁，男女不限
- 根据我国《炎症性肠病诊断与治疗的共识意见》（2018年，北京）对克罗恩病的诊断标准，在筛选前至少6个月被诊断为克罗恩病
- 克罗恩病活动指数（CDAI）评分≤220分的非活动性或轻度活动性克罗恩病
- 通过临床及盆腔增强MRI评估确诊为克罗恩病肛瘘者，且瘘管内口数量1~2个（包含1和2个）、外口数量1~3个（包含1和3个）
- ECOG评分0~1分
- 美国麻醉医师学会（ASA）分级I~II级
- 所有受试者及其伴侣从筛选至试验结束后6个月内无生育计划，且同意在试验期间采取有效的非药物避孕措施
排除标准
- 对人血清白蛋白、人血小板裂解物、硫酸庆大霉素、麻醉用药或MRI造影剂过敏的受试者
- 经研究者判断存在活动性感染者
- 给药前因活动性克罗恩病需要立即升级治疗或未完成诱导期治疗者
- 给药前合并肛周脓肿或盆腔MRI检查可见瘘管积液>2cm者
- 伴有限制手术过程的直肠狭窄、肛门狭窄者
- 合并活动性直肠炎者
- 合并直肠/肛管-阴道瘘或直肠-膀胱瘘等其他瘘管者
- 既往行转流性造口术者，给药前至少1个月完成造口还纳者除外
- 因合并肛瘘以外原因的其他疾病，计划试验期间在肛周区域进行手术者
- 10)实验室检查结果异常，且符合以下任一标准者： ？肝功能：总胆红素≥1.5×ULN、AST≥2.0×ULN或ALT≥2.0×ULN； ？肾功能：血清肌酐≥1.5×ULN或肌酐清除率低于60ml/min（实测值，或 Cockcroft-Gault公式（肌酐清除率（CrCl）= [（140 - 年龄）× 体重] / （72 × 肌酐浓度））计算值）；
- 活动性乙型肝炎病毒感染（HBs-Ag或HBC-Ab阳性且乙肝DNA定量检测阳性者），或丙型肝炎病毒感染（HCV-Ab阳性且丙肝RNA检测阳性者），或HIV-Ab检测阳性者，或梅毒螺旋体-Ab检测阳性者；
- 恶性肿瘤或有恶性肿瘤病史者；
- 患有先天性或获得性免疫缺陷者
- 有MRI增强扫描的禁忌症者
- 有严重、进展性、无法控制的肝脏、血液、胃肠（克罗恩病除外）、内分泌、肺、心脏、神经或脑部疾病者
- 筛选前2年内接受过干细胞治疗者
- 给药前4周内接受全身性或直肠内糖皮质激素药物治疗者
- 给药前1个月内进行了外科大手术（如矫形手术、腹部手术），或计划在研究期间接受手术者（本试验流程要求的手术除外）
- 筛选前1个月内正参与其他临床试验或参与其他临床试验出组不满1个月者
- 有吸毒史或酗酒的患者（酗酒标准：有长期饮酒史超过5年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或2周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（ml）×乙醇含量（%）×0.8）
- 妊娠或哺乳期女性
- 存在研究者认为不适宜参加本次临床试验的其他疾病或情况，如受试者依从性差，预期无法完成随访和评价等
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:TH-SC01
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:氯化钠注射液
|
剂型:注射剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 给药后24周时，达到综合缓解的受试者比例 | 24周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 给药后24周时，达到临床缓解的受试者比例 | 24周 | 有效性指标 |
| 给药后24周时，达到临床应答的受试者比例 | 24周 | 有效性指标 |
| 给药后24周时的复发比例 | 24周 | 有效性指标 |
| 给药后52周和104周时，达到综合缓解的受试者比例 | 52周、104周 | 有效性指标 |
| 给药后52周和104周时，达到临床缓解的受试者比例 | 52周、104周 | 有效性指标 |
| 给药后52周和104周时，达到临床应答的受试者比例 | 52周、104周 | 有效性指标 |
| 给药后52周和104周时的复发比例 | 52周、104周 | 有效性指标 |
| 给药后52周和104周内的复发时间 | 52周、104周 | 有效性指标 |
| 给药后24周、52周和104周时，Van Assche评分较基线改善情况 | 24周、52周、104周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 给药后24周、52周和104周时，肛周疾病活动指数（PDAI）评分较基线的改善情况 | 24周、52周、104周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 给药后24周、52周和104周时，克罗恩病活动指数（CDAI）评分较基线的改善情况 | 24周、52周、104周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 给药后24周、52周和104周时，炎症性肠病生存质量问卷（IBDQ）评分较基线的改善情况 | 24周、52周、104周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 给药后24周、52周和104周时，Wexner失禁评分较基线的改善情况 | 24周、52周、104周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 给药后4周、8周、12周和24周时，VAS疼痛评分较基线的改善情况 | 4周、8周、12周、24周 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 李兆申 | 医学博士 | 主任医师 | 021-81873241 | zhaoshen-li@hotmail.com | 上海市-上海市-杨浦区长海路168号 | 200000 | 中国人民解放军海军军医大学第一附属医院(上海长海医院) |
| 任东林 | 医学博士 | 主任医师 | 13600001818 | rendl111@163.com | 广东省-广州市-广州市天河区员村二横路26号 | 510080 | 中山大学附属第六医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国人民解放军海军军医大学第一附属医院(上海长海医院) | 李兆申 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 中山大学附属第六医院 | 任东林 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中山大学附属第六医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-01-18 |
| 上海长海医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-02-02 |
| 中山大学附属第六医院伦理委员会 | 同意 | 2024-02-06 |
| 上海长海医院伦理委员会 | 同意 | 2024-02-28 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
