登记号
CTR20241036
相关登记号
CTR20231057
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
婴幼儿血管瘤
试验通俗题目
评价TML-023软膏的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步疗效。
试验专业题目
评价TML-023软膏用于增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步疗效的临床研究。
试验方案编号
KFXY202401
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-02-26
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李明亮
联系人座机
027-87570695
联系人手机号
13299996876
联系人Email
limingliang@kefupharm.com
联系人邮政地址
湖北省-武汉市-武汉东湖新技术开发区高新大道666号武汉国家生物产业（九峰创新）基地B4
联系人邮编
430075
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
其它-新版
试验目的
1、探索TML-023软膏不同外用剂量在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患者中的安全性和耐受性。
2、评价TML-023软膏连续用药12周在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患者中的有效性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
28天(最小年龄)至
180天(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 日龄为28-180天（含28和180天，以随机当天日期为准）；男女不限。
- 婴幼儿监护人自愿参与本临床研究，且已签署知情同意书。
- 根据国际脉管异常研究协会（ISSVA）关于脉管性疾病的分类和命名标准（2018版），结合病史、临床表现、血管瘤超声检查，确诊为增殖期浅表型婴幼儿血管瘤。
- 瘤体表面及周围无破溃出血和/或感染，且无其他局部皮肤病症（如湿疹、皮炎、体癣或其他皮肤真菌感染等）。
- 临床医生红斑评估分级量表CEA（Clinician Erythema Assessment）分级≥2。
- 婴幼儿近30天内未接受过任何抗血管瘤的治疗。
排除标准
- 出生体重低于2.5kg且筛选时日龄不足60天的婴幼儿。
- 出生时孕龄少于34周且筛选时日龄不足60天的婴幼儿
- 皮肤血管瘤合并肝血管瘤且经研究者判断需干预的婴幼儿
- 瘤体厚度大于10mm（不含10mm）的婴幼儿。
- 诊断为深部型婴幼儿血管瘤的婴幼儿。
- 合并其他病变的特殊类型婴幼儿血管瘤，如PHACE综合征和LUMAR（SACRAL/PELVIS）综合征、颅面血管瘤病。
- 发生在口周、口腔黏膜、结膜或其他粘膜部位的婴幼儿浅表型血管瘤的婴幼儿。
- 首次用药前1周内有发热（非腋温大于等于38℃，腋温大于等于37.3℃），且/或当前存在局部、全身感染的婴幼儿。
- 对非选择性β受体阻滞剂过敏的婴幼儿或其母亲。
- 患有II度及III度房室传导阻滞、心动过缓、窦房结综合症、心源性休克或其他需要长期用药或手术的心脏疾病婴幼儿。
- 需要长期服用 CYP2D6抑制剂（如帕罗西汀、弗西汀、奎宁丁、米拉贝隆等）的婴幼儿。
- 有支气管哮喘、气道过敏性疾病（如变应性哮喘）或当前存在呼吸系统感染性疾病的婴幼儿。
- 患有其他先天性遗传病（如血友病、唐氏综合征、进行性肌营养不良、地中海贫血等）的婴幼儿。
- 有自发性低血糖病史的婴幼儿。
- 有严重的肝脏、肾脏、消化道或神经系统疾病病史的婴幼儿。
- 在筛选前4周内接受过任何手术或计划在试验期间进行手术的婴幼儿。
- 筛选前婴幼儿有用药史（仅限对血管瘤有治疗效果的药物，不包括局部用药），所用药物距离本试验开始给药的时间间隔小于5个半衰期。
- 筛选期正在参加其他干预性临床试验的婴幼儿。
- 筛选期测量需接受试验治疗的血管瘤总面积超过50cm2的婴幼儿（血管瘤面积=最大长径×与最大长径垂直的最长径）。
- 经研究者判断，不适合纳入本研究的婴幼儿。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:TML-023软膏
|
剂型:软膏剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:TML-023软膏安慰剂
|
剂型:软膏剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 研究期间TEAE、SAE、导致停药的不良事件、导致退出试验的不良事件、药物不良反应发生情况及发生率。研究期间检查中发现的异常。 | 用药时程中 | 安全性指标 |
| 各疗效访视点基于Achauer 四级分级标准，评价治疗部位相较于基线期（疗效评价以访视1血管瘤情况作为基线）的改善情况。 | 用药时程中 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赵维 | 临床药理学博士 | 主任药师 | 0531-89268212 | zhao4wei2@hotmail.com | 山东省-济南市-经十路16766号 | 250014 | 山东第一医科大学第一附属医院（山东省千佛山医院） |
| 李府 | 医学博士 | 主任医师 | 18866115006 | lifusd@126.com | 山东省-济南市-经十路23976号 | 250022 | 济南市儿童医院（山东大学附属儿童医院） |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 山东第一医科大学第一附属医院（山东省千佛山医院） | 赵维 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 济南市儿童医院（山东大学附属儿童医院） | 李府 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 山东第一医科大学第一附属医院（山东省千佛山医院）医学伦理委员会药物临床试验分会 | 同意 | 2024-03-14 |
| 济南市儿童医院临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-03-21 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 40 ；
已入组例数
国内: 17 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2024-04-17；
第一例受试者入组日期
国内：2024-04-17；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
