登记号
CTR20130280
相关登记号
曾用名
药物类型
无
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
复发或难治性急性早幼粒细胞白血病。
试验通俗题目
他米巴罗汀片（OMS0728）有效性、安全性验证试验
试验专业题目
他米巴罗汀片（OMS0728）治疗复发或难治性急性早幼粒细胞白血病（APL）的有效性、安全性验证试验
试验方案编号
EFC0201
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
铃木 政敏
联系人座机
+81-3-3899-8525
联系人手机号
联系人Email
m-suzuki@medicine.co.jp
联系人邮政地址
东京都足立区新田3丁目8番19号
联系人邮编
123-0865
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它
试验目的
1. 以ATRA联用ATO为对照，评价OMS0728联用ATO治疗复发急性早幼粒细胞白血病（APL）的有效性、安全性
2. 评价OMS0728单剂治疗难治性急性早幼粒细胞白血病（APL）的有效性、安全性
3. 进行OMS0728药代动力学研究
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
NK
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 18周岁以上75周岁以下（含18和75周岁）的住院或门诊患者，性别不限。
- 复发APL患者或难治性APL患者
- 患者入选时需符合下述条件：① 体能状况（PS）评分≤2（Appendix B ECOG：Eastern Cooperative Oncology Group）。①体能状况（PS）评分≤2（Appendix B ECOG：Eastern Cooperative Oncology Group）。②入组时，符合以下要求：心脏进行12导联ECG检查，无严重心电图异常；肺进行胸部X线检查，无具有临床意义的异常；肝功能检查，血清胆红素≤1.5 × ULN*，AST、ALT≤3 × ULN*；肾功能检查血肌酐≤1 × ULN*。③入组时胆固醇及甘油三酯检查结果≤CTCAE分级2级（CTCAE ver 4.0，即胆固醇≤10.34 mmol/L；甘油三酯≤5.7 mmol/L）。④入组时白细胞计数（WBC）＜30,000/μL。
- 对于女性患者，临床试验期间直至OMS0728服药结束/中止后2年内不希望妊娠或无妊娠可能性。
- 对于男性患者，临床试验期间直至OMS0728服药结束/中止后6个月内同意进行避孕。
- 签署自愿参加临床试验知情同意书的患者。
排除标准
- 既往患有骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic syndrome，MDS）的患者，或者未定型的急性白血病患者
- 患有除APL外其它需要治疗的恶性肿瘤的患者
- 合并有不能控制的全身性感染性疾病的患者
- 合并有明显影响OMS0728或ATRA吸收的胃肠功能障碍（不能控制的呕吐、溃疡性结肠炎、吸收不良、小肠切除后）的患者
- 患有精神疾患，无法正常取得知情同意并进行试验和随访的患者
- 参加试验前的治疗引起的毒性症状尚未消失的患者
- 既往接受过异基因干细胞移植者
- 其他研究者判断为不适合的患者
- 正在服用Vitamin A制剂的患者以及维生素A过多症的患者
- 入组前2周内使用过可能影响本试验疗效判断的细胞毒性抗癌药（如蒽环/蒽醌类、高三尖杉酯碱等）的患者
- 合并有明显急慢性肝肾疾病（非白血病引起）的患者
- 孕妇、疑似妊娠（筛选时检测尿中人绒毛膜促性腺激素的妊娠试验阳性）以及哺乳中的患者
- 伴有髓外白血病的患者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:他米巴罗汀片
|
用法用量:6 mg/m2/day，2次/日，早晚餐后口服，服药至CR，最长服药56天。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:维A酸片
|
用法用量:25mg/m2/day，2~3次/日，餐后口服，服药至CR，最长服药56天。
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 完全缓解率 | 试验结束 | 企业选择不公示 |
| 不良反应例数 | 试验结束 | 企业选择不公示 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 形态学完全缓解但血细胞计数未完全恢复（CRi）率 | 试验结束 | 企业选择不公示 |
| 部分缓解（PR）率 | 试验结束 | 企业选择不公示 |
| 细胞遗传学完全缓解（CRc）率 | 试验结束 | 企业选择不公示 |
| 分子生物学完全缓解（CRm）率 | 试验结束 | 企业选择不公示 |
| 达完全缓解天数 | 试验结束 | 企业选择不公示 |
| 无复发生存（RFS） | 试验结束 | 企业选择不公示 |
| 无事件生存（EFS） | 试验结束 | 企业选择不公示 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
无
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 |
|---|
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 南方医科大学南方医院 | 中国 | 广东 | 广州 | |
| 南京医科大学第一附属医院 | 中国 | 江苏 | 南京 | |
| 广西医科大学第一附属医院 | 中国 | 广西 | 南宁 | |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 中国 | 湖北 | 武汉 | |
| 中国医学科学院血液病医院 | 中国 | 天津 | 天津 | |
| 北京大学人民医院 | 中国 | 北京 | 北京 | |
| 山西医科大学第二医院 | 中国 | 山西 | 太原 | |
| 四川大学华西医院 | 中国 | 四川 | 成都 | |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 中国 | 浙江 | 杭州 | |
| 中国人民解放军第四军医大学第一附属医院 | 中国 | 陕西 | 西安 | |
| 中国医科大学附属第一医院 | 中国 | 辽宁 | 沈阳 | |
| 山东大学齐鲁医院 | 中国 | 山东 | 济南 | |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 中国 | 上海 | 上海 | |
| 中南大学湘雅医院 | 中国 | 湖南 | 长沙 | |
| 南昌大学第二附属医院 | 中国 | 江西 | 南昌 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 2010-12-24 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
已入组例数
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
