登记号
CTR20223117
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
既往接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）儿科患者
试验通俗题目
确定asciminib在慢性髓系白血病儿科患者中的剂量及其安全性的研究
试验专业题目
一项在既往接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）儿科患者中确定asciminib口服给药剂量及其安全性的多中心、开放标签研究
试验方案编号
CABL001I12201
方案最近版本号
V02
版本日期
2022-10-20
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
诺华肿瘤医学热线
联系人座机
400-8180600
联系人手机号
联系人Email
china.obumi@novartis.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区针织路23号中国人寿金融中心3层
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
其它-新版
试验目的
本研究的目的是支持开发asciminib，用于既往接受过一种或多种TKI治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）儿科人群（1至 < 18岁）
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
1岁(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 男性或女性受试者： a.儿科制剂组：研究入组时年龄≥1岁且＜18岁。 b.成人制剂组：研究入组时年龄≥14岁且＜18岁，且体重≥40kg
- 在进行任何研究相关筛选程序之前，受试者和/或其父母或法定监护人已根据当地指南签署书面知情同意书
- 在筛选访视时，Ph+ CML-CP受试者必须满足以下所有实验室检查值：外周血和骨髓中原始细胞 < 15%，外周血和骨髓中原始细胞 + 早幼粒细胞 < 30%，外周血中嗜碱性粒细胞 < 20%，中性粒细胞≥1.5 ×10^9/L（或中性粒细胞计数不可用时，WBC ≥ 3 × 10^9/L）且血小板计数 ≥100 ×10^9/L，除肝脾肿大外，无髓外白血病受累证据
- 既往至少接受过一种TKI治疗
- 筛选时对最近的TKI治疗失败或不耐受
- 体能状态：筛选时 ≥16岁患者的Karnofsky评分 ≥50%，< 16岁患者的Lansky评分≥ 50
- 受试者必须具有充足的肾脏、肝脏、胰腺和心脏功能
- 研究药物首次给药前，受试者的以下电解质值必须在正常范围内或通过补充剂校正至正常范围内：钾、总钙、镁
- 筛选时存在适于标准化RQ-PCR定量的典型BCR-ABL1转录本[e14a2和/或e13a2]证据
排除标准
- 已知在入组研究前存在T315I突变
- 已知在既往进展至AP/BC后处于CML的第二个慢性期
- 既往接受过造血干细胞移植治疗
- 计划接受异基因造血干细胞移植的患者
- 心脏或心脏复极化异常
- 研究者认为患者有可能会导致不可接受的安全性风险或有碍方案依从性的重度和/或未控制的并发疾病
- 研究入组前1年内有急性胰腺炎病史或既往有慢性胰腺炎病史
- 急性或慢性肝病病史
- 已知存在与癌症无关的重大先天性或获得性出血性疾病
- 在进入研究之前3年内有其他活动性恶性肿瘤病史，除外既往或伴随基底细胞皮肤癌和根治的既往原位癌
- 已知有人类免疫缺陷病毒（HIV）、慢性乙型肝炎（HBV）或慢性丙型肝炎（HCV）感染史
- 可能会显著改变研究药物吸收的胃肠道（GI）功能受损或GI疾病
- 既往接受过asciminib治疗，或已知/疑似患者对asciminib或其任何辅料有超敏反应
- 患者在入组之前30天内或试验药物的5个半衰期内（以时间较长者为准）参与其他的试验性研究
- 妊娠或哺乳期女性
- 不同意使用排除标准17中定义的避孕措施的育龄女性患者
- 必须告知有或可能有性生活的育龄女性患者使用asciminib的潜在致畸风险，以及在asciminib治疗期间和asciminib末次给药后3天内需要使用高效避孕方法避免妊娠
- 不同意在asciminib治疗期间和停止asciminib治疗后3天内于性交过程中使用避孕套的有性生活的男性。此外，男性受试者不得在上述规定的时间内捐精
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:ABL001胶囊装微片
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剂型:微型片剂，胶囊装
|
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中文通用名:ABL001胶囊装微片
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剂型:微型片剂，胶囊装
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中文通用名:ABL001胶囊装微片
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剂型:微型片剂，胶囊装
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中文通用名:ABL001胶囊装微片
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剂型:微型片剂，胶囊装
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中文通用名:ABL001胶囊装微片
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剂型:微型片剂，胶囊装
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中文通用名:ABL001胶囊装微片
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剂型:微型片剂，胶囊装
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中文通用名:ABL001胶囊装微片
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剂型:微型片剂，胶囊装
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中文通用名:ABL001胶囊装微片
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剂型:微型片剂，胶囊装
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| asciminib的主要PK参数AUClast、AUCtau | 第1周第1天，第2周第1天，第4周，第16周，第28周，第40周，第52周 | 有效性指标+安全性指标 |
| Asciminib的次要PK参数：Cmax、Tmax、Ctrough | 第1周第1天，第2周第1天，第4周，第16周，第28周，第40周，第52周 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗期间出现的不良事件的数量、严重性、严重程度和因果关系评估以及其他安全性数据（如适用） | 至所有受试者完成260周研究治疗 | 安全性指标 |
| 活性：血液学和分子学缓解 | 至所有受试者完成260周研究治疗 | 有效性指标 |
| 首次给药、4周和52周后的可接受性和适口性调查问卷 | 首次给药、4周和52周 | 安全性指标 |
| 治疗期间出现的不良事件的数量、严重性、严重程度和因果关系评估以及其他安全性数据（如适用），包括发育和性成熟评估 | 至所有受试者完成260周研究治疗 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王建祥 | 医学博士 | 主任 | 13821389157 | wangjx@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号 | 300052 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 王建祥 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐晓军 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 北京大学人民医院 | 江倩 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 上海儿童医学中心 | 徐晓军 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| CHU Hospital Jean Bernard | Frederic Millot | 法国 | Poitiers cedex | Poitiers cedex |
| CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre | Brigitte Nelken | 法国 | Lille cedex | Lille cedex |
| CHU Bordeaux GH Pellegrin | Charlotte Jubert | 法国 | Aquitaine | Bordeaux |
| Universitaetsklinikum Erlangen Nuernberg | Markus Metzler | 德国 | Erlangen | Erlangen |
| Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf | Gabriele Escherich | 德国 | Hamburg | Hamburg |
| Universitaetsklinikum Essen | Dirk Reinhardt | 德国 | Essen | Essen |
| Childrens Hospital I AGIA SOFIA | Antonis Kattamis | 希腊 | Athens | Athens |
| SE II sz Gyermekklinika | Judit Muller | 匈牙利 | Budapest | Budapest |
| IRCCS Istituto Giannina Gaslini | Elena Palmisani | 意大利 | GE | Genova |
| Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma ASST Monza | Adriana Balduzzi | 意大利 | MB | Monza |
| Keio University Hospital | Hiroyuki Shimada | 日本 | Tokyo | Shinjuku-ku |
| Kanagawa Children's Medical Center | Masakatsu Yanagimachi | 日本 | Kanagawa | Yokohama-city |
| Osaka City General Hospital | Hiroyuki Fujisaki | 日本 | Osaka | Osaka |
| Seoul National University Hospital | Hyoungjin Kang | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Asan Medical Center | Ho Joon Im | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wroclawiu | Krzysztof Kalwak | 波兰 | Wroclaw | Wroclaw |
| Center of Childrens Hematology n a D Rogachev | Alexey Maschan | 俄罗斯 | Moscow | Moscow |
| First Saint Petersburg State Medical University n a I P Pa | Ludmila Zubarovskaya | 俄罗斯 | Saint Petersburg | Saint Petersburg |
| Khon Kaen University Hospital | Patcharee Komvilaisak | 泰国 | Khon Kaen | Khon Kaen |
| Maharaj Nakhon Chiangmai Hospital | Lalita Sathitsamitphong | 泰国 | Chiangmai | Muang |
| Ramathibodi Hospital | Usanarat Anurathapan | 泰国 | Bangkok | Bangkok |
| Istanbul University | Zeynep Karakas | 土耳其 | Istanbul | Istanbul |
| Uludag University Medical Faculty | Adalet Gunes | 土耳其 | Gorukle | Bursa |
| Dana Farber Cancer Institute | Jessica Pollard | 美国 | MA | Boston |
| Columbia University Medical Center- New York Presbyterian | Nobuko Hijiya | 美国 | NY | New York |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-09-30 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-02-02 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-06-08 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 4 ；
国际: 30 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 7 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2021-12-27；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2022-05-09；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
