登记号
CTR20191772
相关登记号
CTR20160410,CTR20160409,CTR20181922,CTR20191311,
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
甲型血友病儿童患者出血的预防和控制以及手术出血的预防
试验通俗题目
SCT800在小于12岁甲型血友病的有效性、安全性和药代动力学
试验专业题目
评估SCT800在既往接受过因子VIII治疗的重型甲型血友病患者（＜12岁）中预防治疗的有效性、安全性和药代动力学研究
试验方案编号
SCT800-A303；V1.2
方案最近版本号
V1.3
版本日期
2020-07-08
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李军
联系人座机
010-58628288-9040
联系人手机号
18519900910
联系人Email
jun2_li@sinocelltech.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京经济技术开发区科创七街31号
联系人邮编
100176
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评估SCT800在既往接受过因子VIII（FVIII）治疗的重型甲型血友病儿童患者（<12岁）中进行预防性治疗的有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
无岁(最小年龄)至
12岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 年龄<12岁
- 重度（中心实验室检测FVIII:C <1%）甲型血友病的男性患者
- 既往接受过FVIII治疗（预防性治疗或出血治疗），有相关记录，并经过核实，年龄<6岁受试者FVIII EDs至少累计＞50天；6≤年龄<12岁的受试者FVIII EDs至少累计＞150天；
- 可获得筛选前至少3个月的出血治疗记录
- FVIII抑制物检测结果为阴性（中心实验室Nijmegen-Bethesda检测结果<0.6BU/mL）
- 艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量<200粒/μL或<400000拷贝/mL，且艾滋病患者需满足CD4+T细胞计数>200/μL
- 患者或其监护人自愿签署知情同意书
排除标准
- 已知对任何FVIII制剂或任何赋形剂过敏；已知对牛、鼠类或仓鼠蛋白过敏者；
- 有FVIII抑制物史或家族史者；
- 血小板计数＜100×109/L；
- 肝功能临床检测（丙氨酸氨基转移酶[ALT]、天冬氨酸氨基转移酶[AST]）≥5倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血肌酐）≥2倍ULN者；
- 临床上诊断为活动性乙型或丙型肝炎者；
- 国际标准化比值（INR）＞1.5；
- 除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病者；
- 在首次用药之前1周内使用过或研究期间需要定期（如每天或隔天）使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等
- 在首次使用研究药物之前2周内接受或研究期间预计接受免疫调节剂（如丙种球蛋白、皮质类固醇、α-干扰素和强的松>10 mg/d [且＞7天]或类似药物，抗逆转录病毒化疗除外）者
- 首次用药前1月内接受冷沉淀、全血或血浆者。
- 其它有临床显著意义的疾病，酗酒、药物滥用、精神异常或智力障碍者；
- 研究者证实的其它重度或具有临床显著意义疾病，导致患者无法从临床研究中获益；
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
|
用法用量:剂型：注射剂；规格250IU/瓶；每瓶药物用4mL灭菌注射用水复溶后，静脉推注给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计24周。按照单位体重计算用药总量。
|
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
|
用法用量:剂型：注射剂；规格1000IU/瓶；每瓶药物用4mL灭菌注射用水复溶后，静脉推注给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计24周。按照单位体重计算用药总量。
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
|
剂型:注射剂
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
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剂型:注射剂
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 年化出血率（Annualized Bleeding Rate，ABR） | 24周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 年化关节出血率（Annualized Joint Bleeding Rate, AJBR） | 24周 | 有效性指标 |
| 每例受试者每月用于预防性治疗和出血事件治疗的SCT800总用量（IU/kg）及年化值 | 0-24周 | 有效性指标 |
| 月平均出血次数 | 0-24周 | 有效性指标 |
| 每月用于预防性治疗SCT800使用量（IU/kg）及年化值 | 0-24周 | 有效性指标 |
| 关节功能评估：血友病关节健康评分量表（HJHS） | 筛选期，24周或末次访视 | 有效性指标 |
| CHO-KLAT | 筛选期，12周，24周或末次访视 | 有效性指标 |
| SCT800的止血有效性进行评估 | 0-24周 | 有效性指标 |
| 术前、术后1小时、术后24小时术后72小时和术后7天（仅大手术）的血红蛋白 | 0-24周 | 有效性指标 |
| 手术期间的输血量及出血量 | 0-24周 | 有效性指标 |
| 每次手术SCT800的输注次数和给药剂量（包括平均注射剂量和总用量） | 0-24周 | 有效性指标 |
| FVIII抑制物的发生率（Nijmegen-Bethesda方法检测） | 0-24周 | 安全性指标 |
| 不良事件的发生率 | 0-24周 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 杨仁池 | 医学博士 | 主任医师 | 022-23909999 | rcyang65@163.com | 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号中国医学科学院血液病医院 | 300041 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 杨凤娥 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 中南大学湘雅医院 | 赵谢兰 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 青岛大学附属医院 | 孙立荣 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 山西省儿童医院 | 程艳丽 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 成都市妇女儿童中心医院 | 徐鸣 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 青海省人民医院 | 李文倩 | 中国 | 青海省 | 西宁市 |
| 昆明医科大学第一附属医院 | 曾云 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 肖剑文 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 贵州医科大学附属医院 | 黄璟 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2019-04-29 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2019-07-10 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2020-05-29 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2020-09-27 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 70 ；
已入组例数
国内: 70 ；
实际入组总例数
国内: 70 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2020-05-28；
第一例受试者入组日期
国内：2020-06-05；
试验终止日期
国内：2021-08-25；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
