登记号
CTR20251956
相关登记号
CTR20202330,CTR20213447,CTR20223027,CTR20231840
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
1型神经纤维瘤病
试验通俗题目
芦沃美替尼片（FCN-159片） 用于1型神经纤维瘤病I/II期研究（FCN-159-002）儿童队列的疗效、安全性长期随访研究
试验专业题目
芦沃美替尼片（FCN-159片） 用于1型神经纤维瘤病I/II期研究（FCN-159-002）儿童队列的疗效、安全性长期随访研究
试验方案编号
FCN-159-002-LT
方案最近版本号
v1.3
版本日期
2025-04-02
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
陈磊磊
联系人座机
021-33987595
联系人手机号
联系人Email
chenleilei@fosunpharma.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区盛荣路777号
联系人邮编
201210
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
主要研究目的：
芦沃美替尼片长期给药的安全性，包括对儿童生长发育的影响。
次要研究目的：
根据 REiNS 标准评价芦沃美替尼片的长期疗效。
评价与基线检查相比，芦沃美替尼片对 NF1相关 PN 患者疼痛的长期临床改善情况
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
2岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- FCN-159-002研究儿童队列患者。
- 愿意继续参与长期随访研究，能够理解并自愿签署知情同意书。
排除标准
- 研究者认为会妨碍参与研究或无法依从安全性要求的具有临床意义的情况。
- 无法依从访视相关要求的患者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:芦沃美替尼片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:芦沃美替尼片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| AE 的发生类型和频率，根据 NCI-CTCAE 5.0 版评价毒性级别； | 研究结束 | 安全性指标 |
| 研究期间发生的 SAE 和导致永久停药的毒性反应； | 研究结束 | 安全性指标 |
| 生长发育情况：不同性别、年龄的身高、体重、身高生长速度及曲线，Tanner分期评估。 | 研究结束 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 疗效终点：研究者评估的ORR、DCR、CBR、最佳反应中位瘤体积变化、TTR、PFS、TTP、DOR、3年 PFS 率，5年 PFS 率 | 首次用药后3年、5年、研究结束 | 有效性指标 |
| 疼痛强度临床变化情况。 | 研究结束 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 胡晓洁 | 医学博士 | 主任医师 | 18019790117 | huxj1232@hotmail.com | 上海市-上海市-制造局路639号 | 200011 | 上海交通大学医学院附属第九人民医院 |
| 林晓曦 | 医学博士 | 主任医师 | 13701997136 | linxiaoxi@126.com | 上海市-上海市-制造局路639号 | 200011 | 上海交通大学医学院附属第九人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属第九人民医院 | 胡晓洁 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海交通大学医学院附属第九人民医院 | 林晓曦 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 首都医科大学附属北京天坛医院 | 李文斌 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 河北医科大学第二医院 | 李艳玲 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 南方医科大学南方医院 | 郑跃 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 王金湖 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属第九人民医院伦理委员会 | 同意 | 2025-04-29 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 65 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
