登记号
CTR20252527
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
X连锁视网膜劈裂症（X-linked Retinoschisis，XLRS）
试验通俗题目
一项在X连锁视网膜劈裂症（XLRS）患者中评价JWK002注射液的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期临床研究
试验专业题目
一项在X连锁视网膜劈裂症（XLRS）患者中评价JWK002注射液的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期临床研究
试验方案编号
GVD002-01
方案最近版本号
1.1
版本日期
2025-02-25
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
杨阳
联系人座机
028-82778355
联系人手机号
18084838669
联系人Email
yangyang@jwksw.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-温江区八一路北段38号
联系人邮编
611100
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
评估JWK002注射液在XLRS患者中单次视网膜下注射给药的安全性和耐受性，获得安全剂量范围
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
4岁(最小年龄)至
64岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 受试者试验前自愿签署书面知情同意书，儿科受试者还需其监护人自愿签署书面知情同意书，自愿参加且能够按照试验方案要求完成研究；
- I 期受试者年龄≥4岁且≤64岁，II 期队列1受试者年龄≥4岁且≤17岁，II 期队列2受试者年龄≥18岁且≤64岁，年龄均以签署知情同意书日期为准；性别男性；
- 临床确诊为XLRS，经基因检测确定为RS1基因突变，且不携带其他导致眼科疾病的基因突变；
- 研究眼的最佳矫正视力（BCVA）可用ETDRS视力表检测，但不可 > 63个字母（相当于Snellen 20/63）；
- 具有生育能力且伴侣有生育能力的受试者必须同意在JWK002注射液注射后至少12个月内使用有效的避孕措施。
排除标准
- 目标眼存在除XLRS以外的可能会导致中心视力下降或产生特殊风险的眼部疾病或病史（例如：视神经病变、青光眼、葡萄膜炎、视网膜裂孔、视网膜脱离、视网膜萎缩、玻璃体出血、视网膜新生血管等）；
- 目标眼存在晶状体、角膜或者其他屈光间质浑浊和/或瞳孔异常影响对视网膜观察和检查者；
- 筛选前4周内目标眼接受过任何内眼手术；
- 目标眼存在经研究者评估不适合进行视网膜下注射手术的任何情况，如：存在泡状的劈裂腔或泡状视网膜脱离，既往接受过玻璃体切割手术且眼内存在硅油、气体等填充物；
- 筛选时任何一只眼存在眼内、眼外或眼周活动性感染或炎症证据（包括感染性眼睑炎、角膜炎、巩膜炎或结膜炎）；
- 任何一只眼有特发性或自身免疫性葡萄膜炎史；
- 无法完成视觉和视网膜功能检测，包括BCVA、OCT、视网膜电图、静态视野和微视野等；
- 筛选前4周内目标眼或全身性接受过碳酸酐酶抑制剂治疗；无法接受章节“6.3.3禁止使用的治疗”的相关要求；
- 存在严重过敏史或已知对研究方案中的治疗或检查所用药物过敏；
- 血糖控制不佳的糖尿病患者（糖化血红蛋白≥8%）；
- （11）肝肾功能水平异常：▲ a. 肝功能：谷丙转氨酶（ALT）和/或谷草转氨酶（AST）>2.5×正常值上限（ULN），或总胆红素（TBIL）>1.5×ULN； b. 肾功能：血肌酐>1.5×ULN；
- 凝血功能异常：凝血酶原时间（PT）>1.5×ULN，或活化部分凝血活酶时间（APTT）>1.5×ULN；
- 研究者认为可能影响患者参加研究的或影响研究结果的需要系统性治疗的活动性感染，例如乙肝表面抗原阳性且HBV-DNA拷贝数>ULN，丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且HCV-RNA拷贝数>ULN，梅毒螺旋体抗体阳性，人类免疫缺陷病毒（HIV）抗原抗体复合物检测阳性且确证为HIV感染；
- 有确诊的全身性免疫性疾病（如强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮等）或正在接受免疫抑制剂或免疫增强剂治疗者；
- 现患任何无法控制的临床疾病（如艾滋病、活动性肝炎、严重的精神、神经、心血管、呼吸等系统疾病等）；
- （16）恶性肿瘤病史，但除外以下情况：▲ a. 已根治且5年内无复发者； b. 已根治且经研究者评估为无复发可能的恶性肿瘤，如非黑色素瘤皮肤癌和浅表膀胱癌等；
- 筛选前2周至入组前使用过抗病毒药物（非眼部的局部用药除外）；或计划在JWK002注射液注射后1个月内使用抗病毒药物（非眼部的局部用药除外）；
- 在试验规定的免疫抑制剂使用前4周内使用活疫苗；
- 既往接受过任何形式的AAV基因治疗；
- （20）筛选前4周（若试验用药物半衰期长，其5个半衰期时间 > 4周者，则为5个半衰期）内参加过任何药物（不包括维生素和矿物质）临床试验，且接受了试验药物治疗者者；
- 研究者认为不适合参加本研究的其他情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:JWK002 注射液
|
剂型:眼用制剂（眼内注射溶液）
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NA
|
剂型:NA
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| ？至第52周的所有的安全性事件，包括不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生频率和严重程度 剂量限制性毒性（DLT）的发生例数和严重程度 | 52W | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 初步评估JWK002注射液治疗XLRS患者的有效性 评估JWK002注射液在XLRS患者中的安全性 药代动力学和免疫原性 | 52W；试验结束 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 陆方 | 博士 | 主任医师 | 02885423237 | 2391017644@qq.com | 四川省-成都市-武侯区国学巷37号 | 611100 | 四川大学华西医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 四川大学华西医院 | 陆方 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 四川大学华西医院临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-04-21 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 18 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
