登记号
CTR20233696
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
大疱性类天疱疮
试验通俗题目
一项评价皮下注射 efgartigimod PH20 在治疗大疱性类天疱疮成人受试者的开放性扩展研究
试验专业题目
一项评价皮下注射 efgartigimod PH20 在治疗大疱性类天疱疮成人受试者中的长期安全性、耐受性和有效性的 ARGX-113-2009 的开放性扩展研究
试验方案编号
ARGX-113-2010
方案最近版本号
2.0
版本日期
2023-06-02
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
纪维虎
联系人座机
021-61632477
联系人手机号
17317518906
联系人Email
weihu.ji@zailaboratory.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海浦东新区张江高科园区金科路4560号金创大厦1号楼4层
联系人邮编
201203
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
III期
试验目的
在 BP 受试者中评估 efgartigimod PH20 SC 治疗的长期安全性和耐受性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 已完成 ARGX-113-2009 的第 36 周访视
- 能够提供已签署的知情同意书，并符合方案要求
- 同意使用符合当地法规和以下要求的避孕措施： a. 男性受试者-无需进行男性避孕 b. WOCBP（有生育能力的女性）在接受 IMP（试验用药品） 前的基线尿妊娠检测结果必须呈阴性
排除标准
- 存在有临床意义的疾病、近期接受过大手术（基线前3个月内）或计划在研究期间接受手术；或研究者认为可能混淆研究结果或使受试者面临过度风险的任何其他医学状况
- 已知对 IMP 或任一辅料过敏
- ARGX-113-2009中因被认为与IMP 相关的AE而永久停用IMP，以及获益/风险平衡被认为不利
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:efgartigimod注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗中出现的 AE、SAE 和 AESI 的发生率和严重程度 | 56周 | 安全性指标 |
| 因安全性问题导致的治疗终止率 | 48周 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 达到以下疾病状态的受试者比例： - CR 同时停止 OCS 治疗≥ 8 周 | 约56周 | 有效性指标 |
| 达到以下疾病状态的受试者比例： - CR/PR 同时停止 OCS治疗≥ 8 周 | 约56周 | 有效性指标 |
| 达到以下疾病状态的受试者比例： - CR 同时接受 OCS 最低剂量治疗≥ 8 周（最低OCS 治疗剂量定义为≤0.10 mg/kg/天泼尼松[或等效剂量的另一种OCS]。） | 约56周 | 有效性指标 |
| 达到以下疾病状态的受试者比例： - CR 同时停止 OCS 和efgartigimod PH20 SC 治疗≥ 8 周 | 约56周 | 有效性指标 |
| 达到以下疾病状态的受试者比例： - CR 或 PR 同时停止OCS 和 efgartigimod PH20 SC 治疗≥ 8 周 | 约56周 | 有效性指标 |
| 持续缓解的持续时间 | 约56周 | 有效性指标 |
| 复发的受试者比例 | 约56周 | 有效性指标 |
| 至复发的时间 | 约56周 | 有效性指标 |
| 复发的发生率和严重程度 | 约56周 | 有效性指标 |
| BPDAI 活动评分、 IGA-BP 评分和瘙痒 NRS 随时间的变化 | 约56周 | 有效性指标 |
| 治疗失败率 | 约56周 | 有效性指标 |
| 随时间推移的 GTI 相关评分，包括 GTI-AIS、GTICWS 和 GTI-SL | 约56周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 随时间推移的 EQ-5D-5L、 DLQI 和 ABQoL评分 | 约56周 | 有效性指标 |
| 抗 BP180 和抗 BP230 抗体水平随时间较基线的百分比变化 | 约56周 | 有效性指标 |
| 抗 efgartigimod ADA 的发生率和存在率（血清水平） | 约56周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 血清 IgE 水平随时间较基线的百分比变化 | 约56周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 李航 | 博士 | 主任医师 | 010-83572211 | drlihang@126.com | 北京市-北京市-北京市西城区西什库大街8号 | 100034 | 北京大学第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第一医院 | 李航 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 四川大学华西医院 | 李薇 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 潘萌 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 南方医科大学皮肤病医院 | 陈永锋 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 福建医科大学附属第一医院 | 纪超 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 武汉市第一医院 | 陈柳青 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 河南省人民医院 | 张守民 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 重庆医科大学附属第一医院 | 方圣 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 广东省人民医院 | 万建绩 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 北京协和医院 | 左亚刚 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 新疆医科大学第一附属医院 | 帕丽达-阿布利孜 | 中国 | 新疆维吾尔自治区 | 乌鲁木齐市 |
| 南阳市第一人民医院 | 陈日新 | 中国 | 河南省 | 南阳市 |
| 上海市皮肤病医院 | 丁杨峰 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 杭州市第三人民医院 | 刘苏俊 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 安徽医科大学第一附属医院 | 王再兴 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 江西省皮肤病专科医院 | 胡国红 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| Miami Dermatology and Laser Institute | Waibel, Jill | 美国 | Florida | Miami |
| ClearlyDerm - Clinedge - PPDS West Boca Raton Office | Colton, Andrea | 美国 | Florida | Boca Raton |
| University at Buffalo Clinical Translational Research Center | Sinha, Animesh | 美国 | New York | Buffalo |
| Saint Louis University | Hurley, Maria | 美国 | Missouri | St. Louis |
| Wright State Physicians | Travers, Jeffrey | 美国 | Ohio | Beavercreek |
| First OC Dermatology | Laquer, Vivian | 美国 | California | Fountain Valley |
| University of Michigan - 1500 E Medical Center Dr | Nakamura, Mio | 美国 | Michigan | Ann Arbor |
| West Virginia Research Institute | Gharib, Rola | 美国 | West Virginia | South Charleston |
| Olympian Clinical Research | Zook, Matthew | 美国 | Florida | Clearwater |
| Clarity Dermatology, PLLC | Jensen, James | 美国 | Colorado | Castle Rock |
| Randall Dermatology | Randall, John | 美国 | Indiana | West Lafayette |
| Skin Sciences, PLLC | Kircik, Leon | 美国 | Kentucky | Louisville |
| University of Pittsburgh Medical Center | Patton, Timothy | 美国 | Pennsylvania | Pittsburgh |
| Dartmouth Hitchcock Medical Center | Simmons, Brian | 美国 | New Hampshire | Lebanon |
| Medical Dermatology Specialists | Ackerman, Lindsay | 美国 | Arizona | Phoenix |
| Center For Clinical Studies | Tyring, Stephen | 美国 | Texas | Houston |
| Clinical Science Institute | Yamauchi, Paul | 美国 | California | Santa Monica |
| Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros | Chasapi, Vasiliki | 希腊 | Attiki | Athens |
| Hospital Of Skin And Venereal Diseases | Ioannides, Dimitrios | 希腊 | Thessaloniki | Thessaloniki |
| Attikon University General Hospital | Papadavid, Evangelia | 希腊 | Attiki | Athina |
| 401 Military Hospital of Athens | Papakonstantis, Markos | 希腊 | Attiki | Athina |
| Papageorgiou General Hospital of Thessaloniki | Patsatsi, Aikaterini | 希腊 | Thessaloniki | Thessaloniki |
| Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros | Stratigos, Alexander | 希腊 | Attiki | Athens |
| Universitair Medisch Centrum Groningen | Horvath, Barbara | 荷兰 | Groningen | Groningen |
| Hospital Charles Nicolle | Joly, Pascal | 法国 | Seine-Maritime | Rouen |
| Groupe Hospitalier Archet I Et II | Passeron, Thierry | 法国 | Alpes-Maritimes | Nice |
| Hospital Universitario Ramon y Cajal | Ballester, Asuncion | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Universitario 12 de Octubre | Fulgencio Barbarin, Jon | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Universitario Germans Trias i Pujol | Bielsa Marsol, Maria Isabel | 西班牙 | Barcelona | Badalona |
| Hospital del Mar | Curto Barredo, Laia | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Hospital Universitario Virgen Macarena | Ferrandiz Pulido, Lara | 西班牙 | Sevilla | Sevilla |
| Hospital Universitario Clínico San Cecilio | Moyano Bueno, David | 西班牙 | NA | Granada |
| Hospital Regional Universitario de Malaga – Hospital General | Martinez Pilar, Leandro | 西班牙 | Málaga | Malaga |
| Hospital de Manises | Martorell, Antonio | 西班牙 | Valencia | Manises |
| Hospital Vital Alvarez Buylla | Coto Segura, Pablo | 西班牙 | Asturias | Mieres |
| Hospital Universitario Doctor Peset | Estebanez Corrales, Andrea | 西班牙 | Valencia | Valencia |
| Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont | Szegedi, Andrea | 匈牙利 | Hajdú-Bihar | Debrecen |
| Pécsi Tudományegyetem | Kinyo, Agnes | 匈牙利 | NA | Pecs |
| Semmelweis Egyetem | Holló, Péter | 匈牙利 | Budapest | Budapest |
| Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli | De Simone, Clara | 意大利 | Lazio | Roma |
| Istituto Dermopatico Dell'immacolata IRCCS | Didona, Biagio | 意大利 | Lazio | Roma |
| Azienda Sanitaria Di Firenze | Caproni, Marzia | 意大利 | Toscana | Firenze |
| Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele | Micali, Giuseppe | 意大利 | Sicilia | Catania |
| A.O.U.S. Le Scotte - Università degli Studi di Siena | Cinotti, Elisa | 意大利 | Toscana | Siena |
| Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi-Via Massarenti | Bardazzi, Federico | 意大利 | Emilia-Romagna | Bologna |
| ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia - INCIPIT - PIN | Calzavara Pinton, Piergiacomo | 意大利 | Lombardia | Brescia |
| Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia | Vassallo, Camilla | 意大利 | Lombardia | Pavia |
| Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico | Genovese, Giovanni | 意大利 | Lombardia | Milano |
| University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust | Vanadin Shipley, Deborah (Debbie) | 英国 | NA | Bristol |
| Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital | Benton, Emma | 英国 | London, City of | London |
| University Hospital Southampton NHS Foundation Trust | Oakford, Michelle | 英国 | NA | Southampton |
| Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 1 im. Fryderyka Chopina w Rzeszowie | Reich, Adam | 波兰 | Podkarpackie | Rzeszów |
| WRO MEDICA | Baran, Wojciech | 波兰 | Dolnoslaskie | Wroclaw |
| Klinika Dermatologii i Wenerologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi | Zebrowska, Agnieszka | 波兰 | NA | Lodz |
| EMC Instytut Medyczny S.A. | Luty, Anna | 波兰 | Dolnoslaskie | Wroclaw |
| Klinikum der Philipps Universit？t Marburg | Hertl, Michael | 德国 | Hessen | Marburg |
| Universit？tsklinikum Essen | Hadaschik, Eva | 德国 | Nordrhein-Westfalen | Essen |
| Universit？tsklinikum Freiburg | Kiritsi, Dimitra | 德国 | Baden-Württemberg | Freiburg |
| Universit？tsklinikum Frankfurt | Pinter, Andreas | 德国 | Hessen | Frankfurt am Main |
| Universit？tsklinikum Würzburg | Goebeler, Matthias | 德国 | Bayern | Würzburg |
| Universit？tsklinikum Schleswig-Holstein | Gerdes, Sascha | 德国 | Schleswig-Holstein | Kiel |
| Universit？tsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden | Günther, Claudia | 德国 | Sachsen | Dresden |
| Charité - Universit tsmedizin Berlin | Ghoreschi, Kamran | 德国 | Berlin | Berlin |
| Universitatsklinkum Erlangen | Sticherling, Michael | 德国 | Bayern | Erlangen |
| LMU Klinikum der Universit？t | Pfeiffer, Christiane | 德国 | NA | Muenchen |
| Premier Specialists | Murrell, Dedee | 澳大利亚 | NSW | Kogarah |
| St Vincents Hospital Melbourne - PPDS | Daniel, Benjamin | 澳大利亚 | Victoria | Fitzroy |
| Juntendo University Hospital | Hirasawa, Yusuke | 日本 | NA | Tokyo |
| Hokkaido University Hospital | Ujiie, Hideyuki | 日本 | Hokkaid | Sapporo-Shi |
| Aichi Medical University Hospital | Watanabe, Daisuke | 日本 | Aiti | Nagakute-Shi |
| Osaka Metropolitan University Hospital | Tsuruta, Daisuke | 日本 | Osaka | Osaka-shi |
| Kurume University Hospital | Ishii, Norito | 日本 | Hukuoka | Kurume-Shi |
| Tohoku University Hospital | Mizuashi, Masato | 日本 | Miyagi | Sendai-Shi |
| Yokohama City University Hospital | Yamaguchi, Yukie | 日本 | Kanagawa | Yokohama-Shi |
| Kindai University Hospital | Otsuka, Atsushi | 日本 | NA | Osaka-Sayama |
| Kumamoto University Hospital | Fukushima, Satoshi | 日本 | Kumamoto | Kumamoto-Shi |
| Gunma University Hospital | Motegi, Sei-ichiro | 日本 | Gunma | Maebashi-Shi |
| Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD | Vassileva, Snejina | 保加利亚 | Sofia-Grad | Sofia |
| Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda | Demerdjieva, Zdravka | 保加利亚 | Sofia-Grad | Sofia |
| University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Prof. Dr. Stoyan Kirkovich AD | Hristakieva, Evgeniya | 保加利亚 | Stara Zagora | Stara Zagora |
| Clinical Centre of Vojvodina | Gajinov, Zorica | 塞尔维亚 | NA | Novi Sad |
| University Clinical Center of Serbia - PPDS | Skiljevic, Dusan | 塞尔维亚 | Belgrade | Belgrade |
| University Clinical Center Nis | Tiodorovic, Danica | 塞尔维亚 | NA | Nis |
| Clinical Hospital Center Zagreb - PPDS | Marinovic, Branka | 克罗地亚 | Grad Zagreb | Zagreb |
| Poliklinika Solmed | Dediol, Iva | 克罗地亚 | Grad Zagreb | Zagreb |
| University Hospital Centre Split | Puizina Ivic, Neira | 克罗地亚 | NA | Split |
| Sheba Medical Center - PPDS | Baum, Sharon | 以色列 | NA | Tel Hashomer |
| Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS | Zeeli, Tal | 以色列 | Tel-Aviv | Tel Aviv-Yafo |
| HaEmek Medical Center | Ziv, Michael | 以色列 | NA | Afula |
| Rambam Medical Center - PPDS | Ramon, Michal | 以色列 | Haifa | Haifa |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2023-10-08 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 24 ；
国际: 160 ；
已入组例数
国内: 3 ；
国际: 47 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2024-02-21；
国际：2023-03-22；
第一例受试者入组日期
国内：2024-02-21；
国际：2023-03-22；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
