登记号
CTR20201012
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
常染色体显性多囊肾病
试验通俗题目
Venglustat在中国健康受试者的药代动力学、安全性和耐受性
试验专业题目
一项评价中国健康受试者口服venglustat的药代动力学、安全性和耐受性的 I 期、单中心、开放标签、非随机、单次给药研究
试验方案编号
PKM16116
方案最近版本号
修订版临床试验方案 01
版本日期
2020-06-22
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
021-22266666
联系人手机号
联系人Email
Contact-US.CN@sanofi.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
药代动力学/药效动力学试验
试验分期
I期
试验目的
主要目的：
评估中国健康男性和女性受试者单次口服 venglustat 后的药代动力学（PK） 参数
次要目的：
评估中国健康男性和女性受试者单次口服 venglustat 后的安全性和耐受性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
45岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
有
入选标准
- 中国男性或女性受试者（男性女性各占约 50%），年龄在 18 - 45 岁（含）之间
- 男性受试者的体重范围为55.0至100 kg（含），女性受试者的体重范围为 50.0 至90.0 kg（含）；体重指数（BMI）范围为 19.0 至 27.9 kg/m2（含）
- 体格检查、心电图和实验室参数正常
- 男性或女性根据其首选和日常生活方式进行真正意义上的禁欲，或采用双重避孕措施（在整个治疗期间，女性直至 IMP 给药后 6 周，男性直至 IMP 给药后 90 天）
排除标准
- 既往或当前存在任何具有临床意义并且可能在研究期间影响研究药物安全性、耐受性或药代动力学、或受试者安全性的心血管、肺、胃肠道、肝、肾、代谢、血液、神经、骨骼肌、关节、精神、全身性、眼科、或感染性疾病，或有急性疾病体征
- 频繁（一个月超过 1 次）的头痛和/或偏头痛、反复发作的恶心和/或呕吐（呕吐：一个月超过 2 次）
- 在入选前 3 个月内捐献过任何体积的血液
- 有症状的体位性低血压（无论血压降低多少），或无症状的体位性低血压（定义为从仰卧位变为站立位后 3 分钟内 SBP 降低 ≥20 mmHg）
- 当前存在或既往药物超敏反应，或经医师确诊和治疗的过敏性疾病
- 研究前6个月内或当前存在药物或酒精滥用（经常饮酒且平均酒精摄入量超过40g/天，即相当于约500mL红酒1000mL啤酒或100mL 50%白酒）
- 经常抽烟，研究前6个月内每周超过5支或等量，无法在研究期间戒烟（偶尔吸烟者可入选）。过量摄入（研究 6 个月内每天超过 4 茶杯/玻璃杯）含黄嘌呤碱的饮料（如茶、咖啡、可可等）
- 若为女性，妊娠（定义为β-人绒毛膜促性腺激素 [β-HCG] 检测结果呈阳性）或哺乳
- 入选前14 天内使用过任何药物（包括圣约翰草、草药补充剂或中药、以及中效和强效 CYP3A4 抑制剂或诱导剂）或处于药物的消除半衰期或药效学半衰期的5 倍时间内，激素避孕药或更年期激素替代疗法除外；入选前28 天内接种任何疫苗以及入选前4个月内使用过任何生物制品（抗体或其衍生物）
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Venglustat
|
剂型:胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
剂型:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| Cmax | 第1天至第6天 | 有效性指标+安全性指标 |
| tmax | 第1天至第6天 | 有效性指标+安全性指标 |
| AUClast | 第1天至第6天 | 有效性指标+安全性指标 |
| AUC | 第1天至第6天 | 有效性指标+安全性指标 |
| AUC0-24 | 第1天至第6天 | 有效性指标+安全性指标 |
| MRT | 第1天至第6天 | 有效性指标+安全性指标 |
| t1/2z | 第1天至第6天 | 有效性指标+安全性指标 |
| Vss/F | 第1天至第6天 | 有效性指标+安全性指标 |
| CL/F | 第1天至第6天 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件（AE） | 基线至第10天 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 史爱欣 | 药学硕士 | 主任药师 | 010-85133632 | aixins0302@126.com | 北京市-北京市-北京市东城区东单大华路1号 | 100054 | 北京医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京医院 | 史爱欣 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2020-08-26 |
| 北京医院伦理委员会 | 同意 | 2020-09-14 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 14 ；
已入组例数
国内: 14 ；
实际入组总例数
国内: 14 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-05-17；
第一例受试者入组日期
国内：2021-05-25；
试验终止日期
国内：2021-06-01；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
