登记号
CTR20130777
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
小于胎龄儿（SGA）所致矮小
试验通俗题目
生长激素治疗小于胎龄儿矮小儿童的临床研究
试验专业题目
重组人生长激素注射液治疗小于胎龄儿（SGA）矮小儿童Ⅱ期临床研究
试验方案编号
GSL200901；第六版；2011/11/14
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
孙凌
联系人座机
0431-85190218
联系人手机号
联系人Email
aa@gensci-china.com
联系人邮政地址
吉林省长春市高新区天河街72号
联系人邮编
130012
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
评价重组人生长激素注射液治疗SGA矮小患儿的最佳剂量，初步评估其治疗SGA矮小患儿的有效性和安全性。
随机化
随机化
盲法
单盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
2岁(最小年龄)至
女：6岁，男：7岁岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 临床诊断为小于胎龄儿患者
- 女孩2-6.5周岁、男孩2-7.5周岁，性别不限
- 青春期前（Tanner I期）
- 出生后两年内没有实现生长追赶 （生长追赶定义为身高达到同年龄同性别儿童身高的第3百分位以上）
- 入组时身高低于同年龄同性别正常儿童的-2 SDS（同年龄同性别正常儿童身高均值及身高标准差以中国9城市 0-18岁儿童体格发育调查研究数据（2005年）中的身高数据为标准，附录2和3）
- 入组前一年内任一项生长激素激发试验之后，血清生长激素的峰浓度＞10μg/L
- 骨龄＜[年龄+1]
- 糖调节功能正常：空腹血糖 < 5.6mmol/L，且餐后2小时血糖 < 7.8mmol/L
- 出生胎龄 ≥ 36周+4天
- 从未接受过生长激素治疗
- 受试者及其监护人均签署知情同意书（如果受试患儿不具备签署知情同意的能力，则由其法定监护人代写受试者姓名）
排除标准
- 肝、肾功能不全者（ALT>正常值上限2倍，Cr > 正常值上限）
- 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg 和HBeAg均为阳性者
- 已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者
- 患有糖尿病、严重心肺、血液系统、恶性肿瘤等疾病，或全身感染，免疫功能低下患者及精神病患者
- 其他类型的生长发育异常，如Turner综合征、体质性青春期发育延迟、Laron综合征、生长激素受体缺乏等
- 用过生长激素治疗者或3个月内参加过其他药物临床试验者
- 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:重组人生长激素注射液
|
用法用量:注射剂；规格：15IU/5mg/3ml/瓶；皮下注射；一天一次；低剂量组：0.23mg/kg体重/周，分7次注射；高剂量组：0.46mg/kg体重/周，分7次注射；用药时程：104周。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 患者治疗结束时实际年龄的身高标准差积分（HT SDS） | 104周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 身高 | 104周 | 有效性指标 |
| 生长速率 | 104周 | 有效性指标 |
| 骨成熟情况（骨龄变化/实际年龄变化：△BA/△CA） | 104周 | 有效性指标 |
| 血IGF-1和血IGFBP-3的血清浓度，IGF-1/IGFBP-3 摩尔比 | 104周 | 有效性指标 |
| 治疗前后预测成年身高的改变 | 104周 | 有效性指标 |
| 超重或肥胖患病率 | 104周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
无
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平（医学博士） | 主任医师 | 13387522645 | x.pluo@tjh.tjmu.edu.cn | 湖北省武汉市解放大道1095号儿科遗传代谢内分泌病科室 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 巩纯秀 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 南京医科大学第一附属医院 | 胡毓华 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 上海市儿童医院 | 李嫔 | 中国 | 上海 | 上海市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 黄轲 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院药品临床研究基地医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2009-12-16 |
| 华中科技大学同济医学院药品临床研究基地医学伦理委员会 | 同意 | 2009-12-18 |
| 华中科技大学同济医学院药品临床研究基地医学伦理委员会 | 同意 | 2010-02-27 |
| 华中科技大学同济医学院药品临床研究基地医学伦理委员会 | 同意 | 2011-09-07 |
| 华中科技大学同济医学院药品临床研究基地医学伦理委员会 | 同意 | 2011-11-27 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 120 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 120 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2010-03-04；
试验终止日期
国内：2014-12-26；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
