登记号
CTR20222868
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
RPE65双等位基因变异相关视网膜变性
试验通俗题目
针对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性受试者的基因治疗研究
试验专业题目
一项开放标签、多中心、剂量递增的I/II期临床研究，评价FT-001视网膜下腔给药对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性
试验方案编号
FT001-C101
方案最近版本号
1.0
版本日期
2022-04-10
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
薛明慧
联系人座机
021-58206061
联系人手机号
13759496937
联系人Email
minghui.xue@fronteratherapeutics.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区金科路2889弄长泰广场办公楼C座1001室
联系人邮编
201203
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
本研究是一项单臂、开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评价FT-001对RPE65双等位基因变异相关的视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
8岁(最小年龄)至
45岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者能够理解并签署知情同意书（informed consent form，ICF）
- 签署 ICF 时8-45岁的女性或男性
- 临床诊断为先天性黑矇2型（LCA2）或视网膜色素变性
排除标准
- 影响研究结果的其他干扰性眼病
- 存在任何系统性或眼部疾病，可导致或有可能导致视力丧失
- 有证据表明存在明显不受控制的伴随疾病，如心血管系统疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病、泌尿系统疾病、消化系统疾病和内分泌疾病等
- 已知患有活动性或疑似自身免疫性疾病，需要全身免疫抑制治疗
- 正在接受治疗的全身活动性感染
- 妊娠期或哺乳期女性
- 研究者认为不适合本研究的其他情况
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:FT-001注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| DLT在各剂量组的发生情况 | 给药后28天内 | 安全性指标 |
| 眼部和非眼部不良事件发生率和严重程度 | 给药后52周内 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗前后视功能变化 | 给药后28天内 | 有效性指标 |
| 免疫原性反应和载体DNA脱落情况 | 给药后28天内 | 安全性指标 |
| 治疗前后视功能变化 | 给药后52周内 | 有效性指标 |
| 免疫原性反应和载体DNA脱落情况 | 给药后52周内 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 睢瑞芳 | 医学博士 | 主任医师 | 13511017280 | Hrfsui@163.com | 北京市-北京市-帅府园1号 | 100032 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 睢瑞芳 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2022-08-03 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-08-22 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 9 ；
已入组例数
国内: 1 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2022-12-12；
第一例受试者入组日期
国内：2023-01-06；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
