CTR20140678|注射用重组人凝血因子IX 英文名：Benefix 商品名：贝赋

基本信息

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登记号

CTR20140678

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

张晓雪

联系人座机

021-60432676

联系人手机号

联系人Email

Xiaoxue.zhang@pfizer.com

联系人邮政地址

上海市南京西路1168号中信泰富广场8楼

联系人邮编

200041

临床试验信息

试验分类

药代动力学/药效动力学试验

试验分期

I期

试验目的

主要目的：确定中国男性乙型血友病受试者中贝赋的单剂量药代动力学特征次要目的：评价中国男性乙型血友病受试者中贝赋的单剂量安全性和耐受性

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

6岁(最小年龄)至无岁(最大年龄)

性别

男

健康受试者

无

入选标准

6岁或以上（体重大于等于20kg）中度到重度乙型血友病（凝血因子IX活性小于等于2%）中国男性受试者。
第1天贝赋用药前至少4天，受试者不应接受任何凝血因子IX产品输注。
第1天贝赋用药前，受试者必须处于非出血状态。
有亲自或法定代理人（法定代理人仅适用于儿童受试者）签署并注明日期的知情同意文件的证据，表明受试者已经获知本研究的所有相关内容。
愿意并且能够遵守计划的访视、治疗计划、实验室检测和其他试验程序的受试者。

排除标准

筛选时具有临床意义的血液学、肾脏、内分泌、肺、胃肠道、心血管、肝脏、精神、神经或过敏（包括药物过敏、但是不包括用药时未经治疗的、无症状的、季节性过敏）疾病或临床结果的证据或病史。
除了乙型血友病，被确诊患有任何其他出血性疾病。
有记录的人免疫缺陷病毒（HIV）阳性受试者。
目前出现FIX抑制物或者有FIX抑制物病史（定义为大于报告实验室的正常值上限（ULN））。
受试者计划可能在参加研究后1个月内接受择期手术。
参加研究前30天内接受免疫调节治疗或者计划在参加研究期间进行这种治疗。
研究药物第一次用药前30天内或5个半衰期内，接受研究性药物治疗。
已知对贝赋的活性成份或任何辅料有超敏反应的受试者。
已知对中国仓鼠卵巢细胞（CHO细胞）蛋白有超敏反应的受试者。
明显的肝肾损害（谷丙转氨酶（ALT）或谷草转氨酶（AST）＞3xULN或者总胆红素＞2xULN或血清肌酸酐＞2xULN）。凝血酶原时间＞1.5xUNL。血小板计数＜80,000uL。
不愿意或不能够遵守方案要求。
研究者或申办者认为可能存在影响受试者遵守和/或进行研究相关活动或者造成参加研究的临床禁忌症的任何情况。
尿液药物筛查结果阳性。
筛选6个月内规律的酒精消费史超过14杯/周的男性（1杯=5盎司（150mL）葡萄酒或12盎司（360mL）啤酒或1.5盎司（45mL）烈性酒）。
至少休息5分钟后，筛选仰卧位血压≥140mmHg（收缩压）或≥90mmHg（舒张压）。如果血压≥140mmHg（收缩压）或≥90mmHg（舒张压），应另外重复测量两次，并且取三次血压数值的平均值决定受试者的合格性。
筛选时12导联心电图（ECG）证明QTc＞450msec或QRS＞120msec。如果QTc＞450msec或QRS＞120msec，应另外重复两次ECG，并且取三次QTc或QRS数值的平均值，决定受试者的合格性。
用药前56天内捐献大约1品脱（500mL）血液。
对肝素过敏或有肝素诱导的血小板减少病史。
不愿意或不能够遵守本方案中所述生活方式指导。
研究者认为可能增加与参加研究相关或研究药物用药相关的风险，或可能干扰研究结果解释，并且可能导致受试者不适合参加本研究的重度急性或慢性医学或精神状况或实验室异常。
受试者属于直接参与研究实施的研究中心工作人员及其家属，其他方面受研究者管理的中心工作人员或者直接参与研究实施的辉瑞员工。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:注射用重组人凝血因子IX 英文名：Benefix 商品名：贝赋	用法用量:注射剂；规格250IU；静脉注射，按50IU/Kg体重计算；单次给药。

对照药

名称	用法
中文通用名:无	用法用量:无

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
主要研究终点包括贝赋的Cmax、AUClast、AUCinf、Tmax、CL、Vss、Kel、t1/2、MRT、增量回收率（K值）（由FIX活性测得）	将在用药前（用药前2小时内）和用药后0.25、0.5、1、3、6、9、24、48、50（对于年龄6-＜12岁的受试者，不会采集用药后48小时血样）和72小时	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
不良事件、实验室异常、生命体征、抑制物形成、过敏反应和血栓形成	整个研究期间	安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

有

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
赵永强		教授	010-69155022	pumchzhaoyq@aliyun.com	中国北京市西城区大木仓胡同41号	100032	北京协和医院
吴润辉		教授	18600361606	runhui.wu@outlook.com	中国北京市西城区南礼士路56号	100020	首都医科大学附属北京儿童医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
北京协和医院	赵永强	中国	北京市	北京市
北京儿童医院	吴润辉	中国	北京市	北京市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
北京协和医院药物临床试验伦理委员会	修改后同意	2014-10-15
首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2014-12-16

试验状态信息

试验状态

进行中-招募完成

目标入组人数

国内: 12 人；

已入组例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

实际入组总例数

国内: 12 人；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：登记人暂未填写该信息；

第一例受试者入组日期

国内：2015-03-02；

试验终止日期