登记号
CTR20233249
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
JXHL2300121/JXHL2300120
适应症
梗阻性肥厚型心肌病
试验通俗题目
评价肥厚型心肌病患者服用Aficamten的安全性和有效性研究
试验专业题目
一项在中国症状性梗阻性肥厚型心肌病患者中评价Aficamten的开放性研究
试验方案编号
JX01003
方案最近版本号
第1.0版
版本日期
2023-03-03
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
董丽萍
联系人座机
021-80311808
联系人手机号
13512538014
联系人Email
Cherry.dong@jixingbio.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-静安区南京西路1225号锦沧文华广场22楼
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的：确定aficamten在症状性oHCM患者中的安全性和耐受性
次要目的：评估aficamten对症状性oHCM患者左心室流出道压力阶差（LVOT-G）的影响
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
85岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 能够理解并愿意签署ICF，并愿意在研究日程表中规定的时间内遵循所有研究程序和限制事项。
- 已完成既往aficamten 3期研究（CY 6031）。如果由于与依从性或安全性无关的情况而无法完成研究，可由医学监查员审查并确定其合格性。
- 筛选访视时LVEF ≥55%。
排除标准
- 已接受mavacamten治疗。
- 在筛选前1个月（或药物的5个半衰期，以较长者为准）内参与过另一项试验用器械或药物的临床研究，或使用过试验用器械或药物。参与本研究期间不允许进行其他研究程序。
- 研究中心主要研究者/指定人员或医学监查员认为会对患者安全造成风险或干扰研究评价、程序或完成的任何急性或严重并发症（例如，严重感染或血液学、肿瘤、心脏、肾脏、代谢、胃肠道或内分泌功能障碍）。
- 筛选前30天内出现需要进行复律治疗（如，直流电复律治疗、消融术或抗心律失常治疗）的新发阵发性或永久性AF。如果心率（HR）<100 bpm和/或心律稳定>30天，患者可在30天后重新接受JX01003筛选。（如果患者已使用抗凝药治疗AF且已充分控制心率至少14天以上，则该排除标准不适用）。
- 自完成既往aficamten研究以来，接受了室间隔减容治疗（室间隔心肌切除术和经皮室间隔酒精消融术）。
- 当前患有梗阻性冠状动脉疾病（有记录的一条或多条动脉狭窄>70%）
- 患有中度或重度主动脉瓣狭窄
- 在参与CY 6031研究期间确认LVEF<40%且因此中断给药。
- 曾在筛选前30天内出现晕厥或运动引起的持续室性快速性心律失常。
- 在筛选前30天内有ICD电击史。
- 对aficamten薄膜包衣片的辅料过敏。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Aficamten片
|
剂型:片剂 tablet
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 报告不良事件（AE）的患者发生率 报告严重不良事件（SAE）的患者发生率 LVEF <50%和<40%的患者发生率 | 从基线至试验结束 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 静息和Valsalva动作后的LVOT-G峰值， 静息LVOT-G<50 mmHg的患者比例 ，Valsalva动作后LVOT-G<50 mmHg的患者比例 | 每间隔12周至研究结束的较基线值变化 | 有效性指标 |
| 首次静息LVOT-G<50 mmHg， 首次Valsalva动作后LVOT-G<50 mmHg | 截至末次随访，事件的发生时间 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张宇辉 | 博士 | 主任医师 | 15901314243 | yuhuizhangjoy@163.com | 北京市-北京市-西城区北礼士路167号 | 100037 | 中国医学科学院阜外医院伦理委员会 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院阜外医院伦理委员会 | 张宇辉 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 首都医科大学附属北京安贞医院 | 马长生 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 南方医院 | 曾庆春 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 吉林大学第一医院 | 王宇石 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 四川省人民医院 | 舒燕 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 程翔 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 首都医科大学附属北京朝阳医院 | 陈牧雷 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 南昌大学第二附属医院 | 洪葵 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 西安交通大学第一附属医院 | 袁祖贻 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 郑州大学第一附属医院 | 赵晓燕 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 北京大学第三医院 | 邵春丽 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京大学第三医院 | 陈宝霞 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 李晓东 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院阜外医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2023-08-08 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 44 ；
已入组例数
国内: 40 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2023-11-14；
第一例受试者入组日期
国内：2024-01-10；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
