登记号
CTR20160410
相关登记号
CTR20160409;
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
甲型血友病
试验通俗题目
注射用重组人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病的临床研究
试验专业题目
多中心、开放、非对照，评估SCT800按需治疗既往接受过因子VIII治疗甲型血友病患者的安全性、有效性的III期临床试验
试验方案编号
SCT800HA3；v3.1
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赵淑环
联系人座机
010-51029968(-835)
联系人手机号
联系人Email
shuhuan_zhao@sinocelltech.com
联系人邮政地址
北京经济技术开发区中和街14号B座212室
联系人邮编
100176
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的： 评估SCT800对甲型血友病患者出血事件按需治疗的疗效
次要目的：评估SCT800对甲型血友病患者出血事件按需治疗的安全性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥12岁，≤65岁；
- 临床确诊为中、重度（FVIII：C ≤ 5%），既往接受过FVIII治疗（EDs ≥50）的甲型血友病患者；
- 出现出血症状需要接受因子VIII治疗；
- FVIII抑制物阴性（<0.6 BU/mL）；
- 血小板计数正常；
- 凝血酶原时间正常或INR≤1.5；
- 签署知情同意书。
排除标准
- 已知患者对重组凝血因子VIII（rFVIII）浓缩剂或任何辅料过敏；已知对牛、鼠类或仓鼠蛋白过敏；
- 有FVIII抑制物家族史或抑制物滴度曾经≥0.6 BU/mL；
- 给药前4天内接受过任何含FVIII的制剂（包括rFVIII，血浆FVIII，冷沉淀，新鲜血浆，全血等）治疗者；
- 肝功能临床检测（ALT、AST）≥ 2倍ULN或肾功能临床检测（尿素氮、肌酐）≥ 2倍ULN；
- 合并HIV感染的患者（HIV抗体阳性）；
- 除甲型血友病外合并其它凝血功能异常的患者；
- 患有重度心脏病，例如心肌梗塞、心功能不全III级及以上者；
- 给药前一周内使用过任何抗凝或抗血小板治疗（包括NSAIDs）或临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板治疗的患者；
- 酗酒、药物滥用、精神异常以及智力障碍；
- 在临床试验过程中计划实施择期手术的患者；
- 给药前一个月内参加过其他临床试验研究的患者；
- 患者或其父母/合法监护人无法或不愿意签署知情同意书或不能遵守临床观察要求；
- 研究者判断不适合入组的患者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:SCT800
|
用法用量:规格250IU/瓶；所需剂量（IU）：体重（kg）×期望增加的VIII因子的量（% 或IU/dL）×0.5[（IU/kg）/（IU/dL）]；静脉给药，按需治疗6个月。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 首次输注后15min、60min的FVIII：C输注效率值 | 首次用药后15min、60min后 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赵谢兰，医学博士 | 主任医师，教授 | 0731-88618814 | zhaoxl9198@163.com | 湖南省长沙市开福区湘雅路87号中南大学湘雅医院血液科 | 410008 | 中南大学湘雅医院 | |
| 陈方平，医学博士 | 主任医师，教授 | 0731-88638888 | cnchenfp@hotmail.com | 湖南省长沙市开福区湘雅路87号中南大学湘雅医院血液科 | 410008 | 中南大学湘雅医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中南大学湘雅医院 | 赵谢兰/陈方平 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中南大学湘雅医院医学伦理委员会 | 同意 | 2016-04-28 |
| 中南大学湘雅医院医学伦理委员会 | 2017-05-02 | |
| 中南大学湘雅医院医学伦理委员会 | 同意 | 2017-08-08 |
| 中南大学湘雅医院医学伦理委员会 | 同意 | 2017-12-08 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 50 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 60 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2016-11-14；
试验终止日期
国内：2018-10-17；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
