登记号
CTR20211762
相关登记号
CTR20191930
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
伴有抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗
试验通俗题目
注射用STSP-0601在血友病患者中的I/II期临床试验
试验专业题目
多中心、开放、多次给药评价注射用STSP-0601在伴抑制物血友病患者中的安全性、耐受性及有效性的Ib/II期临床研究
试验方案编号
STSP-0601-02
方案最近版本号
V2.0
版本日期
2022-09-28
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王艳丽
联系人座机
010-67519614
联系人手机号
联系人Email
wangyanli@staidson.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京经济技术开发区经海二路36号
联系人邮编
100026
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
主要目的：探索和评价注射用STSP-0601多次给药用于伴抑制物血友病患者的安全性、耐受性及出血患者按需治疗的有效性。
次要目的：探索和评价注射用STSP-0601多次给药在伴抑制物血友病患者中的药效动力学和药代动力学特征。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 年龄18-65周岁，男性；
- 血友病A或B患者；
- 发生出血事件接受试验药物止血治疗，或拟接受小手术或有创操作；（仅第二阶段适用；小手术定义：无需全身麻醉且易于观察伤口情况的手术。）
- 抑制物高滴度或具有高记忆反应的血友病患者：既往至少一次检测抑制物滴度> 5 BU/ml且入组时抑制物检测阳性；
- 能够建立适当的静脉通路；
- 受试者在试验期间和随访结束后3月内无生育计划，并同意采取适当的避孕措施，避免伴侣怀孕；
- 自愿参加并签署知情同意书。
排除标准
- 除血友病A和B以外的其他凝血障碍；
- 试验期间计划接受免疫耐受诱导治疗或凝血因子预防治疗，或停止免疫耐受诱导治疗或凝血因子预防治疗不足4周的血友病患者；
- 给药前7天内，接受抗凝或抗纤溶治疗，或在试验期间计划使用这些药物；
- 动静脉血栓、弥漫性血管内凝血、心肌梗塞、脑梗阻、血栓性微血管病、自身免疫性疾病、恶性肿瘤、肝硬化等疾病病史，研究者判断不宜入组者；
- 血小板减少症（PLT<100×10^9/L）；中重度贫血（血红蛋白<90g/L）；
- 肝脏疾病患者达到以下指标之一者：a.总胆红素≥正常值上限的2倍；b.谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）≥正常值上限2倍；肾脏疾病患者（血肌酐≥正常值上限1.5倍）；
- 筛选前发生中枢神经系统或咽喉部出血（或发生其他研究者判断不宜入组的出血事件）；
- 筛选前4周内接受外科大手术及接受过血液或血液成分输注；
- 抗人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或已知HIV感染，且伴CD4计数<200个细胞/μL；
- 对制剂任何成分或其他蛋白类血液制品严重过敏者；
- 一个月内参加过其它新药临床试验者；
- 给药前7天内，使用促凝药物（如凝血酶原复合物、重组人凝血因子VIIa）；
- 研究者认为不适合参加本试验者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用STSP-0601
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剂型:注射用无菌冻干粉末
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中文通用名:注射用STSP-0601
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剂型:注射用无菌冻干粉末
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中文通用名:注射用STSP-0601
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剂型:注射用无菌冻干粉末
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中文通用名:注射用STSP-0601
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剂型:注射用无菌冻干粉末
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中文通用名:注射用STSP-0601
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剂型:注射用无菌冻干粉末
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中文通用名:注射用STSP-0601
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剂型:注射用无菌冻干粉末
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 安全性指标：不良事件的发生率、种类、严重程度及转归等，体格检查、生命体征、实验室检查、ECG等异常且有临床意义的变化。 | 至首次给药后168h内。 | 安全性指标 |
| 有效止血率（所有出血事件）：根据疗效评估表进行判断。 | 每次出血发作后首次给药至给药结束后的24h内 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 首次给药后第4h/8h/24h临床缓解率（所有出血事件）：临床缓解定义：每次出血发作首次给药治疗后，患者有明显的疼痛缓解和/或出血体征改善。 | 首次给药的4h/8h/24h内 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张磊 | 博士 | 副所院长 | 022-23909122 | zhanglei1@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 安徽省立医院 | 郑昌成 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 黄瑞滨 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 深圳市第二人民医院 | 杜新 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 石家庄市人民医院 | 潘志兰 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 重庆医科大学附属第二医院 | 娄世锋 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 南京大学医学院附属鼓楼医院 | 周荣富 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 苏北人民医院 | 孙梅 | 中国 | 江苏省 | 扬州市 |
| 海南省人民医院 | 林丽娥 | 中国 | 海南省 | 海口市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2021-07-07 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2021-12-01 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-03-29 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-08-05 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-10-31 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 58 ；
已入组例数
国内: 77 ；
实际入组总例数
国内: 77 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-10-12；
第一例受试者入组日期
国内：2021-10-18；
试验终止日期
国内：2023-07-15；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
