登记号
CTR20171054
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
用于内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢
试验通俗题目
长效生长激素治疗儿童生长激素缺乏症Ⅳ期临床试验
试验专业题目
聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗儿童生长激素缺乏症Ⅳ期临床试验
试验方案编号
GENSCI201404501；V6.0；2017.10.17
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
孙凌
联系人座机
0431-85190218
联系人手机号
联系人Email
aa@gensci-china.com
联系人邮政地址
吉林省长春市高新区天河街72号
联系人邮编
130012
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
评价聚乙二醇重组人生长激素注射液（金赛增®）在广泛儿童人群中治疗因内源性生长激素缺乏症（GHD）导致身材矮小的安全性和有效性。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
3岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 在开始治疗前，根据病史、临床症状和体征、GH激发试验和影像学检查等确诊为GHD
- 青春发育期前（Tanner I期），年龄≥3岁，性别不限
- 6个月内未接受过生长激素治疗
- 受试者愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序，签署书面知情同意书
排除标准
- 肝、肾功能异常者（ALT＞正常值上限2倍，Cr＞正常值上限）
- 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg 和HBeAg均为阳性者
- 已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者
- 患有严重心肺、血液系统、恶性肿瘤等疾病或全身感染，免疫功能低下患者
- 糖尿病患者
- 先天骨骼发育异常或脊柱侧弯、跛行
- 潜在肿瘤患者（家族史）
- 生长发育异常，如Turner综合征、体质性青春期发育延迟、Laron综合征、生长激素受体缺乏等，生长落后的女孩未排除染色体异常者
- 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况
- 3个月内参加过药物临床试验者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
用法用量:注射液：规格：54IU/9.0 mg/1.0ml/瓶，低剂量组0.12 mg/kg/w(n=300)，皮下注射，每周用药1次，疗程26周。
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：54IU/9.0 mg/1.0ml/瓶，高剂量组0.20mg/kg/w(n=300)，皮下注射，每周用药1次，疗程26周。
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：54IU/9.0 mg/1.0ml/瓶，低剂量组0.12 mg/kg/w(n=300)，皮下注射，每周用药1次，疗程26周。
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
用法用量:注射液：规格：54IU/9.0 mg/1.0ml/瓶，高剂量组0.20mg/kg/w(n=300)，皮下注射，每周用药1次，疗程26周。
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 实际年龄的身高标准差积分（Ht SDSCA） | 治疗结束时（第26周末或终止出组时） | 有效性指标 |
| 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果 | 临床试验过程中（0周到26周） | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 身高标准差积分（Ht SDSBA） | 治疗结束时（第26周末或终止出组时） | 有效性指标 |
| 年生长速率 | 治疗结束时（第26周末或终止出组时） | 有效性指标 |
| 血IGF-1标准差积分（IGF-1 SDS） | 治疗结束时（第26周末或终止出组时） | 有效性指标 |
| 血IGFBP-3标准差积分（IGFBP-3 SDS） | 治疗结束时（第26周末或终止出组时） | 有效性指标 |
| 骨成熟 | 治疗结束时（第26周末或终止出组时） | 有效性指标 |
| IGF-1/IGFBP-3 摩尔比 | 治疗结束时 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
无
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平，医学博士 | 主任医师，教授 | 13387522645 | xpluo@tjh.tjmu.edu.cn xpluo888@sina.com | 湖北省武汉市硚口区解放大道1095号 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北 | 武汉 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 顾学范 | 中国 | 上海 | 上海 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 王春林 | 中国 | 浙江 | 杭州 |
| 上海市儿童医院 | 李嫔 | 中国 | 上海 | 上海 |
| 第四军医大学第一附属医院 | 成胜权 | 中国 | 陕西 | 西安 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 董治亚 | 中国 | 上海 | 上海 |
| 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西 | 南昌 |
| 北京协和医院 | 潘慧 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 首都儿科研究所 | 陈晓波 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 中山大学附属第一医院 | 马华梅 | 中国 | 广东 | 广州 |
| 吉林大学第一医院 | 杜红伟 | 中国 | 吉林 | 长春 |
| 山东省立医院 | 李桂梅 | 中国 | 山东 | 济南 |
| 青岛大学附属医院 | 陈志红 | 中国 | 山东 | 青岛 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 熊丰 | 中国 | 重庆 | 重庆 |
| 四川大学华西二院 | 杨凡 | 中国 | 四川 | 成都 |
| 无锡市第四人民医院 | 徐庄剑 | 中国 | 江苏 | 无锡 |
| 南京医科大学第一附属医院 | 胡毓华 | 中国 | 江苏 | 南京 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 修改后同意 | 2014-07-23 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 同意 | 2014-09-24 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 同意 | 2014-12-24 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 同意 | 2015-04-23 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 修改后同意 | 2017-12-07 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 2400 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 600 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2014-12-30；
试验终止日期
国内：2018-04-10；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
