登记号
CTR20233782
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
治疗成人和青少年急性腹部和/或面部遗传性血管性水肿急性发作
试验通俗题目
C1酯酶抑制剂临床项目
试验专业题目
评价C1酯酶抑制剂治疗遗传性血管性水肿患者急性发作的安全性、有效性及药代动力学特征的随机、盲法、安慰剂对照、多中心临床试验
试验方案编号
BY-C1INH-HAE
方案最近版本号
2.0
版本日期
2023-07-20
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张猛
联系人座机
0794-8730206
联系人手机号
18296491708
联系人Email
ZHANGMENG431@china-boya.com
联系人邮政地址
江西省-抚州市-抚州高新技术产业开发区惠泉路333号
联系人邮编
344000
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
III期
试验目的
1.药代动力学试验
主要目的
通过单次给药的药代动力学（PK）试验，评价C1酯酶抑制剂（C1-INH）在无症状遗传性血管性水肿（HAE）受试者中的PK特征。
次要目的
观察和评价C1-INH单次给药后的安全性。
2.验证性临床试验
主要目的
与安慰剂相比，评估C1-INH治疗HAE患者急性腹部或面部（可多部分复合发作）发作的有效性，为本产品申报上市提供证据。
次要目的
观察和评价C1-INH治疗HAE急性发作的安全性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
12岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 1.签署知情同意书时，12周岁≤年龄≤65周岁，男女不限； 2.临床诊断为C1-INH缺乏型遗传性血管性水肿（HAE-I/II型）患者，且筛选期C1-INH活性水平＜正常水平的50%； 3.受试者在筛选期前3个月内至少有1次HAE症状发作； 4.参与PK试验的受试者首次给药前应为无HAE发病状态； 5.参与验证性试验的受试者，需要满足以下条件： （1）预计本次HAE症状发作后能够在5小时内接受治疗者； （2）首次给药前水肿发作出现在腹部或面部（可多部分复合发作）；且水肿发作程度必须达中度及以上（IGA症状评分；评分规则见附件1）； （3）随机前，受试者发病部位主要症状（疼痛或肿胀）的VAS评分需要≥5.0 cm，详细评分规则见附件2； 6.所有具备生育能力的受试者或受试者配偶都必须在签署知情同意书后直至试验完成后3个月内采取有效的避孕措施； 7.受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者或者其监护人缺乏阅读能力和无法理解知情同意内容时，需与公正见证人共同签署；另12岁≤年龄＜18岁需受试者和其监护人共同签署），能够充分理解试验的方法和程序，能够配合试验要求提供生物样本用于试验相关指标检测。
排除标准
- 1.已知对试验用药品或其所含辅料或其它人血制品过敏者； 2.正在接受药物预防治疗者【正在接受预防治疗（达那唑、拉那利尤单抗注射液等）的受试者，可在预防药物停止治疗后5个半衰期，重新筛选】； 3.首次给药前10天内用任何C1-INH治疗者，首次给药前10天内接受过全血或血浆治疗者； 4.首次给药前4周内接受过血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）治疗； 5.首次给药前出现HAE喉部水肿症状发作者； 6.签署知情同意书前1年内或目前患有深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞者； 7.筛选期C1-INH抑制物检测阳性者； 8.筛选期受试者被诊断为肥胖者（成年人BMI≥30 kg/m2，未成年人使用性别年龄别BMI诊断为肥胖者）； 9.获得性血管性水肿或其他病理引起的腹痛（如急腹症引起的白细胞计数> 20×109/L）或面部水肿者； 10.目前患有恶性肿瘤疾病者（包括既往患有恶性肿瘤未根治患者）； 11.既往或目前患有终末期肝病者； 12.患有肝脏疾病或肝功能指标异常符合其中之一： ？谷氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞2.5倍ULN； ？碱性磷酸酶或总胆红素＞2倍ULN。 13.慢性肾功能不全，肾病综合征者，尿素氮（BUN）或血肌酐（Cr）＞1.5倍ULN者； 14.患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全、充血性心力衰竭、需药物治疗的心律失常（例如不稳定型心绞痛）或心肌梗塞等； 15.患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者，包括其它无行为能力或认知能力者； 16.经规范治疗后仍无法控制的高血压患者（SBP≥160mmHg和/或DBP≥100mmHg）； 17.HBsAg抗原（或核酸检测）阳性或HCV抗体（或核酸检测）阳性或HIV抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者； 18.在HAE开始发作后和使用研究药物之间使用麻醉性止痛药和/或止吐药者； 19.签署知情同意书前1个月内感染过2019新冠病毒者； 20.签署知情同意书前1个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验者； 21.签署知情同意书前3个月内施行或计划在试验期间进行手术者； 22.PK试验期间不能戒烟、戒酒者； 23.吸毒、药物滥用及成瘾者； 24.依从性差或其它研究者认为有任何不适合入选的情况者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:C1酯酶抑制剂
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:氯化钠注射液
|
剂型:注射剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 首次HAE发作事件经给药后症状开始缓解的时间（给药结束后24小时内）。 | D1 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 首次HAE发作事件经给药后所有症状完全缓解的时间。 | D1-D5 | 有效性指标 |
| 除首次HAE发作事件主要症状外，其他症状在给药后开始缓解的时间。 | D1-D90 | 有效性指标 |
| 首次以及随访期HAE发作，给药结束后24小时内，治疗失败的受试者比例。 | D1-D90 | 有效性指标 |
| 随访期间所有HAE发作事件经给药后主要症状开始缓解的时间。 | D1-D90 | 有效性指标 |
| 首次HAE发作事件经给药后临床整体印象评分（CGI）较基线的变化 | D1-D5 | 有效性指标 |
| 随访期间所有HAE发作事件经给药后临床整体印象评分（CGI）较基线的变化 | D1-D90 | 有效性指标 |
| 首次以及随访期HAE发作，经给药后4 h的有效率。 | D1-D90 | 有效性指标 |
| (1）不良事件；（2）临床症状体征；（3）实验室各项检查指标；（4）常规12导联心电图等 | D1-D90 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 支玉香 | 医学博士 | 主任医师 | 13426303007 | yuxiang_zhi@126.com | 北京市-北京市-北京市东城区帅府园1号 | 100000 | 中国医学科学院北京协和医院 |
| 苏惠春 | 医学博士 | 主任医师 | 18905019060 | suhuichun@163.com | 福建省-福州市-鼓楼区新权路29号 | 350000 | 福建医科大学附属协和医院 |
| 赖荷 | 医学博士 | 主任医师 | 18926298648 | 1102796746@qq.com | 广东省-广州市-海珠区昌岗东路250号 | 510000 | 广州医科大学附属第二医院 |
| 瞿申红 | 医学博士 | 主任医师 | 15807813816 | qshdoctor@163.com | 广西壮族自治区-南宁市-青秀区桃源路6号 | 530016 | 广西壮族自治区人民医院 |
| 李英楠 | 医学博士 | 主任医师 | 13845117361 | 13845117361@163.com | 黑龙江省-哈尔滨市-南岗区学府路246号 | 150086 | 哈尔滨医科大学附属第二医院 |
| 王思勤 | 医学博士 | 主任医师 | 13663805861 | wangsiqin273@126.com | 河南省-郑州市-金水区纬五路7号 | 463599 | 河南省人民医院 |
| 孟娟 | 医学博士 | 主任医师 | 18980606505 | mjmelinda@163.com | 四川省-成都市-武侯区国学巷37号 | 610044 | 四川大学华西医院 |
| 祝戎飞 | 医学博士 | 主任医师 | 18986292602 | zrf13092@163.com | 湖北省-武汉市-解放大道1095号 | 430014 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
| 余咏梅 | 硕士 | 主任医师 | 13888532131 | yuyongmei@qq.com | 云南省-昆明市-五华区西昌路295号 | 650032 | 昆明医科大学第一附属医院 |
| 李吉平 | 医学博士 | 主任医师 | 13764089841 | drlijiping@163.com | 上海市-上海市-东方路1630号 | 200001 | 上海交通大学医学院附属仁济医院 |
| 张焕萍 | 医学博士 | 主任医师 | 13994299030 | zhp326@163.com | 山西省-太原市-龙城大街99号 | 030032 | 山西白求恩医院 |
| 孙月眉 | 学士 | 主任医师 | 13256383919 | sunym1963@sina.com | 山东省-烟台市-芝罘区毓璜顶东路20号 | 264099 | 烟台毓璜顶医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 支玉香 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 苏惠春 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 广州医科大学附属第二医院 | 赖荷 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 广西壮族自治区人民医院 | 瞿申红 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 哈尔滨医科大学附属第二医院 | 李英楠 | 中国 | 黑龙江省 | 哈尔滨市 |
| 河南省人民医院 | 王思勤 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 四川大学华西医院 | 孟娟 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 祝戎飞 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 昆明医科大学第一附属医院 | 余咏梅 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 上海交通大学医学院附属仁济医院 | 李吉平 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 山西白求恩医院 | 张焕萍 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 烟台毓璜顶医院 | 孙月眉 | 中国 | 山东省 | 烟台市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2023-09-13 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 108 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
