登记号
CTR20241109
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
血友病 A
试验通俗题目
一项在血友病 A 人群中观察 Mim8 长期治疗的研究（FRONTIER 4）
试验专业题目
Mim8 在伴或不伴抑制物的血友病 A 受试者中的长期安全性和有效性的开放标签研究
试验方案编号
NN7769-4532
方案最近版本号
5.0
版本日期
2023-04-17
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
临床试验发布组
联系人座机
010-59615511
联系人手机号
联系人Email
NNChinaDisclosure@novonordisk.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层
联系人邮编
100102
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
本研究正在研究 Mim8 如何在伴或不伴抑制物的血友病 A 人群中发挥作用。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
1岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 在开展任何研究相关活动之前获取知情同意。研究相关活动是指作为研究的一部 分开展的任何程序，包括确定是否适合参加本研究的活动。
- 基于病历诊断为先天性血友病 A 的男性或女性患者。
- 转入时正在参与研究 NN7769-4513、NN7769-4514、NN7769-4516 或 NN7769-4728。受试者应符合以下任一标准： a. 来自研究 NN7769-4513 的受试者，在入组研究 NN7769-4532前已参加 4513研究扩展部分至少 12 周，或 b. 受试者已完成研究 NN7769-4514、NN7769-4516 或 NN7769-4728 的治疗结束访视。
- 受试者和/或受试者的父母/受试者的合法代表（LAR）愿意并能够遵从计划的访视 和研究程序，包括填写日志。
排除标准
- 患有任何研究者认为可能会危及受试者的安全或影响方案依从性的疾病（血友病 相关疾病除外）。
- 已停止或退出研究 NN7769-4513、NN7769-4514、NN7769-4516 或 NN7769-4728的受试者。
- 曾经参加过本研究。参加的定义是指签署了知情同意
- 妊娠期、哺乳期或计划妊娠的女性。
- 未采取高效避孕法（如临床研究方案附录 4 所述或当地法律或者规范要求的高效避孕措施）的有生育能力的女性。
- 参加（即签署了知情同意）已获批或未获批研究药物的任何干预性临床研究（研 究 NN7769-4513、NN7769-4514、NN7769-4516 或 NN7769-4728 除外）。
- 研究第 1 部分期间任何计划的大手术。有关大手术的定义，请参见临床研究方案表6-7。
- 心智不全、不愿意配合或者语言障碍，导致无法充分理解和配合。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NNC0365-3769 B / Mim8
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗中出现的不良事件（TEAE）的数量 | 从访视 1（第 0 周）至研 究结束（最长 283 周） | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 注射部位反应数量 | 从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周） | 安全性指标 |
| 抗 Mim8 抗体的发生 | 从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周） | 安全性指标 |
| 经治疗的出血事件数量 | 从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周） | 有效性指标 |
| 经治疗的自发性出血事件数量 | 从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周） | 有效性指标 |
| 经治疗的关节出血事件数量 | 从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周） | 有效性指标 |
| 经治疗的靶关节出血事件数量（组 2） | 从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周） | 有效性指标 |
| Mim8 血浆浓度 | 从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周） | 有效性指标 |
| 使用HDAT评估器械操作经验（仅适用于组2的受试者） | 访视8（第26周）和访视10（第52周） | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 杨仁池 | 医学博士, 教授 | 主任医师 | 13512078851 | rcyang@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 济南中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 中南大学湘雅医院 | 徐雅靖 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 成都市妇女儿童中心医院 | 周敏 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 胡群 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| University of Iowa_Iowa City | Steven Lentz | 美国 | Iowa | - |
| Rush University Medical Center | Lisa Boggio | 美国 | Illinois | - |
| Dayton Children Hemostati Ctr | Jordan Wright | 美国 | Ohio | - |
| Children's Hosp-Los Angeles | Guy Young | 美国 | California | - |
| Penn State MS Hershey Med Ctr | M. Elaine Eyster | 美国 | Pennsylvania | - |
| Univ Hosp Cleveland Med Ctr | Sanjay Ahuja | 美国 | Ohio | - |
| UC Denver Hemoph & Thrombo Ctr | Michael Wang | 美国 | Colorado | - |
| St Christopher Hosp for Child | Nataly Apollonsky | 美国 | Pennsylvania | - |
| Univ of Miami/SCCC | Fernando Corrales-Medina | 美国 | Florida | - |
| Children's Healthcare Atlanta | Gary Woods | 美国 | Georgia | - |
| St Joseph's Children's Hospita | Erin Cockrell | 美国 | Florida | - |
| Indiana Hemophilia-Thromb Ctr | Amy Shapiro | 美国 | Indiana | - |
| Vanderbilt U Med Ctr_Nashville | Allison Wheeler | 美国 | Tennessee | - |
| The Hospital for Sick Children | Manuel Carcao | 加拿大 | Ontario | - |
| McMaster University | Anthony Chan | 加拿大 | Ontario | - |
| McMaster University | Davide Matino | 加拿大 | Ontario | - |
| Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital | Johnny Mahlangu | 南非 | Gauteng | - |
| Wits Bara Clinical Trial Site | Vinitha Philip | 南非 | Gauteng | - |
| Centro Hospitalar de S？o Jo？o | Susana Fernandes | 葡萄牙 | - | - |
| Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E | Sara Morais | 葡萄牙 | - | - |
| Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra | Ramón Salvado | 葡萄牙 | - | - |
| Centro Hospitalar Lisboa Central - Hospital Dona Estefania | Sara Batalha | 葡萄牙 | - | - |
| St James's CRF | Niamh OConnell | 爱尔兰 | Leinster | - |
| Academisch Medisch Centrum | Michiel Coppens | 荷兰 | - | - |
| UMC Utrecht, Van Creveldkliniek | Lize van Vulpen | 荷兰 | - | - |
| Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie | Cédric Hermans | 比利时 | - | - |
| UZ Leuven - Kindergeneeskunde | Veerle Labarque | 比利时 | - | - |
| AP-HP-HOPITAL DE BICETRE-1 | Roseline D'Oiron | 法国 | - | - |
| CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE DE NANTES-HOPITAL HOTEL-DIEU | Roseline D'Oiron | 法国 | - | - |
| HOSPICES CIVILS DE LYON-HOPITAL CARDIOLOGIQUE LOUIS PRADEL-1 | Anne LIENHART | 法国 | - | - |
| CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE DE LILLE-INSTITUT COEUR POUMON | Antoine Rauch | 法国 | - | - |
| Hospital Universitario La Paz | Víctor Jiménez Yuste | 西班牙 | - | - |
| Hospital Universitario Regional de Málaga | Francisco Lopez Jaime | 西班牙 | - | - |
| Hospital Vall d'Hebron | Olga Benitez Hidalgo | 西班牙 | - | - |
| Hospital Sant Joan de Déu | Rubén Berrueco | 西班牙 | - | - |
| UMHAT | Dobrin Konstantinov | Bulgaria | - | - |
| Centre of Oncology and Hematology, Vilnius University | Sonata Saulyte Trakymiene | Lithuania | - | - |
| Vilnius University hospital Santaros klinikos | Lina Kryzauskaite | Lithuania | - | - |
| Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology | Predrag Miljic | 塞尔维亚 | Serbia | - |
| Clinical Centre of Vojvodina, Haematology Clinic | Nebojsa Rajic | 塞尔维亚 | Serbia | - |
| A.O.U. Policlinico Umberto I | Antonio Chistolini | 意大利 | - | - |
| AOU Careggi Firenze | Silvia Linari | 意大利 | - | - |
| Ist Clinico Humanitas Centro Trombosi e Malattie Emorragiche | Maria Elisa Mancuso | 意大利 | - | - |
| Ospedale Pediatrico Bambino Ges | Matteo Luciani | 意大利 | - | - |
| A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale | Berardino Pollio | 意大利 | - | - |
| Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Santobono Pausilipon | Michele Schiavulli | 意大利 | - | - |
| Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico | Flora Peyvandi | 意大利 | - | - |
| Klinika hematologie a transfuziologie JLF UK a UNM | Ivana Plamenova | 斯洛伐克 | - | - |
| Hematologicka a transfuz. ambulancia - Vranov nad Toplou | Kamil Dil | 斯洛伐克 | - | - |
| Hematologicka a transfuz. ambulancia - Rimavska Sobota | Peter Tamas | 斯洛伐克 | - | - |
| Universit？tsklinik für H？matologie | Johanna Kremer Hovinga | 瑞士 | - | - |
| Zentrum für Labormedizin | Lukas Graf | 瑞士 | - | - |
| USZ Klinik für Medizinische Onkologie und H？matologie | Alice Trinchero | 瑞士 | - | - |
| Luzerner Kantonsspital | Freimut Schilling | 瑞士 | - | - |
| Universit？tsklinik für Innere Medizin V | Clemens Feistritzer | 奥地利 | - | - |
| AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie | Cihan Ay | 奥地利 | - | - |
| Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center | Pratima Chowdary | 英国 | - | - |
| Arthur Bloom Haemophilia Centre | Samya Obaji | 英国 | - | - |
| St Thomas' Hospital | Pu-Lin Luo | 英国 | - | - |
| Evelina Children's Hospital - St Thomas' | Jayanthi Alamelu | 英国 | - | - |
| Royal Hallamshire Hospital | Kingsley Hampton | 英国 | - | - |
| Belfast City Hospital | Gary Benson | 英国 | - | - |
| Department of Haematology, 2081 | Peter Kampmann | 丹麦 | - | - |
| Intytut Hematologii i Transfuzjologii | Jerzy Windyga | 波兰 | Mazowieckie | - |
| Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu | Lidia Gil | 波兰 | Wielkopolskie | - |
| Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego | Elzbieta Latos-Grazynska | 波兰 | Dolnoslaskie | - |
| Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa | Irena Woznica Karczmarz | 波兰 | - | - |
| Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii | Joanna Zdziarska | 波兰 | - | - |
| Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universit？t Bonn | Johannes Oldenburg | 德国 | - | - |
| Vivantes Klinikum am Friedrichshain | Robert Klamroth | 德国 | - | - |
| HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH | Carmen Escuriola-Ettingshausen | 德国 | - | - |
| Institut Oncologic | Ionut Tomuleasa | 罗马尼亚 | - | - |
| Institutul Clinic Fundeni | Melen Brinza | 罗马尼亚 | - | - |
| Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova | Luminita Ocroteala | 罗马尼亚 | Dolj | - |
| Centro Multidisciplinario Para El Desarrollo Especializado De La Investigación Clínica En Yucatán S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.) | Javier Morales Adrian | 墨西哥 | - | - |
| Hospital Ampang | Jameela Sathar | 马来西亚 | Selangor | - |
| Hospital Queen Elizabeth 1 | Lily Wong | 马来西亚 | Sabah | - |
| Nagoya University Hospital_Blood Transfusion | Tadashi Matsushita | 日本 | - | - |
| Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine | Kagehiro Amano | 日本 | - | - |
| Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology | Katsuyoshi Koh | 日本 | - | - |
| National Center for Child Health and Development_Hematology | Akira Ishiguro | 日本 | - | - |
| Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood | Katsuyuki Fukutake | 日本 | - | - |
| Jichi Medical University Hospital_Hematology | Tsukasa Ohmori | 日本 | - | - |
| Jichi Medical University Hospital_Pediatrics | Yuta Kawahara | 日本 | - | - |
| Nara Medical University Hospital_Pediatrics | Keiji Nogami | 日本 | - | - |
| Severance Hospital, Yonsei University Health System | Seung Min Hahn | 韩国 | Seoul | - |
| Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University | Chur Woo You | 韩国 | - | - |
| Gangdong Kyung Hee University Hospital | Young Shil Park | 韩国 | - | - |
| National Taiwan University Hospital | Young Shil Park | 中国台湾 | - | - |
| Taichung Veterans General Hospital | Jiaan-Der Wang | 中国台湾 | - | - |
| Chung Shan Medical University Hospital | Te-Fu Weng | 中国台湾 | - | - |
| Ege Universitesi Tip Fakultesi | Kaan Kavakli | 土耳其 | - | - |
| Hacettepe Universitesi | selin aytac | 土耳其 | - | - |
| Trakya University | Ahmet Muzaffer Demir | 土耳其 | - | - |
| Istanbul University Oncology Institute | Bulent Zulfikar | 土耳其 | Capa-ISTANBUL | - |
| Gazi University | Zuhre Kaya | 土耳其 | Be？evler/Ankara | - |
| Akdeniz Universitesi | Alphan Kupesiz | 土耳其 | - | - |
| Acibadem Adana Hastanesi | Bulent Antmen | 土耳其 | Adana | - |
| Christian Medical College and Hospital | M. Joseph John | 印度 | Punjab | - |
| Seth GS Medical College & KEM Hospital | Chandrakala S | 印度 | Maharashtra | - |
| Christian Medical College Hospital, Vellore | Aby Abraham | 印度 | Tamil Nadu | - |
| Post Graduate Institute of Child Health | Dr. Nita Radhakrishnan | 印度 | Uttar Pradesh | - |
| Nirmal Hospital Pvt. Ltd. | Dr Nirmalkumar Choraria | 印度 | Gujarat | - |
| Sahyadri Super Speciality Hospital | Shashikant Apte | 印度 | Maharashtra | - |
| J K Lon Hospital, SMS Medical College & Attached Hospitals | Kapil Garg | 印度 | Rajasthan | - |
| King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh | Hazzaa Alzahrani | 沙特阿拉伯 | - | - |
| Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center | Gili Kenet | 以色列 | - | - |
| Stradini Clinic of Oncology | Kristine Bernate | 拉脱维亚 | - | - |
| Children University Clinical Hospital | Zanna Kovalova | 拉脱维亚 | - | - |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-06-01 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-12-09 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2024-06-04 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 46 ；
国际: 425 ；
已入组例数
国内: 4 ；
国际: 290 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2024-05-16；
国际：2023-02-13；
第一例受试者入组日期
国内：2024-05-16；
国际：2023-02-13；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
