登记号
CTR20233223
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
系统性硬化症手部皮肤病变
试验通俗题目
评价人脂肪间充质干细胞注射液对于系统性硬化症手部皮肤病变进行局部注射治疗的安全性和有效性研究
试验专业题目
人脂肪间充质干细胞注射液局部注射用于系统性硬化症手部皮肤病变的安全性、耐受性和初步有效性临床研究
试验方案编号
A-CTP-1001-Ⅰ
方案最近版本号
2.1
版本日期
2023-08-25
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
肖伶俐
联系人座机
010-89220126
联系人手机号
18701686835
联系人Email
lingli.xiao@aeglestem.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市大兴区礼贤镇元平北路 1 号自贸试验区大兴机场 片区自贸创新服务中心 E4 号楼一至三层
联系人邮编
102604
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
主要目的
观察人脂肪间充质干细胞注射液局部注射用于治疗系统性硬化症手部皮肤病变的安全性和耐受性。
次要目的
观察人脂肪间充质干细胞注射液局部注射用于治疗系统性硬化症手部皮肤病变的初步有效性。
探索性目的
(1) 探索人脂肪间充质干细胞注射液局部注射用于治疗系统性硬化症手部皮肤病变的肺部相关指标的变化；
(2) 探索人脂肪间充质干细胞注射液局部注射用于治疗系统性硬化症时手部改良的Rodnan皮肤厚度积分（mRSS）较基线的变化情况。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
60岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄18~60岁（含临界值），性别不限；
- 根据2013年美国风湿病学会/欧洲抗风湿联盟系统性硬化症（SSc）诊断标准，诊断为弥漫皮肤型或局限皮肤型（①无新发脏器受累的临床表现；②原有受累脏器临床表现稳定）；
- CHFS≥20（总分90），伴或不伴皮肤溃疡；
- 入组前允许口服小剂量糖皮质激素治疗（泼尼松≤10mg/天或等效剂量），但要求入组时已应用≥8周且维持稳定剂量≥28天；
- 依从性好，能够理解并配合完成相应的检查操作，愿意按照方案的要求用药并按时接受随访检查的受试者；
- 自愿参加试验，理解并签署知情同意书的受试者。
排除标准
- 手部皮肤病变处于萎缩期；
- 三个月内全身病变有进展的表现，如出现活动后气短加重、急性肾功能不全等表现，需要调整免疫治疗药物或住院治疗；
- 合并有不适合手术的其他疾病，如严重的心脑血管疾病、感染性疾病、出凝血功能障碍等；
- 重叠其他风湿免疫性疾病，如RA、SLE、皮肌炎等（原有风湿免疫性疾病未累及手部且不影响手部安全性及疗效评价者除外）；
- 入组时口服泼尼松＞10mg/天（或等效剂量），或维持稳定剂量不足28天，或停用口服糖皮质激素不足14天，或入组前14天内曾应用静脉糖皮质激素；
- 入组时应用羟氯喹等抗疟药物或雷公藤多苷等植物制剂维持稳定剂量不足3个月，或停用不足14天；
- 既往接受过干细胞治疗，或对细胞治疗不耐受；
- 1年内接受过CD20单抗治疗的患者；
- 筛选期3个月内使用过生物制剂和小分子靶向药物的患者；
- 筛选前5年内发生恶性肿瘤者；或肿瘤标志物检测异常，且经研究者判断存在肿瘤风险者；
- 有证据表明受试者目前存在可能影响安全性的消化系统、泌尿系统、心脑血管、血液系统、神经系统、精神及代谢性疾病，如血糖控制不佳的糖尿病，血压控制不佳的高血压等；
- 有精神类药物滥用史、吸毒史；
- 筛选时存在以下任何实验室检查结果：血红蛋白<80g/L；白细胞计数<3.0×109/L；中性粒细胞绝对计数<1.2×109/L；血小板计数<100×109/L；筛选时ALT或AST>1.5×正常值上限（ULN）；筛选时总胆红素>1.5×ULN；估计肾小球滤过率（GFR）<40mL/min/1.73m2，或可能影响研究数据判读或受试者参加研究的任何未得到控制的具有临床意义的实验室检查异常；
- 血清病毒学（HBsAg、HCV抗体、HIV抗体、梅毒螺旋体抗体）检查阳性者，其中乙肝病毒携带者、经药物治疗后稳定的乙肝患者（HBV DNA＜2000 IU/mL或者10000 copies/mL）和已治愈的丙肝患者（HCV RNA检测阴性）经研究者判断合格后可以入组；
- 对人血白蛋白、麻醉药物或人脂肪间充质干细胞注射液中任一成分过敏者，或有严重过敏史研究者判定不适合入组者；
- 筛选前3个月内参与任何其他临床试验的受试者；
- 由研究者判断对于局部麻醉风险较高者；
- 妊娠期或哺乳期女性，或筛选期人绒毛膜促性腺激素β（β-HCG）检测呈阳性者，或不能和不愿意在研究期间及研究结束后6个月采取有效的非药物避孕措施者；
- 研究者认为不适宜进入本项试验的其他情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人脂肪间充质干细胞注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
|
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 可能出现的不良事件 | 给药后28d内 | 安全性指标 |
| 肿瘤标记物检查 | 给药后28d、12w、24w、48w、72w、2y | 安全性指标 |
| 免疫原性检测 | 给药后7d、28d、48w | 安全性指标 |
| 肺部高分辨CT | 给药后24w、48w | 安全性指标 |
| 腹部B超 | 给药后48w | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| Cochin手功能量表评分（CHFS）较基线的变化情况 | 给药后28d、12w、24w、48w时 | 有效性指标 |
| 手HAMIS较基线的变化； | 给药后28d、12w、24w、48w时 | 有效性指标 |
| 手部皮肤超声、甲褶微循环检查较基线的变化 | 给药后28d、12w、24w、48w时 | 有效性指标 |
| 全身改良的Rodnan皮肤厚度积分（mRSS）较基线的变化情况； | 给药后28d、12w、24w、48w时 | 有效性指标 |
| 视觉模拟量表（VAS）疼痛评分、雷诺状况评分（RCS）、指端溃疡临床评估量表评分较基线的变化； | 给药后28d、12w、24w、48w时 | 有效性指标 |
| 系统性硬化症相关健康评定量表（SHAQ）较基线的变化 | 给药后28d、12w、24w、48w时 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 龙笑 | 博士 | 主任医师 | 010-88068177 | pumclongxiao@126.com | 北京市-北京市-东城区帅府园1号 | 100005 | 中国医学科学院北京协和医院 |
| 徐东 | 博士 | 主任医师 | 010-65296114 | Xudong74@hotmail.com | 北京市-北京市-东城区帅府园1号 | 100005 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 龙笑 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 徐东 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2023-09-28 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
