登记号
CTR20244911
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
18周岁以下结节性硬化症相关癫痫
试验通俗题目
真实世界数据评价赛莫司治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫的有效性和安全性
试验专业题目
赛莫司用于治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫的有效性和安全性-基于真实世界数据的多中心、平行外部对照、回顾性真实世界研究
试验方案编号
SMS-RWS-01
方案最近版本号
3.2
版本日期
2024-09-10
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
周俊
联系人座机
0571-89918267
联系人手机号
18061872796
联系人Email
hdgdzhoujun@eastchinapharm.com
联系人邮政地址
浙江省-杭州市-拱墅区莫干山路858号华东医药
联系人邮编
310011
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评价赛莫司治疗TSC相关癫痫和TSC难治性癫痫的有效性和安全性，同时探索赛莫司的合理用药方式。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
无下限
(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 确诊TSC，首次开始赛莫司治疗时年龄＜18周岁（仅适用于治疗组），性别不限；
- 具有TSC相关癫痫症状；
- 患者确诊TSC后至少完成1次的随访
排除标准
- 患者患有除了TSC之外的其他疾病引起的继发性癫痫
- 患者患有非TSC相关的进展性脑病；
- 患者首次就诊前4周内进行过重大手术或经历创伤性损伤；
- 患者患有需要立即手术治疗的SEGA
- 患者在参研中心首次就诊前1年内进行过癫痫治疗外科切除手术；
- 在参研中心首次就诊前24个月内接受过全身性mTOR抑制剂治疗的患者；或前4周内接受过局部外用mTOR抑制剂的患者；或前3个月内接受生酮饮食的患者；
- 缺少药物治疗有效性评估的关键信息。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:西罗莫司口服溶液
|
剂型:口服溶液剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗第12个月控制癫痫发作的缓解率 | 12个月 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗第3、6、9个月控制癫痫发作的缓解率 | 3、6、9个月 | 有效性指标 |
| 治疗第12个月癫痫发作频率较基线降低的比例 | 12个月 | 有效性指标 |
| 治疗第12个月癫痫发作频率较基线变化值≥25%的患者比例 | 12个月 | 有效性指标 |
| 治疗第12个月癫痫发作频率较基线变化分别为≤-25%、＞-25%且＜25%、≥25%且＜50%、≥50%且＜75%、≥75%且＜100%和100%的患者比例 | 12个月 | 有效性指标 |
| 从入组开始至停止/更换治疗策略的时间（天） | 研究期间 | 有效性指标 |
| 入组前ASMs的使用剂量和入组第3、6、9和12个月同种ASMs的使用剂量； | 3、6、9和12个月 | 有效性指标 |
| 治疗第3、6、9和12个月脑电图好转率； | 3、6、9和12个月 | 有效性指标 |
| 治疗第3、6、9和第12个月智力发育改善 | 3、6、9和12个月 | 有效性指标 |
| 赛莫司起始用药剂量和目标血药谷浓度 | 研究期间 | 有效性指标 |
| 不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）；实验室检查：血常规、血生化 | 研究期间 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 邹丽萍 | 医学博士 | 主任医师 | 010-55499316 | zouliping21@sina.com | 北京市-北京市-海淀区复兴路28号 | 100853 | 中国人民解放军总医院第一医学中心 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国人民解放军总医院第一医学中心 | 邹丽萍 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 王艺 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 深圳市儿童医院 | 廖建湘 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国人民解放军总医院第一医学中心 | 修改后同意 | 2024-12-19 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
