登记号
CTR20233077
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
JXHL2200155
适应症
治疗适合外显子53跳跃的伴抗肌萎缩蛋白缺失型杜兴氏肌营养不良 (DMD)
试验通俗题目
一项在能走动的杜氏肌营养不良症（DMD）男童中评估Viltolarsen安全性和有效性的III期、多中心、开放标签扩展研究
试验专业题目
一项在能走动的杜氏肌营养不良症（DMD）男童中评估Viltolarsen安全性和有效性的III期、多中心、开放标签扩展研究
试验方案编号
NS-065/NCNP-01-302
方案最近版本号
v1.1中国
版本日期
2021-07-14
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赵帅
联系人座机
010-85343666-23458
联系人手机号
联系人Email
s.zhao@medpace.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-东城区东长安街一号东方广场东三写字楼9层901
联系人邮编
100005
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的：评估已完成NS-065/NCNP01-301研究的男孩以每周80mg/kg的剂量静脉给予(IV)viltolarsen的安全性和耐受性
次要目的：96周治疗期内，与自然病程对照组相比，完成NS065/NCNP-01-301研究的男孩以每周80 mg/kg的剂量静脉给予viltolarsen的疗效
探索性目的：评价 viltolarsen 治疗对患者 DMD 健康相关生活质量的影响；评价 DMD 患者走动能力的保留情况
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
4岁(最小年龄)至
8岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 患者已完成NS-065/NCNP-01-301研究；
- 患者的父母或法定监护人已经在任何研究相关程序之前提供了书面知情同意书和美国健康保险携带和责任法案授权书（如适用）；根据当地要求，要求患者给予书面或口头同意。
- 患者和父母/监护人愿意并能够遵守计划的访视、研究药物(IP)给药计划和研究程序。
排除标准
- 患者在NS-065/NCNP-01-301研究中发生不良事件，根据研究者和/或申办者的观点，该事件妨碍了患者在本研究中安全使用viltolarsen；
- 患者完成NS-065/NCNP-01-301研究后接受了以抗肌萎缩蛋白或抗肌萎缩蛋白相关蛋白诱导为目的的治疗；
- 患者在完成NS-065/NCNP-01-301研究期间或之后使用任何其他研究药物；
- 研究者和/或申办者认为患者因任何原因不适合参与扩展研究。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:维托拉生
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 生命体征 | 96周 | 安全性指标 |
| 体格检查 | 96周 | 安全性指标 |
| 临床实验室检查： 血液学和临床生化，尿分析，尿细胞学 | 96周 | 安全性指标 |
| 12导联心电图（ECG） | 96周 | 安全性指标 |
| 抗肌萎缩蛋白和viltolarsen抗体 | 96周 | 安全性指标 |
| 治疗后出现的不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE） | 96周 | 安全性指标 |
| 肾脏超声 | 96周 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 站立时间测试(TTSTAND) | 96周 | 有效性指标 |
| 10米跑/步行时间测试（TTRW） | 96周 | 有效性指标 |
| 6分钟步行试验（6MWT） | 96周 | 有效性指标 |
| 北极星步行评估量表(NSAA) | 96周 | 有效性指标 |
| 爬4层楼梯时间测试（TTCLIMB） | 96周 | 有效性指标 |
| 用手持式测力计测量肌肉力量（仅限优势侧的伸肘、屈肘、伸膝和屈膝） | 96周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 吴士文 | 医学博士 | 主任医师 | 13910238117 | wu_shiwen@yahoo.com | 北京市-北京市-海淀区复兴路 28 号 | 100853 | 中国人民解放军总医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国人民解放军总医院 | 吴士文 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 郁莉斐 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 湖南省儿童医院 | 吴丽文 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 深圳市儿童医院 | 路新国 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国人民解放军总医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-02-23 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 30 ；
国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
