登记号
CTR20171073
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
乙型血友病伴临床出血症状
试验通俗题目
人凝血因子IX治疗乙型血友病的有效性和安全性研究
试验专业题目
单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血因子IX治疗乙型血友病的有效性和安全性研究
试验方案编号
LXC1708SYCFN（第1.0版）
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
刘通一
联系人座机
13880778300
联系人手机号
联系人Email
tongyiliu@foxmail.com
联系人邮政地址
四川省成都市高新区中和镇姐儿埝
联系人邮编
610214
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评价人凝血因子IX治疗乙型血友病的有效性和安全性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥12周岁
- 临床确诊为乙型血友病，伴有出血的临床表现（包括但不限于肿胀、疼痛、关节活动受限等各种表现）
- 所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施
- 成年患者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书
排除标准
- 对人凝血因子IX制剂任何成分和其他血液制品过敏且不能耐受治疗的患者
- 患有其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者
- 癌症患者或预计生存期限小于3个月的患者
- 既往6个月内有脑血管病史（脑出血、脑血栓）
- 有静脉血栓、肺栓塞、急性心肌缺血以及弥散性血管内凝血史的患者；已明确有血栓形成风险者
- 有严重的现病史，如心脑血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全3级以上等）；以及研究者认为不适宜的患者
- 预计研究期间需要输血或使用其他血液制品进行替代治疗的患者
- 需要抗凝治疗和抗血小板治疗的患者
- 入组前3个月内施行大手术患者以及计划在研究期间进行中、大型手术患者
- 经研究者判断，出血症状严重或危及生命的患者
- 曾经出现凝血因子Ⅸ抑制物阳性；或者筛选期受试者凝血因子Ⅸ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/ml）
- 肝肾功能异常达到以下指标之一者：肝功能（ALT、AST、TBIL）≥2倍正常值上限，肾功能（BUN、Cr）≥1.5倍正常值上限
- 筛选期病毒检测任意一项阳性：乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒抗体阳性
- 受试者入组前7天内使用过任何含凝血因子IX的制剂（如重组人凝血因子IX或人凝血酶原复合物）
- 入组前3个月内输注全血、红细胞、血小板的患者以及计划研究期间注射全血、红细胞、血小板的患者
- 入组前30天内参加过其他药物临床试验的受试者
- 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女
- 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:人凝血因子IX
|
用法用量:人凝血因子IX专供静脉注射，应在临床医师的严格监督或指导下使用。使用前将10ml注射用水与药品粉末室温下混合，轻轻摇动，溶解成为澄明或略带乳光的无色溶液。注意不能剧烈摇动瓶子，勿使产生过多泡沫。溶解后应立即使用，将溶液缓慢静脉注射，注射速度宜2-3ml/min,最大不应超过5ml/min。
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中文通用名:人凝血因子IX
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用法用量:人凝血因子IX专供静脉注射，应在临床医师的严格监督或指导下使用。使用前将10ml注射用水与药品粉末室温下混合，轻轻摇动，溶解成为澄明或略带乳光的无色溶液。注意不能剧烈摇动瓶子，勿使产生过多泡沫。溶解后应立即使用，将溶液缓慢静脉注射，注射速度宜2-3ml/min,最大不应超过5ml/min。
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 本研究主要疗效指标为第一次注射结束后30分钟FIX活性效率值。 FIX活性效率值（%）= （注射后的FIX活性值-注射前的FIX活性值）/FIX活性的计划增加值×100% | 第一次注射结束后30分钟 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 临床有效率：观察注射后24小时出血症状和体征改善评估。具体分级标准如下： ⑴“优良”：首次注射24小时内,疼痛迅速减轻和/或出血的体征明显改善,24小时内无需进一步注射。⑵“改善”：首次注射24小时内,疼痛和出血体征改善，但是完全消失可能需要一次以上的注射。⑶“无效”：症状没有改善或加重。⑷“无法评估”：按照现有结果无法进行评估。临床有效率的计算公式如下： 临床有效率（%）= （优良+改善）的病例数/所有病例例数×100％ | 首次注射后24小时 | 有效性指标 |
| FIX首次输注前后变化值：通过收集首次输注前后（输注前和输注结束后30分钟）的凝血因子Ⅸ的活性值，比较输注前后的变化情况。 | 首次输注前后（输注前和输注结束后30分钟） | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 胡建达，医学博士 | 主任医师 | 0591-83357896 | drjiandahu@163.com | 福建省福州市鼓楼区新权路29号 | 350000 | 福建医科大学附属协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 福建医科大学附属协和医院 | 胡建达 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所） | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 日照市人民医院 | 杨恩芹 | 中国 | 山东省 | 日照市 |
| 宝鸡市中心医院 | 姚亚洲 | 中国 | 陕西省 | 宝鸡市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 福建医科大学附属协和医院伦理委员会 | 同意 | 2017-08-23 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 30 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 37 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2017-11-13；
试验终止日期
国内：2018-10-10；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
