登记号
CTR20202613
相关登记号
CTR20191402
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
增殖期浅表型婴幼儿血管瘤
试验通俗题目
评估马来酸噻吗洛尔凝胶的安全耐受性、药代动力学特征及初步疗效探索研究
试验专业题目
评估马来酸噻吗洛尔凝胶在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患者中的安全耐受性、药代动力学特征及探索性临床试验的临床研究
试验方案编号
SMLENJ-YQ-2020
方案最近版本号
1.0
版本日期
2020-08-01
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李杰
联系人座机
010-80483574
联系人手机号
18701109295
联系人Email
mtr0000@126.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市海淀区北清路68号10、11、15号楼3层03室
联系人邮编
100094
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
其它-新版
试验目的
主要目的：
评价0.5%马来酸噻吗洛尔凝胶不同涂抹剂量，在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患儿中的安全性、耐受性。
次要目的：
评价0.5%马来酸噻吗洛尔凝胶外用在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患儿中的系统药代动力学特征。
探索性临床试验：
初步探索不同给药剂量的0.5%马来酸噻吗洛尔凝胶，外用在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患儿中的疗效。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
28天(最小年龄)至
180天(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄范围为28-180天（包括临界值）；男女不限。
- 患儿监护人自愿参与本临床研究，且已签署知情同意书。
- 根据国际脉管异常研究协会（ISSVA）关于脉管性疾病的分类和命名标准（2014版）确诊为浅表型婴幼儿血管瘤，且处于增殖期。
- 瘤体表面及周围无破溃出血和/或感染，且无其他局部皮肤病症（如湿疹、皮炎、体藓或其他皮肤真菌感染等）。
- 筛选期体格检查、生命体征、实验室及辅助检查研究者判定符合试验要求。
- 患儿之前未接受过任何抗血管瘤的治疗。
排除标准
- 出生体重低于2.5kg，或孕龄少于34周且筛选时年龄不足3个月的早产儿；
- 皮肤多发型血管瘤合并肝血管瘤的患儿；
- 瘤体厚度大于等于5mm的患儿；
- 诊断为深在性、混合性（浅表＋深在）、网状性/顿挫性/微增生性等婴幼儿血管瘤的患儿；
- 合并其他病变的特殊类型婴幼儿血管瘤，如PHACE 综合征和LUMAR(SACRAL/ PELVIS)综合征；
- 发生在口腔黏膜、结膜的婴幼儿浅表型血管瘤的患儿；
- 筛选前1周内有发热（大于等于38℃），且/或存在局部、全身感染的患儿；
- 对非选择性β受体阻滞剂过敏的患儿；
- 患有II度及III度房室传导阻滞、窦性心动过缓、窦房结综合症、明显心衰、心源性休克或其他严重先天性心脏病的患儿；
- 病史或家族史记载患有肺炎、支气管哮喘、气道过敏性疾病（如变应性哮喘）或其他严重肺部疾病的患儿；
- 病史记载有其他先天性遗传病（如血友病、唐氏综合征、进行性肌营养不良、地中海贫血等）的患儿；
- 病史记载患有自发性低血糖的的患儿；
- 病史记载有精神疾病或严重的肝脏、肾脏、消化道和神经等疾病的患儿；
- 在筛选前4周内接受过任何手术或计划在试验期间进行手术的患儿；
- 受试者（包括母乳喂养的患儿母亲）病毒学检查（包括HIV、乙肝、丙肝、梅毒）反应阳性者；
- 甲状腺功能异常的患儿
- 筛选前患儿（包括母乳喂养的患儿母亲）因任何原因有用药史（包括局部用药）所用药物距离本试验开始给药的时间间隔＜20个半衰期或小于30天。
- 筛选期正参加其他药物临床试验的患儿；
- 经研究者判断，不适合纳入本研究的患儿；
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:马来酸噻吗洛尔凝胶
|
剂型:凝胶剂
|
|
中文通用名:马来酸噻吗洛尔凝胶
|
剂型:凝胶剂
|
|
中文通用名:马来酸噻吗洛尔凝胶
|
剂型:凝胶剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| AE、SAE的发生率；心电图、体格检查、生命体征、实验室检查；皮肤外用药接触性皮炎类型及评分。 | 从研究开始（首例受试者首次访视）到研究结束（末例受试者末次访视） | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 马琳 | 博士 | 教授/主任医师 | 010-59616882 | bch_maleen@aliyun.com | 北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号 | 100045 | 首都医科大学附属北京儿童医院 |
| 赵立波 | 博士 | 教授/主任药师 | 010-59617018 | libozhao2011@163.com | 北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号 | 100045 | 首都医科大学附属北京儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 马琳 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 赵立波 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 上海交通大学医学院附属第九人民医院 | 范新东 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院医院伦理委员会 | 同意 | 2020-09-30 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
