登记号
CTR20171633
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
甲型血友病
试验通俗题目
人源重组8因子的疗效、免疫原性、药代动力学和安全性
试验专业题目
评价人源重组第8因子在中国重度甲型血友病患者中的临床疗效、免疫原性、药代动力学和安全性的前瞻性临床研究
试验方案编号
GENA-40；版本2.0
方案最近版本号
02
版本日期
2018-05-12
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
陈晶
联系人座机
028-65007876
联系人手机号
15618120350
联系人Email
crystal.chen@parexel.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-成都市武侯区临江西路1号锦江国际大厦24楼
联系人邮编
610041
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评估Human-cl rhFVIII预防和治疗出血事件（BE）的临床效果。确定的药代动力学特征，测定增量体内回收率-在研究开始时和随着时间的推移，研究潜在免疫原性，评估Human-cl rhFVIII作为手术预防药物的效果，评估安全性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
6岁(最小年龄)至
无上限岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 男性
- 年龄≥6岁（对于PK亚组，年龄≥12岁至≤65岁）
- 重度甲型血友病（FVIII:C<1%），包括历史性FVIII:C<1%
- 仅对于PK亚组，体重为25 kg至110 kg
- 先前接受FVIII浓缩物治疗至少150个暴露天（ED）
- 具有免疫活性（CD4+计数>200/μL）
- 自由提供知情同意书
排除标准
- 诊断患有甲型血友病以外的凝血障碍
- 现在或过去的FVIII抑制物活性（≥0.6贝塞斯达单位）；对FVIII或其它血液制品有过敏史
- 严重的肝脏或肾脏疾病（丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶水平>正常上限5倍，肌酐>120μmol/ L）
- 接受或计划接受免疫调节药物（抗逆转录病毒化学疗法除外），如α-干扰素、强的松（相当于>10mg/天）或类似药物
- 目前或过去1个月内参与另一项介入性临床研究
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq
|
用法用量:根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq
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用法用量:根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq
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用法用量:根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq
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用法用量:根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
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中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq
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用法用量:患者将隔日或每周3次接受30-40 IU FVIII/kg BW的Human-cl rhFVIII，连续6个月。
如果应答不充分（1个月内>2次自发性BE），应进行2次剂量递增，每次各+5 IU FVIII/kg BW。如果应答不充分，将由研究者自行决定考虑调整Human-cl rhFVIII的给药频率或剂量。
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:无
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用法用量:不适用
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 预防性治疗的疗效 将通过计算预防性治疗期间自发性突破性出血事件的频率， 研究Human-cl rhFVIII在预防性治疗中的疗效 | 治疗期 | 有效性指标 |
| 治疗出血事件的疗效 将通过使用4分止血效果顺序量表， 研究Human-cl rhFVIII在治疗出血事件（预防期间突破性出血事件和按需治疗期间的出血事件）中的疗效 | 在每次出血事件结束时 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| PK参数：AUC、T1/2、Cmax、Tmax、MRT、Vss和CL。 | 输注后30分钟、1、3、6、9、12、24、30和48小时。 | 有效性指标+安全性指标 |
| IVR | 在研究开始时和使用Human-cl rhFVIII治疗3个月和6个月后 | 有效性指标+安全性指标 |
| 免疫原性 | 筛选至研究结束访视 | 安全性指标 |
| 安全性和耐受性 | 筛选至研究结束访视 | 安全性指标 |
| 手术预防的疗效 | 手术结束时 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 杨仁池 | 医学博士 | 教授 | 022-23909122 | rcyang65@163.com | 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中南大学湘雅医院 | 赵谢兰 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 四川大学华西医院 | 谢丽萍 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 贵州医科大学附属医院 | 曾小菁 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 胡建达 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 江苏省苏北人民医院 | 顾健 | 中国 | 江苏省 | 扬州市 |
| 上海市儿童医院 | 蒋慧 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2018-03-07 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2018-04-18 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2018-08-15 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2018-11-28 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2019-05-15 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 70 ；
已入组例数
国内: 63 ；
实际入组总例数
国内: 63 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2018-06-29；
第一例受试者入组日期
国内：2018-07-10；
试验终止日期
国内：2020-01-08；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
