登记号
CTR20244539
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2300775
适应症
法布雷
试验通俗题目
评价ZS805在法布雷病患者中的安全性、耐受性和有效性的I/II期临床研究。
试验专业题目
一项单臂、开放、剂量探索、多中心临床试验，评估法布雷病患者经ZS805注射液治疗后的安全性、耐受性和有效性。
试验方案编号
ZS805-P01
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-10-17
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
吴荃
联系人座机
028-62057667
联系人手机号
联系人Email
wuquan@rnbbio.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-天府国际生物城 (双流区生物城中路二段18号)
联系人邮编
610200
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
主要目的：评估法布雷病患者经ZS805治疗后的安全性和耐受性。
次要目的：评估法布雷病患者经ZS805治疗后的PK、免疫原性和有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意书时，年龄≥18岁；
- 临床诊断为法布雷病；
- 受试者自愿在进入筛选期后直至给药后52周内采取有效的避孕措施；
- 受试者自愿参加且充分知情，充分理解研究并能遵从研究方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测。
排除标准
- 已知对试验药物的任何成分过敏或有禁止使用的病症；
- 长期使用类固醇的受试者，定义为在最近12个月内口服皮质类固醇≥3个月；
- 有恶性肿瘤病史或目前患有任何恶性肿瘤者；
- 有活动性自身免疫性疾病者；
- 受试者在过去12个月内存在症状性中风或短暂性脑缺血发作史，或有其他明显的血栓栓塞病史；
- 有严重的心脏疾病史及手术史，包括重度冠脉狭窄、冠心病伴心绞痛、6个月内发作过的心肌梗死、心力衰竭、重度瓣膜性心脏病、有临床意义的先天性心脏病等；
- 有潜在的肝脏疾病或肝病史，如非酒精性脂肪性肝炎、胆管炎或胆道疾病、门静脉高压症、腹水、脾肿大、食管静脉曲张等；
- 受试者接受过肾移植或正进行血液透析或腹膜透析治疗慢性肾脏病；
- 筛选时存在不可控制的高血压或糖尿病；
- 有急/慢性感染或其他慢性疾病，且经研究者判断参加研究后会增加受试者风险；
- 有癫痫、精神疾病史（如精神分裂症、抑郁、躁狂或焦虑等）或有明显的精神障碍，其它原因导致的无行为能力或无认知能力者；
- 存在具有临床显著意义的疾病或其它原因，研究者和/或申办者认为有任何不适宜参加本研究者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:ZS805注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| DLT事件的发生情况 | 给药后3周内 | 安全性指标 |
| 不良事件（AE）、治疗相关不良事件（TEAE）、严重不良事件（SAE） | 给药后52周内 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| α-gal A活性水平 | 给药后52周内 | 有效性指标 |
| 肾功能、疼痛评估、生活质量评估的改善 | 给药后52周内 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 陈玉成 | 博士 | 主任医师/教授 | 18980602149 | chenyucheng2003@126.com | 四川省-成都市-武侯区国学巷37号 | 610041 | 四川大学华西医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 四川大学华西医院 | 陈玉成 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 金玮 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 北京协和医院 | 田庄 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京大学第一医院 | 马为 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 郭晓纲 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 山东省立医院 | 王荣 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 四川大学华西医院临床试验伦理审查委员会 | 同意 | 2024-11-13 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 14 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
