登记号
CTR20231690
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
Netherton综合征
试验通俗题目
一项旨在检测佩索利单抗是否能帮助患有Netherton综合征的皮肤病患者的研究
试验专业题目
一项评价佩索利单抗治疗Netherton综合征患者的有效性和安全性的安慰剂对照试验
试验方案编号
1368-0104
方案最近版本号
2.0
版本日期
2024-01-10
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
勃林格殷格翰临床试验信息公示组
联系人座机
021-52883966
联系人手机号
联系人Email
MEDCTIDgroup.CN@boehringer-ingelheim.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-静安区南京西路1601号越洋广场29楼
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
主要目的是评价spesolimab的治疗应答。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
12岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥12岁的男性或女性患者（体重最低为35 kg）
- 基线时确认诊断为NS（SPINK5致病突变）
- 基线时红斑严重程度至少为中度（IASI评分≥16且IASI-E评分≥8）且IGA评分≥ 3
- 入选本试验前，签署符合ICH-GCP和当地法律的知情同意书并注明日期
- 育龄期女性（WOCBP）已准备好并且能够根据ICH M3（R2）采用高效避孕措施，即坚持正确使用情况下年失败率低于1%的避孕措施。符合这些标准的避孕方法列表参见CTP以及患者、父母（或患者的法定监护人）须知
排除标准
- 随机分组前1周内使用过外用皮质类固醇（中至高效，美国1-5类）、外用维甲酸、外用钙调磷酸酶抑制剂或角质剥脱剂的患者
- 过去24小时内在待活检部位使用润肤剂的患者
- 随机分组前4周内使用过全身性维甲酸、其他全身性免疫抑制剂、全身性皮质类固醇或光疗的患者
- 随机分组前2周内使用过全身性抗生素的患者
- 随机分组前4周内接种过活疫苗的患者
- 随机分组前4周内或5个半衰期内（以较长者为准）接受试验用药品、生物制品或免疫球蛋白的患者
- 重度、进展性或未控制的肝病，定义为AST或ALT或碱性磷酸酶升高至>3倍正常值范围上限（ULN），或总胆红素升高至>2倍ULN
- 任何既往暴露于BI 655130或其他IL-36R抑制剂生物制品的患者
- 其他进一步的排除标准
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:佩索利单抗
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剂型:灌装量输注液
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中文通用名:佩索利单抗
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剂型:预充式注射笔
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中文通用名:佩索利单抗
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剂型:预充式注射笔
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中文通用名:佩索利单抗
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剂型:灌装量输注液
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中文通用名:佩索利单抗
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剂型:预充式注射笔
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中文通用名:佩索利单抗
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剂型:预充式注射笔
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中文通用名:佩索利单抗
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剂型:灌装量输注液
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中文通用名:佩索利单抗
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剂型:预充式注射笔
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中文通用名:佩索利单抗
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剂型:预充式注射笔
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:安慰剂对照药物
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剂型:灌装量输注液
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中文通用名:安慰剂对照药物
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剂型:预充式注射笔
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中文通用名:安慰剂对照药物
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剂型:灌装量输注液
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中文通用名:安慰剂对照药物
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剂型:预充式注射笔
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中文通用名:安慰剂对照药物
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剂型:灌装量输注液
|
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中文通用名:安慰剂对照药物
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剂型:预充式注射笔
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 主要终点是IASI应答，定义为第16周时IASI评分较基线降低至少50%（是/否） | 第16周时 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 关键次要终点是IGA应答，定义为第16周时IGA评分为0或1（是/否） | 第16周时 | 有效性指标 |
| IGA应答，定义为第4、8、12周时IGA评分为0或1（是/否） | 第4、8、12周 | 有效性指标 |
| 至第16周细菌性或真菌性皮肤粘膜感染的发生情况 | 至第16周 | 有效性指标 |
| IASI应答，定义为第4、8、12周时IASI评分较基线降低至少50%（是/否） | 第4、8、12周 | 有效性指标 |
| IASI子评分应答，定义为第4、8、12周时IASI-E子评分较基线降低至少50%且IASI-S子评分较基线降低至少50%（是/否） | 第4、8、12周 | 有效性指标 |
| 第4、8、12和16周时IASI评分较基线的百分比变化 | 第4、8、12和16周 | 有效性指标 |
| 第4、8、12和16周时NASA评分较基线的百分比变化 | 第4、8、12和16周 | 有效性指标 |
| 第4、8、12和16周时NRS疼痛较基线的绝对变化 | 第4、8、12和16周 | 有效性指标 |
| 第4、8、12和16周时NRS瘙痒较基线的绝对变化 | 第4、8、12和16周 | 有效性指标 |
| 第8和16周时DLQI/CDLQI评分较基线的绝对变化 | 第8和16周 | 有效性指标 |
| 治疗期间出现的不良事件的发生情况 | 治疗期间 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 姚智荣 | 医学博士 | 主任医师 | 13601832440 | yaozhirong@xinhuamed.com.cn | 上海市-上海市-杨浦区控江路1665号 | 200092 | 上海交通大学医学院附属新华医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 姚智荣 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 南方医科大学皮肤病医院 | 梁云生 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中国医学科学院皮肤病医院 | 刘毅 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 上海市皮肤病医院 | 王秀丽 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 马琳 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 方红 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 任韵清 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| Westmead Hospital | choate, Keith | 澳大利亚 | New South Wales | Westmead |
| Medical University of Salzburg (SALK) Paracelsus Medical Privatuniversity Salzburg (PMU) | Laimer, Martin | 奥地利 | NA | Salzburg |
| UZ Leuven | Hillary, Tom | 比利时 | NA | Leuven |
| ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases | Botev, Ivan | 保加利亚 | NA | Sofia |
| Diagnostic Consultative Center Alexandrovska | Vassileva, Snejina | 保加利亚 | NA | Sofia |
| Childern Hospital of University Hospital Brno | Pinkova, Blanka | 捷克共和国 | NA | Brno |
| Helsinki University Hospital | Sillanpaa, Verra | 芬兰 | NA | Helsinki |
| HOP Saint-Louis | Hovnanian, Alain | 法国 | NA | Paris |
| Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel | Weidinger , Stephan | 德国 | NA | Kiel |
| Universitatsklinikum Heidelberg | Schakel, Knut | 德国 | NA | Heidelberg |
| Klinikum der Universitat Munchen AOR | Rueff, Franziska | 德国 | NA | Munchen |
| Universitatsklinikum Erlangen | Sticherling, Michael | 德国 | NA | Erlangen |
| Sourasky Medical Center | Samuelov, Liat | 以色列 | NA | Tel Aviv |
| Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS | Didona, Biagio | 意大利 | Lazio | Roma |
| AO Citta della Salute e Scienza | Quaglino, Pietro | 意大利 | Piemonte | Torino |
| Osp. Pediatrico Bambin Gesu | El Hachem, May | 意大利 | Lazio | ROMA |
| Juntendo University Urayasu Hospital | Suga, Yasushi | 日本 | NA | Chiba, Urayasu |
| Nagoya University Hospital | Akiyama, Masashi | 日本 | NA | Aichi, Nagoya |
| Keio University Hospital | Amagai, Masayuki | 日本 | NA | Tokyo, Shinjuku-ku |
| University of Tsukuba Hospital | Nomura, Toshifumi | 日本 | NA | Ibaraki, Tsukuba |
| Hirosaki University Hospital | Sawamura, Daisuke | 日本 | NA | Aomori, Hirosaki |
| Hyogo College of Medicine Hospital | Kanazawa, Nobuo | 日本 | NA | Hyogo, Nishinomiya |
| Okayama University Hospital | Morizane, Shin | 日本 | NA | Okayama, Okayama |
| Sunway Medical Centre | Heah, Sheau Szu | 马来西亚 | NA | Selangor Darul Ehsan |
| Hospital Tunku Azizah | Leong, Kin Fon | 马来西亚 | NA | Kuala Lumpur |
| Erasmus MC - Sophia Kinderziekenhuis | Pasmans, Suzanne | 荷兰 | NA | ROTTERDAM |
| CHULC, EPE - Hospital Sto. António Capuchos | Lopes, Maria | 葡萄牙 | NA | Lisboa |
| Hospital Sant Joan de Déu | Baselga, Eulalia | 西班牙 | Barcelona | Esplugues del Llobregat |
| Hospital La Paz | De Lucas, Raul | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| University Children Hospital Zürich | Weibel, Lisa | 瑞士 | NA | Zürich |
| Great Ormond Street Hospital | Martinez, Anna | 英国 | NA | London |
| Queen Elizabeth University Hospital | Zamiri, Mozheh | 英国 | NA | Glasgow |
| Guy's Hospital | Mellerio, Jemima | 英国 | NA | London |
| Medical University of South Carolina | Wine-Lee, Lara | 美国 | South Carolina | Charleston |
| Yale University School of Medicine | Choate, Keith | 美国 | Connecticut | New Haven |
| Virginia Clinical Research, Inc. | Pariser, David | 美国 | Virginia | Norfolk |
| Mission Dermatology Center | Guide, Shireen | 美国 | California | Rancho Santa Margarita |
| The University of Texas Health Science Center at Houston | Hebert, Adelaide | 美国 | Texas | Houston |
| Northwestern University | Paller, Amy | 美国 | Illinois | Chicago |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-03-23 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-06-15 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-09-05 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 | 同意 | 2024-04-10 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 | 同意 | 2024-04-10 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 | 同意 | 2024-07-09 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 3 ；
国际: 39 ；
已入组例数
国内: 6 ；
国际: 39 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2023-07-24；
国际：2023-06-12；
第一例受试者入组日期
国内：2023-08-10；
国际：2023-06-28；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
