登记号
CTR20150752
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
血友病A
试验通俗题目
观察人凝血因子Ⅷ治疗血友病甲型患者的疗效及安全性
试验专业题目
人凝血因子Ⅷ治疗血友病甲型患者的疗效及安全性的多中心、开放性临床研究
试验方案编号
TG1501FV8(第1.0版)
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
申云飞
联系人座机
13903459369、0355-3572801
联系人手机号
联系人Email
yunfei650705@163.com
联系人邮政地址
山西省长治市太行北路69号
联系人邮编
046000
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
观察人凝血因子Ⅷ治疗血友病A患者出血事件的疗效和安全性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
14岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 愿意签署知情同意书；
- 年龄14到65岁；
- 临床确诊为血友病A，48小时内出现急性出血症状需要接受因子VIII治疗（按需治疗）
排除标准
- 对凝血因子Ⅷ制剂任何成分过敏者；
- 既往有Ⅷ因子抑制物的病史或有检测到Ⅷ因子抑制物的证据；
- 肝功能（ALT、AST）超过正常值上限3倍以上或肾功能（BUN、Cr）超过
- 贫血严重需要输血者（Hb<6g/L）；
- 严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或以上者；
- 有心脏手术史并需要抗凝治疗者；
- 具有临床意义的其他系统疾病：酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者；
- 计划于研究期间接受手术者；
- 入组前48小时内用过含VIII因子制剂(包括重组因子VIII，血浆因子VIII，冷凝蛋白，全血)治疗者；
- 之前一个月内参加过其他临床试验（包括药物或器械）研究，或在参与研究期间计划参与另外一项临床试验（包括药物或器械）研究的患者；
- 研究者认为受试者无法或不愿意遵守研究方案要求的；
- 其他严重的疾病，研究者认为受试者不能从中受益的；
- 患者或其父母/合法监护人无法或不愿意签署知情同意书或遵守临床观察要求。
- 符合生育年龄的但在研究期间不愿采取避孕措施的受试者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅷ
|
用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；静脉输注，给药剂量根据患者体重、出血部位及严重程度、病患的临床状况决定。
计算方法如下所示：
所需因子Ⅷ剂量（IU）＝体重(kg)×预期提升到的VIII 因子的量(% 或 IU/dL)
×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]，在研究医生监督下用药。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 因子Ⅷ活性输注效率值。根据出血状况不同，受 试者输注的因子量不尽相同，以（输注后测得的因子活性值—Ⅷ活性基线水平）/ （预计达到的因子活性值—Ⅷ活性基线水平）×100％，得出输注效率值，以此得 出药物的输注效果。 | 第1次输注后15分钟、1小时 | 有效性指标 |
| 症状和体征改善评分。具体分级标准如下： 1 优良 每次出血首次输注后约6小时内疼痛迅速减轻和/或出血的体征明显改善。 2 改善 疼痛和出血体征改善，但是完全消失可能需要一次以上的输注。 3 无效 症状没有改善或加重。 4 无法评估 按照现有结果无法进行评估。 | 第1次输注后6小时 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第1次输注后，因子Ⅷ活性提升达到预计活性值（例如：25%）的受试者比例。 | 第1次输注后15分钟、1小时 | 有效性指标 |
| 因子Ⅷ活性的升高幅度比较 | 第1次输注后15分钟、1小时 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 金洁 | 教授 | 13505716679 | jiej0503@163.com | 浙江省杭州市上城区庆春路79号 | 310000 | 浙江大学医学院附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 金洁 | 中国 | 浙江省 | 杭州 |
| 北京大学人民医院 | 张晓辉 | 中国 | 北京市 | 北京 |
| 山西医科大学第二医院 | 杨林花 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 广西医科大学第一附属医院 | 程鹏 | 中国 | 广西 | 南宁 |
| 中南大学湘雅医院 | 李晓林 | 中国 | 湖南省 | 长沙 |
| 苏州大学附属第一医院 | 余自强 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 兰州大学第一医院 | 席亚明 | 中国 | 甘肃省 | 甘肃省 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属第一医院医学伦理委员会 | 同意 | 2015-07-30 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 50 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 60 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2015-12-11；
试验终止日期
国内：2017-06-02；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
