登记号
CTR20242225
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
肺动脉高压PAH
试验通俗题目
一项在肺高血压母研究中接受研究药物给药的受试者中进行长期随访的开放标签研究
试验专业题目
一项在肺高血压母研究中接受研究药物给药的受试者中进行长期随访的前瞻性、开放标签、平台研究
试验方案编号
NOPRODPAPUH3001
方案最近版本号
修正案2
版本日期
2023-08-04
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
孙露萤
联系人座机
021-33378092
联系人手机号
联系人Email
lsun29@its.jnj.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-桂菁路65号新研大厦
联系人邮编
200000
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
III期
试验目的
评价接受治疗的受试者接受相应研究药物治疗的长期安全性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者（或其法定代理人）必须签署知情同意书（ICF），表明其理解本研究的目的和所需程序且愿意参加研究。
- 在申办方母研究结束时仍在接受马昔腾坦10 mg和他达拉非40 mg FDC治疗的受试者，且：本方案包含了母研究的适应症（即，PAH）， 受试者已完成母研究， 未发现获得研究药物（或等效获批治疗）的替代方法， 受试者可能继续从研究药物治疗中获益。
- 有生育能力的女性受试者必须： 在首次接受研究药物前尿液或血清妊娠试验呈阴性， 同意在安全性随访阶段结束之前每月进行一次尿妊娠试验，同意采用本方案中规定的避孕方法，直至研究药物末次给药后30天。
排除标准
- 受试者在母研究中提前终止研究药物给药（无论是受试者还是研究者的决定）。
- 女性受试者处于妊娠期或哺乳期，或计划在入组本研究期间怀孕。
- 计划或当前正在接受另一种研究药物治疗。
- 对马昔腾坦或他达拉非或其辅料过敏、有超敏反应或者不能耐受（参见马昔腾坦/他达拉非FDC IB）。
- 血红蛋白＜80 g/L。
- 血清天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞3×ULN。
- 已知有明确记录的重度肝损害，即Child-Pugh C级。
- 重度肾损害（估算的肾小球滤过率[eGFR]/肌酐清除率＜30 mL/min）。
- 非动脉炎性前部缺血性视神经病变导致的单眼或双眼视力丧失，无论是否与5型磷酸二酯酶抑制剂（他达拉非）治疗有关。
- 使用强效CYP3A4抑制剂进行全身性治疗。
- 使用中效CYP3A4/CYP2C9双重抑制剂。
- 在基线前1个月内使用强效CYP3A4诱导剂进行治疗。
- 接受过多沙唑嗪治疗。
- 接受过任何类型的有机硝酸盐治疗，包含定期治疗和间歇性治疗。
- 使用内皮素受体拮抗剂、5型磷酸二酯酶抑制剂或可溶性鸟苷酸环化酶激动剂治疗。
- 在母研究中研究药物前一次给药后中断研究药物给药4周以上。
- 临床显著性主动脉或二尖瓣疾病；心包缩窄；限制性或充血性左侧心肌病；危及生命的心律不齐；显著的左心室功能障碍；或左心室流出道阻塞（基于研究者意见）。
- 已知患有永久性房颤（基于研究者意见）。
- 有明确记录的肺静脉闭塞病（PVOD）。
- 可能干扰受试者安全的任何已知因素或疾病（基于研究者判断）。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:马昔腾坦他达拉非片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 从基线至研究结束的治疗期间的不良事件（AE）、导致停药的治疗期间AE、严重不良事件（SAE）和/或死亡的发生频率 | 从基线至研究结束（EOS） | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张玉顺 | 医学博士 | 主任医师 | 13991353567 | zys2889@sina.com | 陕西省-西安市-陕西省西安市雁塔西路277号 | 710061 | 西安交通大学医学院第一附属医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| University Hospital St. Anna | Vasil VelcheV | 保加利亚 | Sofia-Grad | Sofia |
| 西安交通大学医学院第一附属医院 | 张玉顺 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 北京安贞医院 | 顾虹 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中南大学湘雅二医院 | 李江 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 上海肺科医院 | 王岚 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 江苏省人民医院 | 金宇 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| Szpital Uniwersytecki nr 2 im dr Jana Biziela w Bydgoszczy | Grzegorz Grzesk | 波兰 | 不适用 | Bydgoszcz |
| Uniwersytecki Szpital Kliniczny | Karol Kaminski | 波兰 | 不适用 | Bialystok |
| Wojewodzki Specjalistyczny Szpital im. dr Wl. Bieganskiego | Jaroslaw Kasprzak | 波兰 | Lódzkie | Lodz |
| Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 2 Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego | Malgorzata Peregud - Pogorzelska | 波兰 | 不适用 | Szczecin |
| Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu | Tomasz Roleder | 波兰 | 不适用 | Wroclaw |
| Wojewodzki Szpital Specjalist. im. S.Kardynala Wyszynskiego | Piotr Blaszczak | 波兰 | 不适用 | Lublin |
| SPSK nr 7, Gornoslaskie Centrum Medyczne | Katarzyna Mizia-Stec | 波兰 | 不适用 | Katowice |
| Kaohsiung Veterans General Hospital | Kun-Chang Lin | 中国台湾 | 台湾 | 高雄 |
| National Taiwan University Hospital | Hsao-Hsun Hsu | 中国台湾 | 台湾 | 台北 |
| Chang Gung Medical Foundation - LinKou Chang Gung Memorial Hospital | Wan-Jing Ho | 中国台湾 | 台湾 | 桃园 |
| National Cheng Kung University Hospital | Chih-Hsin Hsu | 中国台湾 | 台湾 | 台南 |
| Taipei Veterans General Hospital | Shih-Hsien Sung | 中国台湾 | 台湾 | 台北 |
| Abdullah, IA | Ismail Abdullah | 南非 | Kwazulu-Natal | Durban |
| Ahmed Kathrada Hospital | Ismail Kalla | 南非 | Gauteng | Lenasia |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 西安交通大学第一附属医院医学伦理委员会 | 同意 | 2024-04-03 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 10 ；
国际: 33 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 18 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2022-05-04；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2022-05-04；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
