登记号
CTR20160937
相关登记号
CTR20131251;
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
主要用于治疗先天性和获得性凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ缺乏症
试验通俗题目
人凝血酶原复合物治疗乙型血友病的临床研究
试验专业题目
目标值法验证人凝血酶原复合物治疗乙型血友病的有效性及安全性的单臂开放多中心临床研究
试验方案编号
HF-PCC-PⅢ-CTP（版本号：Ver2.2）
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
岳跃飞
联系人座机
13875734703
联系人手机号
联系人Email
nyyueyuefei@126.com
联系人邮政地址
湖南省衡阳市雁峰区白沙洲工业园白沙工业大道28号南岳生物制药有限公司
联系人邮编
421007
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
采用目标值法，验证人凝血酶原复合物治疗乙型血友病（因子Ⅸ缺乏症）的有效性及安全性，为注册申报生产提供依据
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 18岁≤年龄≤65岁住院或门诊患者，男性；
- 临床确诊为乙型血友病；
- 有身体关节、软组织及粘膜等身体部位损伤后过量出血或自发性出血的临床表现；
- 受试者自愿知情同意，并签署知情同意书。
排除标准
- 已确诊为乙型血友病，但从未接受血制品治疗的患者；
- 患有其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者；
- 有哮喘、荨麻疹或其他过敏体质患者以及对血制品有过敏史者；
- 有深静脉血栓、肺栓塞、急性心肌缺血以及弥散性血管内凝血史的患者；
- 有FⅨ抑制物史或现阶段FⅨ抑制物≥0.6BU/ml的患者；
- 肝脏疾病患者达到以下指标之一者：a.胆红素≥正常值上限的2倍；b.转氨酶≥正常值上限2倍；肾脏疾病患者（血肌酐≥正常值上限1.5倍）；
- HBs抗原（或核酸检测）阳性或HCV抗体（或核酸检测）阳性或HIV抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
- 血友病急症等严重出血，如髂腰肌出血、中枢神经系统出血、喉和颈部出血、胃肠道出血、胸腹部出血、眼出血等患者；
- 入组前1周内输注血制品者；
- 入组前3个月内施行以及计划在研究期间进行大中型手术患者；
- 入组前30天曾参加其他临床试验者；
- 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒、吸毒者；
- 研究者认为有任何不适合入选的情况者（如预计生存期小于3个月）。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人凝血酶原复合物
|
用法用量:静脉输注，先将本品和灭菌注射用水预温至20～30℃，按瓶签标示量注入预温的灭菌注射用水20ml，轻轻转动直至完全溶解，首次输注20～40IU/kg，一天输注总量不超过200IU/kg，具体给药剂量和给药次数根据出血部位和严重程度由研究者决定。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| FⅨ回收率 | 首次用药输注结束后15±5分钟 | 有效性指标 |
| 病毒标志物检测（HBsAg、抗HCV、抗HIV、梅毒螺旋体抗体）和HBV DNA、HCV RNA、HIV RNA检测 | 用药治疗结束后的第2天 | 安全性指标 |
| 病毒标志物检测（HBsAg、抗HCV、抗HIV、梅毒螺旋体抗体）和HBV DNA、HCV RNA、HIV RNA检测 | 首次用药输注结束后第90~104天 | 安全性指标 |
| 凝血因子II、VII、IX、X抑制物检测 | 首次用药输注结束后第90~104天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 疼痛评价 | 首次用药输注结束后24±1小时 | 有效性指标 |
| 止血评价 | 首次用药输注结束后24±1小时 | 有效性指标 |
| 因子Ⅸ活性相对基线变化的百分比 | 首次用药输注结束后24±1小时 | 有效性指标 |
| 生命体征、不良事件、血常规、尿常规、肝肾功能、凝血四项、心电图 | 用药治疗结束后的第2天、首次用药输注结束后第90~104天 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 华宝来，医学博士 | 副教授 | 18612672520 | baolaihua@hotmail.com | 北京市西城区大木仓胡同41号 | 100032 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 华宝来 | 中国 | \ | 北京 |
| 中国医学科学院血液病医院 | 张磊 | 中国 | \ | 天津 |
| 安徽省立医院 | 刘欣 | 中国 | 安徽 | 合肥 |
| 中南大学湘雅医院 | 赵谢兰 | 中国 | 湖南 | 长沙 |
| 徐州医科大学附属医院 | 邱婷婷 | 中国 | 江苏 | 徐州 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2016-09-21 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2016-10-12 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2017-02-19 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 60 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 37 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2016-11-30；
试验终止日期
国内：2017-06-14；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
