登记号
CTR20242375
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2300220
适应症
间质性肺病
试验通俗题目
人脐带间充质干细胞注射液治疗间质性肺疾病
试验专业题目
探索人脐带间充质干细胞注射液治疗间质性肺病（ILD）的安全性、耐受性及初步有效性的开放性临床研究
试验方案编号
SHLF-MSC-ILD-101
方案最近版本号
1.2
版本日期
2023-09-07
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王凯
联系人座机
021-33887659
联系人手机号
17601600819
联系人Email
kwang@shlifestemcell.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-闵行区新骏环路138号4栋401
联系人邮编
201114
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
I期
试验目的
主要目的：
探索人脐带间充质干细胞注射液治疗间质性肺疾病（ILD）的安全性和耐受性；
次要目的：
探索人脐带间充质干细胞治疗间质性肺疾病（ILD）的初步有效性，为后续临床研究推荐合适的细胞治疗剂量；
探索人脐带间充质干细胞注射液治疗间质性肺疾病（ILD）的免疫原性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 性别不限，年龄≥18岁（含临界值）
- 间质性肺疾病患者，符合结缔组织病相关的间质性肺病（CTD-ILD）、特发性非特异性间质性肺炎（iNSIP）、慢性过敏性肺炎、结节病、环境/职业性肺病或不可分类的特发性间质性疾病（IIP）诊断之一；
- 筛选前6个月内经肺部高分辨CT（HRCT）诊断明确符合间质性肺病（ILD）的受试者；
- 筛选前3月内肺功能检查中一氧化碳弥散量（DLCO）（使用Hb校正）为预计值的30%~80%（含30%及80%）；用力肺活量（FVC）为预计值的40%~70%（含40%及70%）；
- 合并用药方面：患者必须a.不接受免疫抑制剂治疗，或b. 3个月内接受环磷酰胺或霉酚酸酯/钠或甲氨蝶呤稳定或其它免疫抑制剂单药治疗，而且在入组之后至少12个月，该背景治疗保持稳定；对于筛选时正在接受糖皮质激素治疗的患者：在入组之后至少12个月，该背景治疗保持稳定；且能耐受细胞治疗的受试者；如果筛选时正在接受吡非尼酮或尼达尼布治疗 ，患者必须在筛选时已至少接受了4 周的稳定剂量，并且计划在进入本研究后继续稳定接受这一背景治疗；
- 血生化检查需符合下列标准：谷丙转氨酶（ALT）≤2.5×ULN，谷草转氨酶（AST）≤2.5×ULN，总胆红素（TBIL）≤2×ULN，直接胆红素（DBIL）≤1.5×ULN或肌酐（Cr）≤3×ULN；
- 依从性好，能够理解并配合完成肺功能检查操作，愿意按照方案的要求用药并按时接受随访检查的受试者；
- 被充分告知试验目的、方法及可能出现的不舒适，自愿参加试验，理解并自愿签署知情同意书的受试者。
排除标准
- 入组前3天内，使用大剂量皮质类固醇（相当于甲泼尼龙>240 mg/天）或不规律使用全身皮质类固醇；
- 对于接受免疫抑制剂治疗的患者，接受环磷酰胺或霉酚酸酯/钠或甲氨蝶呤或其它免疫抑制剂单药的不稳定背景治疗（不允许联合治疗）
- 诊断IPF患者，既往曾服用过可能引起或加重肺纤维化的药物；
- 筛选前1个月内受试者有机械通气史或合并患有感染性肺炎、哮喘者；有气道阻塞疾病者（使用支气管扩张药之前的 FEV1/FVC < 0.7）；肺部有其他临床意义严重异常者；目前需使用氧疗治疗者（氧疗时间>15h/d）；
- 筛选前5年内发生恶性肿瘤，之前曾以根治为目的进行治疗的子宫颈原位癌、皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌除外；
- 筛选前1年内曾因ILD急性加重发作或因其他呼吸系统疾病而住院治疗达3次及以上者
- 有证据表明受试者目前存在可能影响安全性的消化系统、泌尿系统、心脑血管、血液系统、神经系统、精神及代谢性疾病，如血糖控制不佳的2型糖尿病，血压控制不佳的高血压等
- 有精神类药物滥用史、吸毒史
- 血清病毒学（HBsAg、HCV抗体、HIV抗体、梅毒螺旋体抗体）检查阳性者，其中乙肝病毒携带者、经药物治疗后稳定的乙肝患者（DNA滴度≤2000IU/mL或拷贝数＜10000copies/mL）和已治愈的丙肝患者（HCV RNA检测阴性）经研究者判断合格后可以入组；
- 对人血白蛋白、麻醉药物或其中成分过敏者
- 筛选前3个月内参与任何其他临床试验的受试者；
- 既往曾接受过干细胞治疗者
- 经研究者判断预期生存期可能小于1年者；
- 不能耐受支气管镜检查的受试者（包括但不限于以下情况：活动性大咯血；严重的高血压及心律失常；筛选前4周内的心肌梗死（急性心肌梗死后4~6周内若需行支气管镜检查术，建议请心内科医生会诊，充分评估其发生心脏病的风险）或有不稳定心绞痛发作史；严重心肺功能障碍；不能纠正的出血倾向（血小板计数＜60×109/L），如凝血功能严重障碍、尿毒症及严重的肺动脉高压等；严重的上腔静脉阻塞综合征；疑有主动脉瘤；多发性肺大疱；全身情况极度衰竭）；12个月内有血栓事件病史（包括卒中和短暂性缺血发作）；
- 由研究者判断对于全身麻醉/局部麻醉风险较高者
- 妊娠期或哺乳期女性，或筛选期人绒毛膜促性腺激素β（β-HCG）检测呈阳性者，或不能和不愿意在研究期间及研究结束后6个月采取有效的非药物避孕措施者；
- 其他研究者认为不适宜进入本项试验的受试者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
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剂型:注射液
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件及发生率 | 给药4周内 | 安全性指标 |
| 单次给药最大耐受剂量（MTD） | 给药4周内 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 圣乔治呼吸问卷SGRQ较基线的变化 | 给药后第4周、第12周、第24周 | 有效性指标 |
| 肺功能指标（FVC、DLCO-sb、 FEV1）较基线的变化 | 给药后第4周、第12周、第24周 | 有效性指标 |
| 呼吸困难评分较基线的变化 | 给药后第4周、第12周、第24周 | 有效性指标 |
| 咳嗽评分较基线的变化 | 给药后第4周、第12周、第24周 | 有效性指标 |
| 6分钟步行试验较基线的变化 | 给药后第4周、第12周、第24周 | 有效性指标 |
| 胸部HRCT评分较基线的变化 | 给药后第4周、第12周、第24周 | 有效性指标 |
| 肺肿瘤标志物较基线的变化 | 给药后第4周、第24周 | 安全性指标 |
| 常规安全性检查（血常规、尿常规、血生化、12导联心电图等）异常的值较基线的变化 | 给药后第1周、第4周、第24周 | 安全性指标 |
| 灌注显像检测较基线的变化 | 给药后第4周 | 有效性指标 |
| 运动心肺试验较基线的变化 | 给药后第12周 | 有效性指标 |
| ILD患者急性加重事件的发生频次 | 给药后24周内 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 任涛 | 医学博士 | 主任医师 | 021-64369181 | rentao305@163.com | 上海市-上海市-宜山路600号 | 200000 | 上海市第六人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海市第六人民医院 | 任涛 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海市第六人民医院伦理委员会 | 同意 | 2023-10-07 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 24 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
