登记号
CTR20160385
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
小于胎龄儿矮小儿童
试验通俗题目
短效生长激素水剂治疗小于胎龄儿矮小儿童Ⅲ期临床试验
试验专业题目
重组人生长激素注射液治疗小于胎龄儿矮小儿童Ⅲ期临床试验
试验方案编号
gensci201403003;第五版;2016.9.28
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
孙凌
联系人座机
0431-85190218
联系人手机号
联系人Email
aa@gensci-china.com
联系人邮政地址
吉林省长春市高新区天河街72号
联系人邮编
130012
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
经国家食品药品监督管理总局批准（批件号：2006L04780），依据Ⅱ期剂量探索研究的结果，选择rhGH注射液治疗SGA矮小儿童最佳剂量，进一步扩大样本评估其治疗SGA矮小儿童的有效性和安全性。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
2岁(最小年龄)至
7.5岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 临床诊断为足月小于胎龄儿患者；
- 女孩2-6.5周岁、男孩2-7.5周岁，性别不限；
- 青春期前（Tanner Ⅰ期）；
- 入组时身高低于同年龄同性别正常儿童的-2 SDS（同年龄同性别正常儿童身高均值及身高标准差以中国9城市 0-18岁儿童体格发育调查研究数据（2005年）中的身高数据为标准，附录2和3）；
- 入组前一年内任一项生长激素激发试验之后，血清生长激素的峰浓度＞10μg/L；
- 骨龄＜[年龄+1] ；
- 糖调节功能正常：空腹血糖< 5.6mmol/L；
- 出生胎龄为37-42周
- 受试者及其监护人均签署知情同意书（如果受试患儿不具备签署知情同意的能力，则由其法定监护人代写受试者姓名）。
排除标准
- 肝、肾功能异常者（ALT>正常值上限1.5倍，Cr > 正常值上限）；
- 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg 和HBeAg均为阳性者；
- 已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者；
- 患有糖尿病、严重心肺、血液系统、恶性肿瘤等疾病，或全身感染，免疫功能低下患者及精神病患者；
- 其他类型的生长发育异常，如Turner综合征、Laron综合征、生长激素受体缺乏等；
- 用过生长激素治疗者；
- 3个月内参加过其他药物临床试验者；
- 3个月内使用过其他激素治疗者(如性激素、糖皮质激素等)及接受过可能干扰GH分泌或GH作用的药物治疗 (氧雄龙，生长激素释放激素等)；
- 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液；15IU/5mg/3ml/瓶；皮下注射；每日1次；0.2IU/kg体重/天，疗程104周，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液；15IU/5mg/3ml/瓶；皮下注射；每日1次；0.2IU/kg体重/天，疗程104周，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液；15IU/5mg/3ml/瓶；皮下注射；每日1次；0.2IU/kg体重/天，疗程104周，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：15IU/5mg/3ml/瓶，给予试验药物0.2IU/kg体重/天，每日1次，皮下注射，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：15IU/5mg/3ml/瓶，最高剂量不超过0.2IU/kg体重/天，皮下注射，根据生长速率、IGF-1水平调整药物的剂量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：15IU/5mg/3ml/瓶，给予试验药物0.2IU/kg体重/天，每日1次，皮下注射，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：15IU/5mg/3ml/瓶，给予试验药物0.2IU/kg体重/天，每日1次，皮下注射，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：15IU/5mg/3ml/瓶，给予试验药物0.2IU/kg体重/天，每日1次，皮下注射，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：15IU/5mg/3ml/瓶，给予试验药物0.2IU/kg体重/天，每日1次，皮下注射，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：15IU/5mg/3ml/瓶，给予试验药物0.2IU/kg体重/天，每日1次，皮下注射，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：15IU/5mg/3ml/瓶，给予试验药物0.2IU/kg体重/天，每日1次，皮下注射，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：15IU/5mg/3ml/瓶，给予试验药物0.2IU/kg体重/天，每日1次，皮下注射，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：15IU/5mg/3ml/瓶，给予试验药物0.2IU/kg体重/天，每日1次，皮下注射，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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中文通用名:重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液：规格：15IU/5mg/3ml/瓶，给予试验药物0.2IU/kg体重/天，每日1次，皮下注射，根据每次访视体重的变化调整用药总量。
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:无
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用法用量:无
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终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 患者治疗结束时实际年龄的身高标准差积分（HT SDS） | 在52周末及104周末 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 身高； | 52周末、104周末或中止出组时 | 有效性指标 |
| 年生长速率； | 52周末、104周末或中止出组时 | 有效性指标 |
| 治疗结束时骨成熟情况； | 52周末、104周末或中止出组时 | 有效性指标 |
| IGF-1/IGFBP-3 摩尔比； | 52周末、104周末或中止出组时 | 有效性指标 |
| 血IGF-1标准差积分； | 52周末、104周末或中止出组时 | 有效性指标 |
| 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果都应记录。 | 试验过程中。 | 安全性指标 |
| 骨成熟情况 | 第一阶段疗程为52周末或终止出组时，第二阶段每隔52周作为临床疗效的主要评价时间点 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
无
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平，医学博士 | 教授 | 027-83663712 | xpluo888@sina.com | 湖北省武汉市解放大道1095号 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院药物临床试验机构 | 罗小平 | 中国 | 湖北 | 武汉 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院药物临床试验机构 | 巩纯秀 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 南京医科大学第一附属医院临床试验机构 | 胡毓华 | 中国 | 江苏 | 南京 |
| 上海市儿童医院药物临床试验机构办公室 | 李嫔 | 中国 | 上海 | 上海 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2014-07-23 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2014-09-24 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2014-12-24 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2016-10-26 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 120 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 0 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2015-11-03；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
