登记号
CTR20242015
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
非囊性纤维化支气管扩张症
试验通俗题目
一项在非囊性纤维化支气管扩张症受试者中评估 itepekimab（抗 IL-33 mAb）的疗效、安全性和耐受性的概念验证研究
试验专业题目
一项在非囊性纤维化支气管扩张症受试者中评估 itepekimab 的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照、平行组、概念验证（PoC）研究
试验方案编号
ACT18018
方案最近版本号
修订版临床试验方案01
版本日期
2024-01-02
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
65634716
联系人手机号
联系人Email
Contact-US.CN@sanofi.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路112号
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
II期
试验目的
主要目的：评价 itepekimab 与安慰剂相比对 NCFB 患者 PE 发生率的疗效 次要目的：评价 itepekimab 与安慰剂相比对 NCFB 患者 PE 发生率的疗效；评价 itepekimab 与安慰剂相比对 NCFB 患者肺功能的疗效；评价 itepekimab 与安慰剂相比对减少 NCFB 患者抗生素用量的疗效；评价 itepekimab 与安慰剂相比对 NCFB 患者的 HRQoL 和健康状况（通过 QoL-B 和 SGRQ 评估）的疗效；评价 itepekimab 在 NCFB 中的安全性和耐受性；评价 itepekimab 在 NCFB 中的 PK 特征；评价 itepekimab 在 NCFB 中的免疫原性
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
85岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者在签署知情同意书时，年龄必须在 18 至 85 岁（含）之间
- 临床病史符合 NCFB（咳嗽、慢性痰液产生和／或反复呼吸道感染）
- 筛选期间 post-BD FEV1 占预计值百分比≥30% 的受试者
- 筛选访视前 12 个月内，发生至少 2 次中度或 1 次重度 PE，定义为需要医生处方抗生素治疗呼吸道感染的体征和症状
排除标准
- 患有 CF 导致的支气管扩张症、低丙球蛋白血症、普通变异免疫缺陷、已知的活动性非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染或肺纤维化
- 已知或疑似免疫缺陷疾病，包括有肺部以外的侵袭性／全身机会性感染史
- 肺病急性加重（PE）在筛选期间尚未出现临床缓解
- 基线（访视 2）前 6 周内严重咯血（需要医疗干预和／或输血）
- 筛选（访视 1）时存在任何具有临床意义的异常实验室值或疾病或病症（例如心血管、肺、胃肠、肝脏、肾脏、神经、骨骼肌肉、内分泌、代谢、精神、身体损害），研究者认为可能会使受试者参加研究时面临风险，或干扰受试者的治疗、评估，或影响研究结果，或对研究有依从性问题。
- 肺移植史
- 筛选（访视 1）前 5 年内或筛选期间有恶性肿瘤史，完全治愈的宫颈原位癌、完全治愈且消退的非转移性皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌除外。
- 筛选前 1 年内存在不稳定型缺血性心脏病，包括急性心肌梗死，或筛选（访视 1）前 6 个月内或筛选期间存在不稳定的心绞痛。
- 心肌病，定义为 Ⅲ-Ⅳ 期（纽约心脏病协会）心力衰竭，或其他相关的心血管疾病，根据研究者的判断可能会为受试者带来风险或影响研究
- 目前正在接受抗微生物药物治疗结核病（TB）或接受针对变应性支气管肺曲霉病（ABPA）的活性药物治疗（任何）
- 有活动性自身免疫性疾病，或正在接受免疫抑制疗法以治疗自身免疫性疾病（例如类风湿关节炎、炎症性肠病、原发性胆汁性肝硬化、系统性红斑狼疮、多发性硬化）的受试者
- 筛选（访视 1）前 4 周内接种了减毒活疫苗或计划在研究期间接种此类疫苗
- 已知对 itepekimab 或辅料过敏
- 筛选（访视 1）时或之前 6 个月内存在有临床意义的新发心电图（ECG）异常，根据研究者的判断，该异常可能影响受试者参与研究
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史，或者筛选（访视 1）时的 HIV 1/2血清学结果呈阳性
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NA
|
剂型:预充式注射器
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:预充式注射器
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗期间中度或重度 PE的年化率 | 从基线到治疗结束（24-52周） | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗期间至首次中度或重度 PE 的时间 [关键次要终点] | 从基线到治疗结束（24-52周） | 有效性指标 |
| 治疗期间未发生 PE 的受试者百分比 | 从基线到治疗结束（24-52周） | 有效性指标 |
| 治疗期间重度 PE 的年化率 | 从基线到治疗结束（24-52周） | 有效性指标 |
| 治疗期间未发生重度 PE 的受试者百分比 | 从基线到治疗结束（24-52周） | 有效性指标 |
| 治疗期间至首次发生重度 PE 的时间 | 从基线到治疗结束（24-52周） | 有效性指标 |
| 第 8 周和第 24 周 支气管扩张剂给药前（pre-BD ）和 支气管扩张剂给药后（post-BD ）FEV1 较基线的变化 | 第 8 周和第 24 周 | 有效性指标 |
| 新用抗生素天数和／或抗生素维持治疗的受试者加用抗生素的天数 | 从基线到治疗结束（24-52周） | 有效性指标 |
| 第 24 周成人受试者 QOL-B 呼吸系统症状维度评分较基线的变化 | 第 24 周 | 有效性指标 |
| 第 24 周 SGRQ 总分较基线的变化 | 第 24 周 | 有效性指标 |
| 第 24 周 SGRQ 总分较基线降低至少 4 分的受试者百分比 | 第 24 周 | 有效性指标 |
| 治疗中阶段 TEAE、AESI、SAE 和导致永久终止研究治疗的 AE 的发生率 | 从基线到试验结束（44-72周） | 安全性指标 |
| 从基线至研究结束的 itepekimab 血清浓度 | 从基线到试验结束（44-72周） | 有效性指标 |
| 整个研究期间治疗中出现的抗 itepekimab 抗体（ADA）反应的发生率 | 从基线到试验结束（44-72周） | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 钟南山 | 医学博士 | 中国工程院院士 | 13609003622 | nanshan@gzlab.ac.cn | 广东省-广州市-荔湾区桥中中路28号 | 510163 | 广州医科大学附属第一医院 |
| 关伟杰 | 医学博士 | 主任医师 | 13826042052 | battery203@163.com | 广东省-广州市-荔湾区桥中中路28号 | 510163 | 广州医科大学附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 广州医科大学附属第一医院 | 钟南山 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 广州医科大学附属第一医院 | 关伟杰 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 徐州医科大学附属医院 | 陈碧 | 中国 | 江苏省 | 徐州市 |
| 四川大学华西医院 | 唐永江 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 首都医科大学附属北京朝阳医院 | 林英翔 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 瞿介明 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 赵立 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 吉林大学第一医院 | 彭丽萍 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 上海市肺科医院 | 徐金富 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| Royal Lancaster Infirmary | Gatheral, Timothy | 英国 | Lancaster | Lancaster |
| North Tyneside General Hospital | Steer, John | 英国 | Tyne and Wear | Tyne and Wear |
| Norfolk And Norwich University Hospital | Wilson, Andrew | 英国 | Norwich | Norwich |
| Royal Berkshire & Battle Hospitals | Kamal, Faisal | 英国 | Reading | Reading |
| The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust Freeman Hospital | De Soyza, Anthony | 英国 | Newcastle upon Tyne | Newcastle upon Tyne |
| Allianz Research Institute | Chang, Eduardo | 美国 | Westminster | Westminster |
| Broward Pulmonary and Sleep Specialists | Hull, Frank P | 美国 | Plantation | Plantation |
| American Health Research | Denenberg, Michael | 美国 | Charlotte | Charlotte |
| Avanza Medical Research Center | Bercz, Peter | 美国 | Pensacola | Pensacola |
| Southeastern Research Center | Fowler, Reginald | 美国 | Winston-Salem | Winston-Salem |
| Tokyo Shinagawa Hospital Med. Corp. Asso. Tokyokyojuno-kai | Shinkai, Masaharu | 日本 | Shinagawa-ku | Shinagawa-ku |
| ClinCove: WOOLWICH WELLNESS WEIGHT LOSS & MANAGEMENT | Le, Jamie | 加拿大 | Guelph | Guelph |
| Hadassah Ein Kerem MC | Berkman, Neville | 以色列 | Jerusalem | Jerusalem |
| Carmel Medical Center | Shteinberg, Michal | 以色列 | Haifa | Haifa |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 广州医科大学附属第一医院医学伦理委员会 | 同意 | 2024-04-03 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 30 ；
国际: 300 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 2 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2024-02-20；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2024-03-18；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
