登记号
CTR20251902
相关登记号
CTR20231428
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2200400
适应症
2型脊髓性肌萎缩症
试验通俗题目
评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验
试验专业题目
评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验
试验方案编号
JLJY-GC101-SMA-011
方案最近版本号
2.0
版本日期
2025-04-16
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
余双庆
联系人座机
010-87163498
联系人手机号
13681219716
联系人Email
yushuangqing@bj-genecradle.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-经济技术开发区经海二路35号院3号楼4层428室
联系人邮编
100176
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的：评价GC101治疗2型SMA的有效性。
关键次要目的：评价GC101治疗2型SMA的有效性。
次要目的：评价GC101治疗2型SMA的有效性、安全性和药代动力学（PK）特征。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
2岁(最小年龄)至
12岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥2岁，≤12岁，男女不限
- 通过临床表型及基因检测明确诊断为2型5q-SMA患者
- 筛选前持续接受规律诺西那生钠治疗1年以上的患者
- 筛选前2个月内未接受过利司扑兰治疗，且在入组后12个月内无接受利司扑兰治疗计划的患者
- 筛选时能独坐但不能独走（参考WHO-MGRS运动里程碑量表独坐及独走定义），且HFMSE评分≥10分
- 患者和/或患者的监护人能够理解且愿意遵守试验方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书
排除标准
- 筛选时血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:50者
- 入组前2个月内接受过诺西那生钠治疗的患者
- 经评估合并有影响研究结果解读或受试者安全的医学疾病者，包括但不限于各种原因导致的器官功能障碍、急性感染性疾病、原发性/获得性免疫缺陷病、严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、糖尿病、已知的癫痫、脑膜炎、惊厥或抽搐史或有精神病家族史；脑脊液循环障碍者等
- 各种原因导致的严重肝脏损伤/肝功能不全的患者，包括但不限于丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥3倍正常值上限（ULN）；总胆红素（TBil）≥1.5倍正常值上限（ULN）等
- 研究者评估存在糖皮质激素应用禁忌者，如严重高血压、糖尿病、全身性感染性疾病、真菌感染、青光眼、骨质疏松、胃溃疡、结核病等
- 存在腰椎穿刺术或鞘内注射治疗禁忌症者
- 经评估存在任何影响运动功能评估的医学疾病者，如严重的脊柱侧弯、严重关节挛缩畸形、计划在试验期间进行脊柱矫正手术、严重骨质疏松或合并骨折病史者等
- 乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、丙型肝炎病毒（HCV）抗体或梅毒螺旋体抗体阳性者
- 接种疫苗与给药间隔＜2周者
- 既往使用过基因治疗药物或筛选前3个月内参加过任何临床试验者
- 研究者认为不适合参加本研究者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:GC101腺相关病毒注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:诺西那生钠
|
剂型:注射液
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 给药后第12个月HFMSE评分较基线的变化。 | 给药后第12个月 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 给药后第6个月HFMSE评分较基线的变化 | 给药后第6个月 | 有效性指标 |
| 给药后第6、12个月HFMSE评分较基线提高≥3分的受试者比例。 | 给药后第6、12个月 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 封志纯 | 硕士 | 主任医师 | 13651111080 | zhjfengzc@126.com | 北京市-北京市-北京市东城区东四十条南门仓胡同5号 | 100700 | 中国人民解放军总医院第七医学中心 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国人民解放军总医院第七医学中心 | 封志纯 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京大学第一医院 | 姜玉武 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 熊晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 深圳市儿童医院 | 罗序峰 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院 | 孙丹 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 王纪文 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 苏州大学附属儿童医院 | 汤继宏 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国人民解放军总医院医学伦理委员会 | 同意 | 2025-05-08 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 50 ；
已入组例数
国内: 49 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2025-05-29；
第一例受试者入组日期
国内：2025-06-12；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
