登记号
CTR20140149
相关登记号
CTR20140148;
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
中枢性性早熟
试验通俗题目
评价醋酸亮丙瑞林治疗中枢性性早熟的回顾性研究
试验专业题目
一项评价亮丙瑞林治疗中枢性性早熟的长期安全性和有效性的观察性、回顾性研究
试验方案编号
Leuprorelin-5001 修订案01
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王星文(Winston Wang)
联系人座机
021-22306860
联系人手机号
联系人Email
Winston.wang@Takeda.com
联系人邮政地址
上海市静安区南京西路1717号 会德丰国际广场29楼
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它
试验目的
本研究的目的是评价醋酸亮丙瑞林在中枢性性早熟（CPP）治疗中的安全性和有效性。 目标1:描述高剂量（ 90 μg/kg ≤剂量≤180 μg/kg）和低剂量（30 μg/kg≤剂量<90 μg/kg）亮丙瑞林在至少9个月CPP治疗中的安全性；评价治疗阶段和治疗随访阶段;目标2：描述高剂量（90 μg/kg ≤剂量≤180 μg/kg）和低剂量（30 μg/kg≤剂量<90 μg/kg）亮丙瑞林在至少9个月CPP治疗中的长期有效性；评价治疗阶段和治疗随访阶段
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
无岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 诊断为特发性中枢性性早熟（CPP）的受试者
- 受试者按照高剂量（90 μg/kg ≤剂量≤180 μg/kg）或低剂量（30 μg/kg≤剂量<90 μg/kg ）的稳定剂量接受醋酸亮丙瑞林（抑那通）治疗至少连续9个月
- 1998年9月1日至2018年9月30日的统计期内开始并完成治疗的受试者
- 受试者病历中在抑那通治疗开始前具有如下信息，抑那通治疗结束时以下各项参数具有至少一次记录：Tanner分期、雌二醇或睾酮水平、FSH和LH水平。在使用抑那通开始GnRHa治疗之前，受试者应具有至少一次可支持CPP诊断的骨龄记录。此外，受试者应具有至少一次抑那通治疗期间的骨龄记录。
- 受试者或受试者的法定代表人（如适用）在任何研究程序开始前，在书面知情同意书和任何需要的隐私授权书上签字并注明日期
排除标准
- 接受醋酸亮丙瑞林或任何其他GnRHa治疗CPP之外疾病的受试者
- 受试者在抑那通治疗开始前使用任何其他GnRHa产品治疗CPP。
- 具有明确病因如脑肿瘤或颅脑照射的CPP患者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 病历中医生报告的治疗中和停止治疗时出现的不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）（例如，任何注射部位反应的发生率） | 病历回顾研究 | 安全性指标 |
| 治疗期间末次观察时，Tanner分期与基线相比后退或无进展 | 病历回顾研究 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗阶段末次观察时LH和FSH抑制到青春期前水平 | 病历回顾研究 | 有效性指标 |
| 治疗阶段末次观察时雌二醇或睾酮水平抑制到青春期前水平 | 病历回顾研究 | 有效性指标 |
| 治疗阶段末次观察时与基线相比，骨龄与实际年龄比值（BA/CA比值）降低 | 病历回顾研究 | 有效性指标 |
| 治疗阶段末次观察时与基线相比，预测成年身高增加 | 病历回顾研究 | 有效性指标 |
| 标准实验室检查与基线相比的变化 | 病历回顾研究 | 有效性指标+安全性指标 |
| 多囊卵巢综合征 | 病历回顾研究 | 安全性指标 |
| 对生殖观察生育力状况（女性卵巢体积（mL）和卵泡计数或男性睾丸体积（mL））的长期影响 | 病历回顾研究 | 安全性指标 |
| 骨矿物质密度与基线相比的变化 | 病历回顾研究 | 安全性指标 |
| BMI与基线相比的变化 | 病历回顾研究 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
无
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 傅君芬 | 主任/教授 | 0571-86670347 | fjf68@zju.edu.cn | 浙江省杭州市滨江区滨盛路3333号 | 310003 | 浙江大学医学院附属儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 傅君芬 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 上海市儿童医院 | 李嫔 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 江苏省人民医院 | 龚海红 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 湖南省儿童医院 | 钟燕 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 南京市儿童医院 | 顾威 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 苏州大学附属儿童医院 | 陈临琪 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2017-02-09 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2018-06-05 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 300 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 108 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2017-06-24；
试验终止日期
国内：2018-09-28；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
