登记号
CTR20231410
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
PIK3CA相关过度生长谱（PROS）、PIK3CA相关脉管畸形(PRVM)
试验通俗题目
评估CYH33在PIK3CA相关过度生长谱（PROS）和PIK3CA相关脉管畸形(PRVM)患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征和有效性的I/II期研究
试验专业题目
一项评估CYH33（一种选择性PI3Kα抑制剂）在PIK3CA相关过度生长谱（PROS）和PIK3CA相关脉管畸形(PRVM)患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征和有效性的I/II期、多中心研究
试验方案编号
CYH33-G208
方案最近版本号
V1.2
版本日期
2023-03-08
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
杨思敏
联系人座机
021-20568888
联系人手机号
17688868313
联系人Email
Simin.yang@haihepharma.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市浦东新区祖冲之路865号
联系人邮编
201203
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
评估CYH33 在PROS和PRVM患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征和有效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 患者或患者的监护人（如适用）自愿签署知情同意书。
- 在签署知情同意书时，患者的年龄应 ≥18 周岁。
- 患者确诊为PIK3CA 相关过度生长谱（PROS）或PIK3CA 相关脉管畸形(PRVM)，并提供当地实验室检测确认携带PIK3CA 突变的报告，且具有至少一处可测量的病灶。
- 研究治疗开始前7 天内Karnofsky 体能状态指数 ≥ 50。
- 患者应在筛选期的28 天内检测具有足够的器官和骨髓功能。
排除标准
- 仅有孤立的巨指（趾）畸形、表皮痣/痣和巨脑畸形（仅存在一种临床特征或这3 种特征的任意组合）而无其他PROS 相关病变的PROS 患者。
- 在研究药物首次给药前8 周内接受过任何针对PROS 或PRVM 的系统治疗。
- 既往接受过任何PI3K 或AKT 抑制剂治疗的患者。
- 在签署知情同意书前8 周内发生有临床意义的PROS/PRVM 相关血栓形成事件（≥ 2 级，根据NCI-CTCAE v5.0），和/或在签署知情同意书前8 周内因血管并发症进行硬化治疗/ 栓塞治疗。
- 较大的胃肠道手术史（阑尾炎手术、脱肛手术除外）。
- 已知具有人类免疫缺陷病毒（HIV）感染且在过去12 个月内有获得性免疫缺陷综合征（AIDS）定义的机会性感染病史；活动性乙型肝炎和丙型肝炎。
- 筛选前1 年内有急性胰腺炎病史或既往有慢性胰腺炎病史。
- 已知有惊厥发作或癫痫病史且癫痫未得到控制和/或患者在签署知情同意书时不可能转换为非酶诱导抗癫痫药物治疗。
- 具有临床意义的心血管疾病的患者。
- 患者并发有其它症状性疾病或具有任何严重和/或未控制的医疗状况可能影响到患者安全性或研究依从性，根据研究者判定不适合接受试验药物治疗。
- 确诊为糖尿病（包括类固醇诱导型糖尿病）的患者。
- 存在可能影响MRI 影像评价的患者。
- 患者当前存在有医疗记录证明的肺炎。患有间质性肺炎（ILD）、药物诱导的ILD、需要类固醇治疗的放射性肺炎病史或任何证据提示临床活动性ILD 的患者。
- 妊娠或哺乳期患者。
- 在试验期间和治疗结束后6 个月内，有女性伴侣的男性患者以及具有生育能力的女性患者不愿采取有效避孕措施。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:CYH33片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| AE类型、发生率、严重程度、DLT发生率和安全性评价结果 | 试验开始直至研究访视结束 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 药物和代谢产物的药代动力学； | 不适用 | 安全性指标 |
| 应答率和靶病灶体积缩小率； | 不适用 | 有效性指标 |
| PRO、BPI、患者症状改变的总体印象、生活质量评分变化。 | 不适用 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 林晓曦 | 医学博士 | 主任医师 | 13701997136 | linxiaoxi@126.com | 上海市-上海市-制造局路639号 | 200011 | 上海交通大学医学院附属第九人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属第九人民医院 | 林晓曦 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属第九人民医院伦理委员会 | 同意 | 2023-03-16 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 35 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
