登记号
CTR20140468
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
艾森曼格综合征
试验通俗题目
评价药物对艾森曼格综合征患者的长期安全性和耐受性
试验专业题目
长期单组开放性研究，以评估macitentan在艾森曼格综合征患者中的安全性、耐受性和有效性
试验方案编号
AC-055-308；4.0版
方案最近版本号
4.0版
版本日期
2014-05-16
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
马朝昱
联系人座机
010-85015288
联系人手机号
联系人Email
Lisa.ma@actelion.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路77号华贸中心3座19层
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评估macitentan在艾森曼格综合征（ES）患者中的长期安全性、耐受性和有效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
NA岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 按计划完成了双盲的AC-055-305 / MAESTRO研究的ES受试者，即直至第16周仍在双盲研究中（在这一时期结束时无论患者是否仍接受研究药物给药）。
排除标准
- 受试者在AC-055-305 / MAESTRO研究中由于以下原因提前中止双盲的研究药物给药：被评估为与研究药物使用有关的不良事件（AE），或 肝功能检查升高（LFT；与研究药物有关或无关）
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Macitentan 10mg
|
用法用量:片剂；规格10mg；口服，一天一次，每次10mg，用药时程：从入组直至试验结束（本品该适应症获批上市或申办方决定终止试验）
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 评估长期安全性和耐受性： 1.直至研究药物停药后30天的治疗中发生的不良事件。 2.导致提前终止研究治疗的AE。 3.直至研究药物停药后30天的治疗中发生的严重不良事件（SAE）。 4.直至EOT的治疗中发生的关注的显著实验室异常（MLA）。 5.直至EOT的治疗中发生的ALT和/或AST异常（>3且≤5 ULN；>5且≤8 ULN；>8 ULN），同时伴有或不伴总胆红素≥2 ULN的受试者比例。 | 每月访视 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 以下参数从OL期的基线*至第6个月和第12个月的改变： 1.根据6分钟步行距离（6MWD）测量运动耐量 2.世界卫生组织（WHO）功能分级； 3.呼吸困难（根据Borg呼吸困难指数评估）； 4.血氧饱和度（根据脉搏血氧定量计测量）：6分钟步行测验（6MWT）之前静息时的外周血氧饱和度（SpO2）。 | 第6个月访视 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 顾红 | 博士 | 小儿心脏内科副主任、国际合作办公室主任/主任医师 | 010-64412431 | koko_gu@hotmail.com | 北京市-北京市-北京市朝阳区安贞路2号 | 100029 | 首都医科大学附属北京安贞医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京安贞医院 | 顾红 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 上海市肺科医院 | 刘锦铭 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 北京安贞医院 | 顾虹 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 武汉亚洲心脏病医院 | 张刚成 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 中国人民解放军沈阳军区总医院 | 朱鲜阳 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 广东省人民医院 | 姚桦 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| CLINICA TABANCURA - CARDIO UNIT | Sepulveda Varela, Pablo | 智利 | Santiago | Santiago |
| UNI HEIDELBERG - KINDERKARDIOLOGIE | Gorenflo, Matthias | 德国 | Heidelberg | Heidelberg |
| HERZZENTRUM BERLIN, PED CARDIOLOGY | Miera, Oliver | 德国 | Berlin | Berlin |
| GOTTSEGEN GYORGY NATIONAL CARD INST - ADULT CARDIOLOGY | Temesvári, András | 匈牙利 | Budapest | Budapest |
| UNIV OF SZEGED CLIN CTR - II DEPT OF INT MED AND CARDIO CTR | Forster, Tamás | 匈牙利 | Szeged | Szeged |
| RABIN MEDICAL CENTRE - PULMONOLOGY | Kramer, Mordechai | 以色列 | Petach Tikvah | Petach Tikvah |
| INSTITUTO NACIONAL DE CARDIOLOGIA (INC) IGNACIO CHAVEZ | Pulido Zamudio, Tomas Rene | 墨西哥 | Mexico City | Mexico City |
| INSTITUTO DE CORAZON DE QUERETARO | Alcocer, Marco | 墨西哥 | Querétaro | Querétaro |
| CARDIOLOGY (CHD) WARSZAWA UNIV | Hoffman, Piotr | 波兰 | Warszawa | Warszawa |
| CARDIOLOGY KRAKóW UNIV | Podolec, Piotr | 波兰 | Krakow | Krakow |
| CARDIOLOGY WROCAW | Lewczuk, Jerzy | 波兰 | Wrocaw | Wrocaw |
| CARDIOLOGY GDANSK UNIV | Raczak, Grzegorz | 波兰 | Gdańsk | Gdańsk |
| CARDIOLOGY POZNAN UNIV | Mularek-Kubzdela, Tatiana | 波兰 | Poznań | Poznań |
| CLIN HOSP CTR ZEMUN - CARDIOLOGY DEPT | Putnikovic Tosic, Biljana | 塞尔维亚 | Belgrade | Belgrade |
| DEDINJE CARDIOVASC INST - CARDIOVASC RESEARCH CTR | Otasevic, Petar | 塞尔维亚 | Belgrade | Belgrade |
| PHC, MAB | Mateo, Ma Paz B. | 菲律宾 | Manila | Manila |
| HANOI MEDICAL UNIVERSITY HOSPITAL | Nguyen, Lan Hieu | 越南 | Hanoi | Hanoi |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京安贞医院药物临床研究伦理委员会 | 同意 | 2014-05-05 |
| 阜外心血管病医院伦理委员会 | 同意 | 2014-05-14 |
| 武汉亚洲心脏病医院伦理委员会 | 同意 | 2014-05-15 |
| 上海市肺科医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2014-05-23 |
| 中国人民解放军沈阳军区总医院伦理委员会 | 同意 | 2014-06-27 |
| 广东省人民医院医学伦理委员会 | 同意 | 2014-08-14 |
| 中国人民解放军沈阳军区总医院伦理委员会 | 同意 | 2016-02-26 |
| 北京安贞医院药物临床研究伦理委员会 | 同意 | 2016-03-14 |
| 武汉亚洲心脏病医院伦理委员会 | 同意 | 2016-03-18 |
| 上海市肺科医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2016-03-25 |
| 阜外心血管病医院伦理委员会 | 同意 | 2016-04-20 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 53 ；
国际: 220 ；
已入组例数
国内: 68 ；
国际: 217 ；
实际入组总例数
国内: 68 ；
国际: 217 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2014-06-17；
国际：2013-09-10；
第一例受试者入组日期
国内：2014-06-17；
国际：2013-09-10；
试验终止日期
国内：2017-12-10；
国际：2018-01-12；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
