登记号
CTR20221463
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2200055
适应症
血友病B
试验通俗题目
VGB-R04基因治疗血友病B导入试验——一项观察性调查分析研究
试验专业题目
VGB-R04基因治疗血友病B导入试验——一项观察性调查分析研究
试验方案编号
VGB-R04-LI
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2022-05-10
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
曹桂
联系人座机
021-60630501
联系人手机号
15502218767
联系人Email
g.cao@vitalgen.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区伽利略路11号2幢
联系人邮编
201210
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
其它-新版
试验目的
观察中重度或重度成人血友病B（HB）患者接受目前治疗方案的出血和治疗情况，以及安全性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- ≥18岁，≤65岁，男性；
- 临床确诊为血友病B，且经临床实验室检查显示凝血因子FIX活性水平≤2 IU/dL (≤2 %) ；如果由于FIX 蛋白产品的洗脱不足而导致筛查结果 >2%，那么需要洗脱后复测，确认内源性FIX活性≤2%；
- 任何重组和/或血浆来源的FIX 蛋白产品的给药暴露日（EDs）≥50天；
- 正在接受FIX替代疗法预防出血或正在接受按需治疗的患者，且既往2个月内不需要调整治疗方案以减少出血事件；
- 实验室检查值符合以下标准： a)血红蛋白≥110 g/L； b)血小板≥100×109/L； c)谷草转氨酶（AST）、谷丙转氨酶（ALT）、碱性磷酸酶（ALP）≤检测实验室正常上限（ULN）的2倍； d)胆红素≤3×ULN（Gilbert综合征导致的胆红素升高除外）； e)肌酐≤1.5×ULN；
- 实验室检测显示未发现可测量的FIX抑制物（≥0.6 BU/ml）；且本人既往无抑制物病史；
- 自愿参与本研究并签署知情同意书。
排除标准
- 筛选期或筛选前6个月内，有证据显示患者存在临床显著的肝病者，包括但不限于： 1)门静脉高压症； 2)脾肿大； 3)肝性脑病； 4)血清白蛋白降低（≤ 30 g/L）； 5)肝纤维化：AST 与血小板比率指数 (APRI) >1；或既往肝活检表明中度或重度纤维化（Metavir 分期≥2）
- 筛选期可检测到AAV8中和抗体≥1:5；
- 乙型肝炎或丙型肝炎符合以下定义者：乙型肝炎表面抗原（HBsAg）检测阳性； HCV-RNA定量检测阳性；
- 正在接受抗丙肝或抗乙肝治疗；
- 入组前6周内发生过新型冠状病毒（COVID-19）感染；
- 合并严重传染性疾病（例如：HIV、梅毒抗体阳性、传染期结核等）（病毒载量<200粒/μl或<400000拷贝/ml的HIV阳性且CD4淋巴细胞>200/μl的患者除外）；
- 既往或现患任何恶性肿瘤者；
- 有慢性感染或其他慢性病史，研究者认为构成不可接受的风险；
- 任何免疫缺陷；
- 既往曾发生过血栓栓塞事件（动脉或静脉血栓栓塞事件）；
- 血压控制不理想的高血压患者（经降压药物治疗后，收缩压仍≥150 mmHg或舒张压仍≥95mmHg）；
- 既往发生过或筛选期合并严重并发症，经研究者评估，可能影响本试验有效性和安全性评估者，如颅内出血、假肿瘤等；
- 既往曾参加过基因治疗的临床试验；
- 在过去4周内参加过其他研究药物临床试验；
- 既往使用过抗精神病药物，如抗抑郁药物，抗精神躁狂药物等；
- 既往有与任何FIX蛋白产品或静脉注射免疫球蛋白给药相关的超敏反应或过敏反应史；
- 已知对皮质类固醇或他克莫司过敏；
- 酒精或药物成瘾，或整个研究期间不能停止饮酒；
- 预计依从性差，难以完成研究的受试者；
- 不愿意考虑或可能无法参加后续基因治疗及其长期随访研究（持续到给药后5年）；
- 其它研究者认为可能干扰有效性和安全性评价的情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:不适用
|
剂型:不适用
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 年化出血率（ABR） | 1-26周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
无
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张磊 | 医学博士 | 主任医师 | 13502118379 | zhanglei1@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 兰州大学第一医院 | 席亚明 | 中国 | 甘肃省 | 兰州市 |
| 苏州大学附属第一医院 | 余自强 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 华北理工大学附属医院 | 闫振宇 | 中国 | 河北省 | 唐山市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-05-27 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
