登记号
CTR20220588
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
非活动性/轻度活动性克罗恩病肛瘘
试验通俗题目
一项评价TH-SC01治疗克罗恩病肛瘘的安全性和耐受性的Ⅰ期临床试验
试验专业题目
一项评价TH-SC01治疗克罗恩病肛瘘的安全性和耐受性的Ⅰ期临床试验
试验方案编号
TH-SC01
方案最近版本号
2.0
版本日期
2022-02-25
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
余雷
联系人座机
025-52700103
联系人手机号
13581810296
联系人Email
yulei@topcelbio.com
联系人邮政地址
江苏省-南京市-江宁区东山街道永胜路66号
联系人邮编
211103
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
I期
试验目的
主要目的：评价TH-SC01治疗克罗恩病肛瘘的安全性和耐受性
次要目的：初步观察TH-SC01治疗克罗恩病肛瘘的疗效，为探索后续试验适用剂量和给药方案提供依据
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 充分理解并签署知情同意书；
- 根据我国《炎症性肠病诊断与治疗的共识意见》(2018年，北京)对克罗恩病的诊断标准，在筛选前至少6个月前被诊断为克罗恩病；
- 克罗恩病活动指数(CDAI)评分≤220的非活动性或轻度活动性克罗恩病受试者；
- 通过临床评估、MRI评估为肛瘘的受试者；
- 年龄在18周岁~70周岁（含界值）之间的受试者，男女不限；
- 所有受试者及其伴侣从筛选至试验结束后6个月内无生育计划且同意在试验期间采取有效的非药物避孕措施者；
- ECOG评分0~1分，ASA分级I~II级；
- 经常规抗生素、免疫调节药物（含类固醇药物）、抗肿瘤坏死因子α（TNF-α）单克隆抗体等生物制剂中任意一项充分治疗后无效的受试者。
排除标准
- 经研究者判断存在活动性感染的受试者；
- 因克罗恩病活动需要立即升级治疗；
- 腹盆腔脓肿或瘘管直径总和>2cm的受试者；
- 有直肠和/或肛门狭窄和/或活动性直肠炎的受试者（因限制手术过程）；
- 筛选前4周内接受类固醇治疗的受试者；
- 实验室检查结果异常： 肝功能：总胆红素≥1.5倍正常值上限、天冬氨酸氨基转移酶(AST)或丙氨酸氨基转移酶(ALT)≥2倍正常值上限； 肾功能：肌酐清除率低于60mL/min或血清肌酐≥1.5倍正常上限（实测值，或者Cockcroft-Gault公式计算值）；
- 恶性肿瘤或有恶性肿瘤病史（包括任何类型的瘘管癌）的受试者；
- 有严重、进展性、无法控制的肝脏、血液、胃肠(克罗恩病除外)、内分泌、肺、心脏、神经、精神或脑部疾病的受试者；
- 血清病毒学（HBeAg、HCV抗体、HIV抗体、梅毒螺旋体抗体）检查阳性；
- T-SPOT检查阳性者；
- 对人血清白蛋白、人血小板裂解物、硫酸庆大霉素、麻醉用药或造影剂过敏的受试者；
- 有MRI增强扫描的禁忌症者；
- 既往接受过干细胞治疗者；
- 筛选前6个月内曾接受重大手术或严重创伤的受试者；
- 筛选前3个月内参加过其他临床试验者；
- 研究者认为不适宜参加本次临床试验的受试者；
- 妊娠/哺乳期女性。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:TH-SC01
|
剂型:注射剂
|
|
中文通用名:TH-SC01
|
剂型:注射剂
|
|
中文通用名:TH-SC01
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 给药后28天内不良事件的严重程度和发生率 | 给药后28天 | 安全性指标 |
| 探索给药后的剂量限制性毒性（DLT）及最大耐受剂量（MTD） | 给药后84天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 瘘管愈合情况 | 给药后第84天 | 有效性指标 |
| 克罗恩病活动指数(CDAI评分)较基线的改善情况 | 给药后第7天、第14天、第28天、第56天、第84天 | 有效性指标 |
| 克罗恩病肛周病变严重程度的评分（PDAI评分）较基线的改善情况； | 给药后第7天、第14天、第28天、第56天、第84天， | 有效性指标 |
| 炎症性肠病患者生活质量分析表（IBDQ）评分较基线的改善情况； | 给药后第7天、第14天、第28天、第56天、第84天， | 有效性指标 |
| 疼痛评分（VAS评分）较基线的改善情况； | 给药后第1天、第3天、第7天、第14天、第28天、第56天、第84天， | 有效性指标 |
| 肛门括约肌功能的指标，Wexner失禁评分、直肠压力测定较基线的改善情况。 | 给药后第84天 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 李兆申 | 博士 | 主任医师 | 021-81873241 | zhaoshen-li@hotmail.com | 上海市-上海市-杨浦区长海路168号 | 200000 | 上海长海医院 |
| 张黎 | 博士 | 研究员 | 021-31162333 | chyyzhl@163.com | 上海市-上海市-杨浦区长海路168号 | 200000 | 上海长海医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海长海医院 | 李兆申 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海长海医院 | 张黎 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海市第一人民医院 | 陆伦根 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海市第一人民医院 | 丁雪鹰 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海长海医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2022-02-24 |
| 上海长海医院伦理委员会 | 同意 | 2022-03-09 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 18 ；
已入组例数
国内: 7 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2022-06-18；
第一例受试者入组日期
国内：2022-06-24；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
