登记号
CTR20211722
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
CXHL2000586
适应症
1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）
试验通俗题目
PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症III期临床试验
试验专业题目
评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症15个月的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验
试验方案编号
TSL-CM-PXT3003-III
方案最近版本号
1.0
版本日期
2021-03-18
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
郝静征
联系人座机
022-86343865
联系人手机号
15998376877
联系人Email
tsl-haojingzheng@tasly.com
联系人邮政地址
天津市-天津市-天津自贸试验区（东疆保税港区）亚洲路6865号金融贸易中心北区1
联系人邮编
300400
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要研究目的：
通过总体神经功能限制量表（ONLS）评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）15个月的有效性。
次要研究目的：
通过功能学检测、电生理参数和生活质量参数评估PXT3003的有效性；评估PXT3003的安全性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
16岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 男性或女性，年龄16~65周岁（包含边界值）
- 经基因检测确诊的CMT1A（染色体17p11.2上的PMP22重复）
- 2< CMTNS-V2评分≤18
- 至少为足背屈肌无力（临床评估）
- 尺神经运动神经传导速度>15 m/s
- 自愿参加临床试验，签署知情同意书，且能够理解和遵守研究程序
排除标准
- 已知对（RS）-巴氯酚、盐酸纳曲酮、D-山梨醇或PXT3003辅料中任何成份过敏，或有其他严重的过敏史
- 对巴氯酚、纳曲酮或山梨醇存在禁忌症，如卟啉症
- 存在任何其他能引起外周神经病变的病因，如糖尿病（包括糖尿病史及糖化血红蛋白>6.5%）
- 患有影响研究治疗评价的其他神经系统疾病的受试者
- ONLS评分为0的受试者
- 近1年内发生过可能会对参与本研究的受试者造成危害的，具有临床意义的不稳定内科疾病史（不稳定性心绞痛、肿瘤、血液疾病、肝炎或肝功能衰竭、肾功能衰竭等）
- 在随机分组前六个月内进行过四肢手术，或在临床试验完成前计划进行四肢手术的受试者
- （8） 肝功能或肾功能不全： a. TBIL>1.5×ULN，ALT>3×ULN，AST>3×ULN； b. Cr>1.5×ULN
- 梅毒抗体、HIV抗体阳性的受试者
- 胸片或B超提示肿瘤的受试者
- 近3个月有酒精依赖史
- 妊娠或哺乳期的女性，或在试验期间不能使用适当避孕措施的受试者
- 入组前4周使用伴随治疗的受试者，包括但不限于巴氯酚、纳曲酮、山梨醇、阿片类药物、维生素C、左旋甲状腺素和潜在的神经毒性药物（如胺碘酮、氯喹）
- 无法完成研究随访的受试者
- 近30天内参与另一项研究药物试验且使用试验用药品的受试者
- 来自同一个家庭且生活在同一住所中的不同受试者，只能纳入其中一名受试者，以避免治疗混淆，影响盲态治疗，影响对研究结果的解释
- 研究者认为受试者依从性差，或存在其他不宜参加本临床试验的因素
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:PXT3003口服溶液
|
剂型:口服溶液剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:PXT3003口服溶液安慰剂
|
剂型:服溶液剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| ONLS评分改善程度 | 15个月 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| PXT3003治疗的应答率 | 15个月 | 有效性指标 |
| ONLS中手臂和腿亚项评分 | 6、12、15个月 | 有效性指标 |
| CMTNS-V2总分及亚项评分 | 6、12、15个月 | 有效性指标 |
| 10米步行测试（10MWT）的时间 | 6、12、15个月 | 有效性指标 |
| 非优势手九孔柱测试（9HPT） | 6、12、15个月 | 有效性指标 |
| 量化肌力测试（QMT）（握力和足背屈） | 6、12、15个月 | 有效性指标 |
| 评价尺神经和桡神经的感觉和运动神经传导的电生理参数 | 6、12、15个月 | 有效性指标 |
| 生活质量评价 | 6、12、15个月 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 樊东升 | 医学博士 | 主任医师 | 13701023871 | dsfan@sina.com | 北京市-北京市-海淀区花园北路49号 | 100191 | 北京大学第三医院 |
| 张如旭 | 医学博士 | 主任医师 | 18975172668 | zhangruxu@vip.163.com | 湖南省-长沙市-岳麓区桐梓坡路138号 | 410013 | 中南大学湘雅三医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第三医院 | 樊东升 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中南大学湘雅三医院 | 张如旭 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 山东大学齐鲁医院（青岛院区） | 焉传祝 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 山东大学齐鲁医院（济南院区） | 刘艺鸣 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 福建医科大学附属第一医院 | 王柠 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 浙江大学附属第二医院 | 吴志英 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 首都医科大学宣武医院 | 笪宇威 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 南京大学医学院附属鼓楼医院 | 徐运 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 刘军 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 吉林大学第一医院 | 孙欣 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 中国医科大学第一附属医院 | 何志义 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 南方医科大学南方医院 | 蒋海山 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 哈尔滨医科大学附属第一医院 | 李国忠 | 中国 | 黑龙江省 | 哈尔滨市 |
| 郑州大学第一附属医院 | 许予明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 西安交通大学第一附属医院 | 党静霞 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 河北医科大学第二医院 | 刘亚玲 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 东南大学附属中大医院 | 袁宝玉 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 河南省人民医院 | 马明明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 安徽医科大学第一附属医院 | 汪凯 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 南昌医科大学第二附属医院 | 涂江龙 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 湖北省人民医院 | 卢祖能 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 内蒙古自治区人民医院 | 朱润秀 | 中国 | 内蒙古自治区 | 呼和浩特市 |
| 贵州医科大学附属医院 | 吴珊 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 苏州大学第一附属医院 | 方琪 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 中山大学附属第一医院 | 姚晓黎 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中南大学湘雅三医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2021-05-19 |
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2021-05-24 |
| 中南大学湘雅三医院伦理委员会 | 同意 | 2021-06-07 |
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 同意 | 2021-06-28 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 176 ；
已入组例数
国内: 3 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-09-26；
第一例受试者入组日期
国内：2021-09-28；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
