登记号
CTR20233305
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
地图样萎缩 年龄相关性黄斑变性
试验通俗题目
一项在患有继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩的中国患者中JNJ-81201887（AAVCAGsCD59）的研究
试验专业题目
一项在患有继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩的中国患者中评价JNJ-81201887（AAVCAGsCD59）玻璃体内给药的安全性和耐受性的I期、开放性、多中心、剂量递增研究
试验方案编号
81201887MDG1003
方案最近版本号
原始版本
版本日期
2023-04-21
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
熊淑毓
联系人座机
021-33376008
联系人手机号
15821952489
联系人Email
sxiong4@its.jnj.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市徐汇区桂箐路65号新研大厦A座6F
联系人邮编
200233
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
I期
试验目的
本试验的目的为评估眼部给予单侧单次JNJ-81201887注射的安全性和耐受性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
60岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 中国受试者（男性或女性），年龄达到60岁或以上。
- 患有继发于AMD的GA，由中心阅片中心（CRC）根据筛选时的FAF和SD-OCT图像测定GA面积在2.5 mm2-17.5 mm2的范围内（分别为1个和7个视盘面积）
- 如果为多灶GA，则必须有至少一个局灶病变≥1.25 mm2（0.5个视盘面积）。
- 有足够透明的屈光间质、眼固视可、散瞳充分，以获得质量良好的眼底成像。
- 研究眼BCVA≥24个字母（使用ETDRS视力表）。低剂量队列中的前3例受试者还要求使用ETDRS视力表测得≤70个字母。对侧眼BCVA必须为数指或更佳。
- 根据筛选时的体格检查（包括生命体征评估）、病史和临床实验室检查判断受试者病情稳定。
- 有生育能力的女性受试者在筛选时的高灵敏度血清妊娠试验和第4天研究药物给药前进行的尿妊娠试验结果必须呈阴性。
- 女性受试者必须无生育能力或有生育能力且采用高效的避孕方法，且同意自研究药物给药起12个月内不出于辅助生殖目的而捐献卵子（卵细胞，卵母细胞）或冻卵（供将来使用）。
- 男性受试者必须在自研究药物给药起的12个月内进行性活动（包括任何可能射精给有生育能力的女性的行为）时使用避孕套，并且同意自给药起12个月内无生育计划或不处于生殖目的捐献精子。
- 受试者（或其法定代表）必须签署ICF，表明受试者所需程序且愿意参加研究。
- 愿意并能遵循本研究方案规定的生活方式限制事项。
排除标准
- 患有GA以外的视网膜疾病或有相关病史。
- 研究眼患有渗出性黄斑新生血管形成（MNV）或有相关病史（也称为活动性CNV或湿性AMD）。
- 患有黄斑纤维化或视网膜上皮撕裂、具有临床意义的近视性变性或玻璃体出血。
- 研究眼区域有经瞳孔温热疗法、光动力学疗法或外照射放射疗法治疗史。
- 黄斑区既往接受过任何激光热疗（无论何种适应症）。
- 有视网膜脱离病史（修复或未修复）。
- 有玻璃体切割术、角膜移植、小梁切除术或引流管植入手术史。
- 控制不佳的青光眼或晚期青光眼。
- 有已知的类固醇诱导高眼压/青光眼病史。
- 研究药物给药前3个月内接受过任何既往眼内或眼周手术或眼内激光手术。
- 同时患有经研究者判断需在18个月内行手术或在研究过程中可能影像试验结果解读的任何眼部疾病。
- 无晶状体或无晶状体后囊膜。既往后房型人工晶体植入术后行YAG激光晶状体后囊切开术导致的该情况除外。
- 患有葡萄膜炎和/或玻璃体炎或炎症性眼部疾病或有相关病史。
- 活动性和感染性结膜炎、角膜炎、巩膜炎或眼内炎。
- 有任何糖尿病性视网膜病或中心性浆液性脉络膜视网膜病变的体征。
- 研究药物给药前6个月内发生过急性冠脉综合征、心肌梗死或冠状动脉血管重建、脑血管意外或短暂性脑缺血性发作。
- 控制不佳的高血压，定义为收缩压≥170mmHg或舒张压≥100mmHg。
- 有易发生感染的倾向或使感染风险增加的病史。
- 有已知的补体缺陷病史或当前/既往接受过补体抑制剂治疗。
- 过去12个月内有活动性恶性肿瘤，以下情况除外：经适当治疗的宫颈原位癌、非黑色素瘤皮肤癌和前列腺癌（Gleason评分≤6且前列腺特异性抗原稳定＞12个月）。
- 有荧光素过敏史且无法经治疗好转。
- 妊娠哺乳，或计划在自给药起的18个月内妊娠。
- 受试者患有医学疾病或精神疾病，或可能危害受试者健康或可能妨碍、限制或混淆方案规定评估的任何疾病。
- 已知对JNJ-81201887或其辅料过敏、发生过超敏反应或者不能耐受。
- 既往玻璃体内给药、植入、使用抗补体制剂或装置植入。
- 既往接受过针对渗出性AMD/MNV的任何类型的治疗。
- 既往接受过通过任何途径给予任何补体抑制剂治疗。
- 根据当地的处方信息，受试者存在皮质类固醇使用禁忌症。
- 在计划的研究药物给药前曾使用过任何禁用治疗。
- 既往接受过通过任何途径给予的任何基因治疗。
- 活动性全身性或局部感染治疗。
- 在研究入组前4周内接种过或计划接种减毒活，或计划在研究期间的任何时间接种减毒活疫苗。
- 既往参加过针对AMD的眼部干预性临床试验（维生素或矿物质除外）。
- 在计划的研究药物给药前6周或5个半衰期内接受过试验用药或目前正在参加临床研究。
- 受试者为研究者或研究中心的雇员，直接参与本拟定研究或研究者或研究中心指导下的其他研究，以及为雇员或研究者的亲属。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:JNJ-81201887
|
剂型:玻璃体腔注射
|
|
中文通用名:JNJ-81201887
|
剂型:玻璃体腔注射
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 眼部和全身性TEAE的患者数目 | 至第12个月 | 安全性指标 |
| 临床实验室检查异常结果的患者数目 | 至第12个月 | 安全性指标 |
| 生命体征异常结果的患者数目 | 至第12个月 | 安全性指标 |
| 眼部影像异常结果的患者数目 | 至第12个月 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 针对衣壳和转基因产物的体液免疫原性的患者数目 | 至第12个月 | 安全性指标 |
| 病毒的脱落和生物分布 | 至第6个月 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 魏文斌 | 医学博士 | 主任医师 | 13701255115 | tr_weiwenbin@163.com | 北京市-北京市-东城区东交民巷1号 | 100730 | 首都医科大学附属北京同仁医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京同仁医院 | 魏文斌，卢来春 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 四川大学华西医院 | 张美霞 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 上海市第一人民医院 | 孙晓东 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 天津医科大学眼科医院 | 李筱荣 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中南大学湘雅二医院 | 李卓/罗静 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会 | 同意 | 2023-06-15 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 11 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
